“Mega uptrend” của VN-Index đã bắt đầu?
Investing.com — Vào hôm thứ Hai, Leerink Partners đã duy trì xếp hạng Hoạt động ngang thị trường với mức giá mục tiêu 52,00 USD cho cổ phiếu PTC Therapeutics (NASDAQ:PTCT). Theo dữ liệu từ InvestingPro, công ty hiện được định giá ở mức 3,2 tỷ USD, đang giao dịch ở mức 40,88 USD, với các mục tiêu của nhà phân tích dao động từ 40 đến 113 USD. Dựa trên phân tích Giá trị Hợp lý của InvestingPro, cổ phiếu có vẻ được định giá hơi cao ở mức hiện tại. Quyết định của công ty này được đưa ra sau khi PTC Therapeutics cập nhật về nghiên cứu PIVOT-HD Giai đoạn 2 của PTC518/votoplam cho bệnh Huntington (HD). Bài thuyết trình của công ty đã nhấn mạnh sự giảm phụ thuộc vào liều lượng của protein huntingtin đột biến (mHTT) và những thay đổi tương ứng trong kết quả lâm sàng, cho thấy các mối liên hệ tiềm năng cần thiết để FDA xem xét con đường phê duyệt nhanh. Dữ liệu từ InvestingPro cho thấy công ty duy trì điểm Sức khỏe Tài chính tổng thể TỐT, với tài sản thanh khoản vượt quá các nghĩa vụ ngắn hạn (Tỷ lệ Hiện tại: 2,35).
Trong cuộc gọi hội nghị, PTC Therapeutics cho biết họ còn nhiều phân tích cần hoàn thành, mặc dù chưa trình bày dữ liệu xác định hỗ trợ mối tương quan giữa việc giảm mHTT và kết quả lâm sàng. Leerink Partners lưu ý rằng dữ liệu được trình bày đã đặt ra câu hỏi về tác động đối với bệnh nhân Giai đoạn 3, đặc biệt là về việc giảm mHTT trong dịch não tủy (CSF) và một số kết quả lâm sàng. Quan sát này cho thấy các nghiên cứu Giai đoạn 3 trong tương lai có thể cần tập trung vào bệnh nhân ở giai đoạn sớm hơn.
Leerink Partners chỉ ra rằng mặc dù dữ liệu 24 tháng cho bệnh nhân Giai đoạn 2 so sánh thuận lợi với lịch sử tự nhiên, xu hướng điểm vận động tổng thể (TMS) quan sát được ở 12 tháng không rõ ràng ở 24 tháng. Điều này đã dẫn đến sự sụt giảm đáng kể trong giá cổ phiếu của PTC Therapeutics, giảm khoảng 20% so với mức giảm 1% của XBI.
Công ty tái khẳng định xếp hạng Hoạt động ngang thị trường, cho thấy rằng mặc dù dữ liệu có thể hỗ trợ việc tiến tới thử nghiệm Giai đoạn 3, bản cập nhật đặt ra nghi ngờ về việc liệu PTC Therapeutics và đối tác NVS có đáp ứng được yêu cầu của FDA về các mối liên hệ cho phép phê duyệt nhanh mà không cần thử nghiệm Giai đoạn 3 lớn và kéo dài hay không.
Trong các tin tức gần đây khác, PTC Therapeutics đã công bố kết quả tích cực từ nghiên cứu PIVOT-HD Giai đoạn 2 của PTC518 cho bệnh Huntington. Nghiên cứu đã đạt được mục tiêu chính, cho thấy sự giảm đáng kể mức protein Huntingtin trong máu và hồ sơ an toàn thuận lợi. Mặc dù vậy, sự hoài nghi của nhà đầu tư vẫn còn do lo ngại về tiềm năng phê duyệt nhanh của thuốc, đặc biệt là do tác động ít rõ rệt hơn ở bệnh nhân Giai đoạn 3. Các nhà phân tích từ Leerink Partners và TD Cowen đã bày tỏ nghi ngờ về khả năng phê duyệt nhanh trong ngắn hạn, viện dẫn nhu cầu về dữ liệu chức năng trưởng thành hơn.
Ngoài ra, PTC Therapeutics đã nhận được ý kiến tích cực từ Ủy ban Thuốc sử dụng cho người (CHMP) của Cơ quan Y tế Châu Âu cho Sephience, dự kiến điều trị phenylketonuria (PKU), có thể mở đường cho việc ra mắt tại Châu Âu. Công ty cũng chia sẻ tiến triển từ thử nghiệm APHENITY Giai đoạn 3, cho thấy sepiapterin có thể cho phép bệnh nhân PKU tăng lượng protein trong chế độ ăn trong khi vẫn duy trì kiểm soát phenylalanine trong máu. Tuy nhiên, PTC Therapeutics đã gặp trở ngại khi Ủy ban Châu Âu từ chối gia hạn giấy phép tiếp thị cho Translarna đối với bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne, mặc dù các quốc gia EU riêng lẻ vẫn có thể cung cấp quyền tiếp cận. Công ty vẫn cam kết giải quyết các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng bất chấp những thách thức này.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.