Tỷ giá USD/VND tăng kỷ lục, đâu là nguyên nhân chính?
Investing.com - H.C. Wainwright đã tái khẳng định xếp hạng mua và mức giá mục tiêu $50,00 đối với cổ phiếu Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS) sau khi có kết quả thử nghiệm lâm sàng đầy hứa hẹn cho salanersen, một phương pháp điều trị bệnh teo cơ tủy sống (SMA). Cổ phiếu này, hiện đang giao dịch ở mức $40, đã thể hiện động lực mạnh mẽ với mức tăng 8% trong tuần qua. Theo dữ liệu từ InvestingPro, mục tiêu của các nhà phân tích dao động từ $37 đến $83, với bảy nhà phân tích gần đây đã điều chỉnh tăng kỳ vọng thu nhập của họ cho giai đoạn sắp tới.
Quyết định này được đưa ra sau khi Ionis thông báo vào thứ Tư rằng đối tác Biogen của họ đã báo cáo kết quả hàng đầu từ thử nghiệm Giai đoạn 1 của salanersen (ION306/BIIB115), một oligonucleotide antisense được phát triển cho bệnh nhân SMA đã từng nhận liệu pháp gen ZOLGENSMA của Novartis AG. Mặc dù công ty duy trì tính thanh khoản mạnh với tỷ lệ hiện tại là 9,66, phân tích của InvestingPro cho thấy họ hoạt động với mức nợ vừa phải và đối mặt với những thách thức về khả năng sinh lời trong năm tài chính hiện tại.
Kết quả tạm thời từ phần thử nghiệm mở cho thấy bệnh nhi SMA đã nhận liều 40mg hoặc 80mg salanersen mỗi năm một lần đã giảm trung bình 70% neurofilament light chain sau sáu tháng, với hiệu quả được duy trì trong suốt khoảng thời gian dùng thuốc một năm.
Trong một nhóm nhỏ với ít nhất một năm theo dõi, 50% người tham gia đã đạt được các cột mốc vận động mới theo WHO như đi bộ, bò, đứng hoặc ngồi. Tám người tham gia này cũng cho thấy những cải thiện có ý nghĩa lâm sàng về chức năng vận động, bao gồm cải thiện trung bình 3,3 điểm trên Thang đo Chức năng Vận động Hammersmith - Mở rộng và cải thiện 5,3 điểm trên Mô-đun Chi trên Sửa đổi.
Phương pháp điều trị này dường như an toàn ở cả liều 40mg và 80mg, với hầu hết các tác dụng phụ ở mức nhẹ đến trung bình, trong khi Biogen hiện đang làm việc với các cơ quan y tế toàn cầu về thiết kế chương trình Giai đoạn 3. Với báo cáo thu nhập tiếp theo dự kiến vào ngày 31 tháng 7, các nhà đầu tư tìm kiếm thông tin sâu hơn có thể truy cập phân tích toàn diện và 12 ProTips bổ sung thông qua InvestingPro với các báo cáo nghiên cứu chi tiết, có sẵn cho hơn 1.400 cổ phiếu Mỹ.
Trong các tin tức gần đây khác, Ionis Pharmaceuticals đã thông báo khởi động nghiên cứu REVEAL Giai đoạn 3 cho ION582, nhắm vào Hội chứng Angelman, một rối loạn phát triển thần kinh hiếm gặp. Nghiên cứu toàn cầu này nhằm mục đích thu hút khoảng 200 người tham gia để đánh giá hiệu quả của thuốc trong thời gian 52 tuần. Trong khi đó, Ionis Pharmaceuticals cũng báo cáo những thay đổi trong ban lãnh đạo, với việc ông Richard Geary sẽ nghỉ hưu với tư cách Giám đốc Phát triển vào tháng 1 năm 2026, và sẽ được bà Holly Kordasiewicz kế nhiệm. Trong một diễn biến khác, Ionis đã tổ chức cuộc họp cổ đông thường niên, nơi tất cả các đề xuất, bao gồm việc bầu bốn giám đốc và sửa đổi Kế hoạch Khuyến khích Vốn chủ sở hữu năm 2011, đều được phê duyệt.
Biogen, hợp tác với Ionis Pharmaceuticals, đã chia sẻ kết quả tạm thời đầy hứa hẹn từ thử nghiệm Giai đoạn 1 của salanersen, một phương pháp điều trị đang được nghiên cứu cho bệnh teo cơ tủy sống (SMA). Những người tham gia thử nghiệm đã cho thấy sự giảm đáng kể neurofilament light chain, một dấu hiệu của thoái hóa thần kinh, và cải thiện chức năng vận động. Các nhà phân tích của Stifel duy trì xếp hạng Giữ đối với Ionis Pharmaceuticals, với mức giá mục tiêu là $38, nhấn mạnh các dự án đang triển khai và quan hệ đối tác chiến lược của công ty. Ionis Pharmaceuticals cũng đang thúc đẩy thử nghiệm kết quả tim mạch cho eplontersen, với kết quả dự kiến vào năm 2026. Ngoài ra, quan hệ đối tác của công ty với Biogen về phương pháp điều trị bệnh Alzheimer đang tiến triển, với dữ liệu giai đoạn 2b dự kiến trong cùng năm.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.