SOMERVILLE, Mass. - bluebird bio, Inc. (NASDAQ: BLUE), một công ty công nghệ sinh học chuyên về liệu pháp gen, hôm nay đã công bố một thỏa thuận dựa trên kết quả với Michigan Medicaid cho sản phẩm trị liệu gen LYFGENIA™ (lovotibeglogene autotemcel), được thiết kế để điều trị bệnh hồng cầu hình liềm ở bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên có tiền sử biến cố tắc mạch (VOE). Điều này đánh dấu thỏa thuận Medicaid đầu tiên của công ty cho LYFGENIA,™ một phương pháp điều trị một lần được phê duyệt để giảm bớt các biến chứng của rối loạn di truyền này.
Tom Klima, giám đốc thương mại và điều hành của bluebird bio, nhấn mạnh tầm quan trọng của thỏa thuận này đối với những người được bảo hiểm Medicaid mắc bệnh hồng cầu hình liềm, nói rằng nó phản ánh cam kết tiếp cận công bằng và thừa nhận lợi ích tiềm năng của liệu pháp. Hợp đồng bao gồm các điều khoản về rủi ro tài chính được chia sẻ dựa trên hiệu suất của liệu pháp, đặc biệt là tác động của nó đối với các trường hợp nhập viện liên quan đến VOE, trong khoảng thời gian ba năm.
Bluebird Bio đã tạo ra các lựa chọn hợp đồng Medicaid của mình với đầu vào từ những người trả tiền của chính phủ, nhằm giải quyết những thách thức trong việc cung cấp quyền truy cập vào các phương pháp điều trị một lần, biến đổi. Công ty đang tích cực đàm phán với hơn 15 cơ quan Medicaid, đại diện cho 80% dân số Hoa Kỳ được bảo hiểm Medicaid. Ngoài ra, bluebird đã thiết lập nhiều thỏa thuận dựa trên kết quả với những người trả tiền thương mại quốc gia, mở rộng phạm vi bảo hiểm cho khoảng 200 triệu người Mỹ.
LYFGENIA™ hoạt động bằng cách thêm gen β-globin chức năng vào tế bào gốc máu của chính bệnh nhân, điều này có thể dẫn đến việc sản xuất hemoglobin trưởng thành làm hạn chế liềm hồng cầu và có khả năng làm giảm VOE. Liệu pháp này đã hoàn thành nghiên cứu Giai đoạn 1/2 và hiện đang trải qua thử nghiệm Giai đoạn 3, với một nghiên cứu theo dõi dài hạn cũng đang được tiến hành.
Như với bất kỳ phương pháp điều trị y tế nào, LYFGENIA™ đi kèm với những rủi ro tiềm ẩn, bao gồm cả bệnh máu ác tính. Bệnh nhân được điều trị nên trải qua theo dõi suốt đời cho các khối u ác tính như vậy. Liệu pháp này chưa được nghiên cứu ở những bệnh nhân có hơn hai lần xóa gen α-globin.
Thông báo về thỏa thuận này với Michigan Medicaid là một phần trong nỗ lực không ngừng của bluebird bio để hợp tác với những người trả tiền chăm sóc sức khỏe, bao gồm các cuộc thảo luận với Trung tâm Đổi mới Medicare và Medicaid (CMMI) cho một mô hình dự kiến ra mắt vào năm 2025. Công ty tiếp tục tập trung vào các liệu pháp gen cho các bệnh di truyền nghiêm trọng, tận dụng kinh nghiệm của mình trong việc đưa các liệu pháp này từ các nghiên cứu lâm sàng đến tính khả dụng thương mại.
Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ bluebird bio, Inc.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.