Đường dây sản xuất thực phẩm chức năng giả có chứa chất cấm ảnh hưởng trực tiếp hệ thần kinh
Investing.com — Vào thứ Tư, ngày 07 tháng 5 năm 2025, Zevra Therapeutics (NASDAQ:ZVRA) đã có bài thuyết trình tại Hội nghị Khoa học Đời sống Citizens JMP 2025, phác thảo các sáng kiến chiến lược của mình. Công ty đã giới thiệu việc ra mắt thành công MyPlayfa để điều trị bệnh Niemann-Pick Type C và nhấn mạnh vị thế tài chính vững mạnh sau khi chuyển đổi thành tiền từ Phiếu Ưu tiên Xem xét. Mặc dù việc ra mắt MyPlayfa vượt quá kỳ vọng ban đầu, nhưng vẫn còn những thách thức với việc tái ra mắt Opruva.
Những điểm chính
- Việc ra mắt MyPlayfa của Zevra cho bệnh NPC đã nhận được phản hồi tích cực từ các bác sĩ.
- Công ty nắm giữ số dư tiền mặt 217 triệu USD, được củng cố bởi việc bán PRV.
- Chiến lược tái ra mắt Opruva hiện nhắm vào một phân khúc bệnh nhân cụ thể sau những trở ngại ban đầu.
- Soliprolol đang trong thử nghiệm Giai đoạn 3 cho VEDS theo Đánh giá Nghị định thư Đặc biệt với FDA.
- Zevra dự định nộp đơn xin MAA cho MyPlayfa tại châu Âu vào cuối năm nay.
Kết quả tài chính
- Zevra báo cáo vị thế tiền mặt là 68,7 triệu USD trước khi bán PRV.
- Việc bán PRV thu về 148 triệu USD, nâng số dư tiền mặt lên 217 triệu USD tính đến ngày 1 tháng 4.
- Nguồn tiền này sẽ hỗ trợ việc ra mắt MyPlayfa, phát triển soliprolol và các thương vụ mua lại tiềm năng.
Cập nhật hoạt động
- Ra mắt MyPlayfa:
- Nhận được 109 đơn đăng ký kê đơn vào cuối quý 4, bao phủ khoảng một phần ba số bệnh nhân được chẩn đoán.
- Tập trung vào việc nâng cao nhận thức về bệnh và tỷ lệ chẩn đoán thông qua truyền thông và các chiến dịch.
- Quá trình chuyển đổi từ Chương trình Tiếp cận Mở rộng sang thuốc thương mại đang diễn ra.
- Tái ra mắt Opruva:
- Nỗ lực tái ra mắt ban đầu không thành công, dẫn đến sự thay đổi chiến lược.
- Tập trung mới vào OTC và người mang gen nữ, nhấn mạnh tính di động và liều lượng cá nhân hóa.
- Soliprolol (VEDS):
- Thử nghiệm Giai đoạn 3 đang được tiến hành với Đánh giá Nghị định thư Đặc biệt của FDA.
- Việc tái đăng ký bệnh nhân tập trung vào những người có chẩn đoán COL3A1.
Triển vọng tương lai
- Kế hoạch chiến lược:
- Nhấn mạnh việc thực hiện thương mại, phát triển đường ống sản phẩm và nền tảng doanh nghiệp.
- Mục tiêu ngắn hạn (2025-2026) ưu tiên thực hiện chương trình hiện tại để tạo điều kiện cho các cơ hội trong tương lai.
- Khám phá các thương vụ mua lại chiến lược để tận dụng cơ sở hạ tầng và đường ống phát triển.
- Thị trường châu Âu:
- Việc nộp đơn MAA cho MyPlayfa được lên kế hoạch vào nửa cuối năm.
- Mở rộng EAP ở châu Âu để cung cấp quyền tiếp cận cho bệnh nhân trước khi có khả năng được phê duyệt.
Điểm nổi bật trong phần Hỏi & Đáp
- MyPlayfa và Miglustat:
- Kinh nghiệm của các bác sĩ với Miglustat có lợi cho việc ra mắt MyPlayfa, mặc dù tình trạng sử dụng ngoài chỉ định của nó.
- Cơ hội thị trường châu Âu:
- Tổng thị trường có thể tiếp cận ở châu Âu tương tự như ở Hoa Kỳ, với tốc độ thâm nhập nhanh hơn dự kiến do tỷ lệ chẩn đoán cao hơn và việc sử dụng Miglustat trước đó.
Để biết thêm chi tiết, vui lòng tham khảo bản ghi đầy đủ được cung cấp dưới đây.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.