Ông Trump ký lệnh áp thuế mới, có hiệu lực sau 7 ngày
Vào thứ Tư, ngày 04 tháng 6 năm 2025, Travere Therapeutics (NASDAQ:TVTX) đã có bài thuyết trình tại Hội nghị Chăm sóc Sức khỏe Toàn cầu Jefferies 2025. Công ty đã nhấn mạnh những tiến bộ chiến lược trong việc điều trị các bệnh thận hiếm và bệnh homocystinuria cổ điển (HCU). Mặc dù công ty bày tỏ sự lạc quan về cuộc họp ủy ban cố vấn FDA sắp tới, họ cũng thừa nhận những thách thức như cạnh tranh trên thị trường và rào cản quy định.
Những điểm chính
- Travere Therapeutics đang đạt được tiến bộ với Filspari cho các bệnh thận hiếm, đặc biệt là FSGS và bệnh thận IgA.
- Công ty đang chuẩn bị cho cuộc họp ủy ban cố vấn FDA liên quan đến sNDA của Filspari cho FSGS.
- Travere dự kiến kéo dài khả năng tài chính đến năm 2028, được hỗ trợ bởi vị thế tiền mặt mạnh và các khoản thanh toán mốc dự kiến.
- Sự gia nhập của atrasentan từ Novartis được xem là bổ sung, có khả năng mở rộng nhóm endothelin.
- Travere đang theo đuổi mở rộng quốc tế, với những nỗ lực đang diễn ra ở châu Âu và Nhật Bản.
Kết quả tài chính
- Travere kết thúc quý 1 với vị thế tiền mặt là 322 triệu USD.
- Công ty dự kiến sẽ nhận được khoản thanh toán mốc 17,5 triệu USD từ CSLV-four cho việc phê duyệt đầy đủ tại châu Âu.
- Khả năng tài chính dự kiến sẽ kéo dài đến năm 2028 và xa hơn, cung cấp sự ổn định tài chính cho hoạt động đang diễn ra.
Cập nhật hoạt động
- Việc ra mắt Filspari cho bệnh thận IgA đã vượt quá 700 biểu mẫu bắt đầu cho bệnh nhân mới mỗi quý trong hai quý vừa qua, với tỷ lệ tuân thủ và duy trì cao.
- Travere đang làm việc với các đối tác để mở rộng sự sẵn có của Filspari tại châu Âu và Nhật Bản, với dữ liệu thử nghiệm quan trọng dự kiến trong nửa cuối năm.
- FDA đã chấp nhận sNDA cho Filspari trong FSGS, với ngày PDUFA được ấn định vào ngày 13 tháng 1 năm tới. Trọng tâm sẽ là protein niệu như một điểm cuối thay thế.
- Công ty đang khám phá các sửa đổi đối với REMS cho Filspari, nhằm giảm tần suất xét nghiệm hoặc có khả năng loại bỏ hoàn toàn.
- Chương trình HCU đang đi đúng tiến độ để khởi động lại việc tuyển dụng Giai đoạn III vào năm tới.
Triển vọng tương lai
- Travere kỳ vọng Filspari sẽ trở thành liệu pháp nền tảng cho FSGS, giải quyết nhu cầu chưa được đáp ứng cho hơn 30.000 bệnh nhân tại Hoa Kỳ.
- Công ty tự tin vào hồ sơ lâm sàng của Filspari và dự đoán nó sẽ bổ sung cho các liệu pháp hiện có trong thị trường bệnh thận IgA.
- Travere đang tập trung vào việc mở rộng đường ống sản phẩm, đặc biệt là trong các bệnh thận hiếm, với cách tiếp cận kỷ luật đối với các xúc tác sắp tới.
Điểm nổi bật trong phần Hỏi & Đáp
- Cuộc họp ủy ban cố vấn FDA có thể sẽ tập trung vào việc sử dụng protein niệu như một điểm cuối thay thế cho việc phê duyệt FSGS.
- Travere dự đoán rằng tuyên bố chỉ định của Filspari cho FSGS sẽ tương tự như cho bệnh thận IgA.
- Công ty xem atrasentan của Novartis là bổ sung cho Filspari, với Tarpeo và Fabholta được xem là liệu pháp cho bệnh nhân nặng hơn.
- Khả năng tiếp cận của người trả tiền cho Filspari đã được cải thiện, và Travere kỳ vọng các chính sách tương tự cho Filspari và atrasentan theo thời gian.
- Dữ liệu về liệu pháp kết hợp của Filspari và chất ức chế SGLT2 sẽ được trình bày, nhấn mạnh lợi ích bổ sung và an toàn.
Độc giả được khuyến khích tham khảo bản ghi đầy đủ để hiểu chi tiết về hướng đi chiến lược và những hiểu biết của Travere Therapeutics.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.