CHARLESTOWN, Mass. - Solid Biosciences Inc. (NASDAQ: SLDB), một công ty công nghệ sinh học chuyên về thuốc di truyền cho các bệnh thần kinh cơ và tim, đã ký thỏa thuận cấp phép với Armatus Bio để phát triển phương pháp điều trị chứng loạn dưỡng cơ Facioscapulohumeral (FSHD). Thỏa thuận, được công bố hôm nay, cấp cho Armatus Bio quyền không độc quyền trên toàn thế giới để sử dụng capsid AAV-SLB101 của Solid trong nghiên cứu liệu pháp gen của mình.
Capsid AAV-SLB101 đã chứng minh tiềm năng trong các nghiên cứu tiền lâm sàng với biểu hiện tế bào cơ và đặc điểm phân phối sinh học được cải thiện. Là một phần của thỏa thuận, Solid sẽ cung cấp cho Armatus Bio vật liệu plasmid AAV-SLB101, dữ liệu tiền lâm sàng, cũng như chuyên môn sản xuất và quy định để tạo điều kiện phát triển.
Các điều khoản tài chính bao gồm thanh toán trước cho Solid, thanh toán theo cột mốc khi đạt được thành tích phát triển và bán hàng và tiền bản quyền theo cấp trên doanh thu thuần của bất kỳ sản phẩm kết quả nào.
Armatus Bio đang phát triển ARM-201, một liệu pháp dựa trên RNAi liều đơn nhằm giải quyết FSHD, một rối loạn thần kinh cơ di truyền đặc trưng bởi sự suy yếu và teo cơ. Việc sử dụng capsid độc quyền của Solid dự kiến sẽ tăng cường phân phối và hiệu quả của ARM-201 bằng cách nhắm mục tiêu mô cơ hiệu quả hơn và giảm phân phối sinh học gan.
Bo Cumbo, Chủ tịch và Giám đốc điều hành của Solid Biosciences, bày tỏ ý định của công ty để cấp phép rộng rãi thư viện capsid của họ, nhằm cải thiện kết quả liệu pháp gen cho các rối loạn cơ bắp. Tiến sĩ Brian Price, CTO của Armatus Bio, nhấn mạnh hồ sơ an toàn đáng khích lệ của AAV-SLB101 và tiềm năng của nó để giảm mức liều AAV so với capsid thế hệ đầu tiên.
Sự hợp tác này đánh dấu một bước chiến lược cho cả hai công ty trong việc thúc đẩy các đường ống tương ứng của họ và giải quyết các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng của bệnh nhân mắc FSHD. Solid Biosciences duy trì một danh mục đầu tư đa dạng, bao gồm các ứng cử viên cho chứng loạn dưỡng cơ Duchenne và các tình trạng tim khác nhau.
Sự hợp tác này dựa trên mục tiêu chung là tận dụng công nghệ capsid của Solid để tăng cường hiệu quả và hiệu quả của ứng cử viên trị liệu Armatus Bio. Thông tin cho bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.