Mustang Bio, Inc. (NASDAQ: MBIO), một công ty dược phẩm sinh học giai đoạn lâm sàng, đã công bố kết quả thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1 cho MB-101, liệu pháp tế bào CAR-T cho u thần kinh đệm ác tính tái phát và chịu lửa. Được công bố trên tạp chí Nature Medicine, nghiên cứu cho thấy MB-101, được phát triển bởi City of Hope và được cấp phép cho Mustang, được dung nạp tốt, với 50% bệnh nhân đạt được bệnh ổn định hoặc tốt hơn.
Thử nghiệm, lớn nhất cho đến nay đối với liệu pháp CAR-T trong các khối u rắn, đã báo cáo trên 65 bệnh nhân, chủ yếu bị u nguyên bào thần kinh đệm. Bệnh nhân được điều trị bằng cung cấp hai khối u và não thất, cùng với quy trình sản xuất được tối ưu hóa, có thời gian sống sót trung bình là 10,2 tháng, vượt qua sáu tháng dự kiến đối với u nguyên bào thần kinh đệm tái phát. Thời gian sống sót trung bình tổng thể là tám tháng.
Liệu pháp này được tiêm trực tiếp vào khối u não và dịch não tủy để vượt qua hàng rào máu não, một thách thức đáng kể trong điều trị ung thư não. Nghiên cứu cho thấy những bệnh nhân có nồng độ tế bào T khối u trước điều trị cao hơn, dấu hiệu của vi môi trường khối u "nóng", cho thấy lợi ích sống sót đáng kể.
Theo Tiến sĩ Christine Brown từ City of Hope, kết quả cho thấy một bước tiến đáng kể trong việc điều trị loại khối u xâm lấn này với các lựa chọn điều trị hạn chế. MB-101 được phân phối với liều lên đến 200 x 10 ^ 6 tế bào CAR-T mỗi lần truyền, cho thấy không có độc tính giới hạn liều.
Các độc tính phổ biến có khả năng liên quan đến điều trị là mệt mỏi, đau đầu và tăng huyết áp, với một số bệnh nhân bị phù não độ 4 thoáng qua và bệnh não độ 3 hoặc mất điều hòa.
Chủ tịch và Giám đốc điều hành của Mustang, Manuel Litchman, MD, nhấn mạnh các phản ứng hoàn chỉnh đạt được ở hai bệnh nhân, lần lượt kéo dài 7.5 và 66+ tháng. Ông bày tỏ sự lạc quan về thử nghiệm lâm sàng kết hợp sắp tới của MB-101 với MB-108, một loại virus gây ung thư, để cải thiện kết quả điều trị.
Các điểm cuối chính của nghiên cứu Giai đoạn 1 tập trung vào tính an toàn và tính khả thi, với các điểm cuối thứ cấp đánh giá động lực học cytokine, sự bền bỉ của tế bào CAR-T và kết quả lâm sàng. Không quan sát thấy hội chứng giải phóng cytokine mức độ cao hoặc tác dụng phụ gây độc thần kinh qua trung gian tế bào.
Báo cáo này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Mustang Bio, Inc. Tiến sĩ Brown có lợi ích tài chính trong Mustang và trước đây đã từng là nhà tư vấn được trả lương cho công ty. Chi tiết bổ sung về nghiên cứu có thể được tìm thấy trên ClinicalTrials.gov dưới NCT02208362 định danh.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.