Ông Trump tuyên bố vàng sẽ không bị áp thuế
Investing.com - Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt phương pháp điều trị bệnh máu khó đông của Sanofi, Qfitlia (fitusiran), có thể được sử dụng không thường xuyên như mỗi tháng một lần. Sự chấp thuận mới này cung cấp cho bệnh nhân nhiều sự lựa chọn hơn khi thị trường trị liệu tiếp tục phát triển.
Qfitlia được thiết kế để dự phòng thường xuyên để ngăn ngừa hoặc giảm tần suất xuất huyết ở bệnh nhân người lớn và trẻ em từ 12 tuổi trở lên mắc bệnh máu khó đông A hoặc B, có hoặc không có thuốc ức chế yếu tố VIII hoặc IX.
Tanya Wroblewski, MD, phó giám đốc Bộ phận Huyết học Không ác tính tại Trung tâm Nghiên cứu và Đánh giá Thuốc của FDA, nhấn mạnh tầm quan trọng của sự chấp thuận này, nói rằng Qfitlia có thể được sử dụng ít thường xuyên hơn các lựa chọn hiện có khác, phản ánh những nỗ lực không ngừng của FDA để cải thiện cuộc sống của bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông.
Bệnh máu khó đông A và B là rối loạn chảy máu di truyền do rối loạn chức năng hoặc thiếu yếu tố đông máu VIII (FVIII) hoặc IX (FIX) tương ứng. Qfitlia không thay thế yếu tố đông máu bị thiếu; thay vào đó, nó làm giảm lượng protein gọi là antithrombin, dẫn đến sự gia tăng thrombin, một loại enzyme quan trọng cho quá trình đông máu.
Qfitlia được dùng dưới da (dưới da) bắt đầu hai tháng một lần. Liều lượng và tần suất tiêm được điều chỉnh bằng cách sử dụng xét nghiệm chẩn đoán đồng hành INNOVANCE Antithrombin đã được FDA phê duyệt, nhằm theo dõi và đạt được hoạt động của antithrombin trong phạm vi mục tiêu để giảm nguy cơ chảy máu và đông máu quá mức. Xét nghiệm INNOVANCE Antithrombin đã được FDA cấp phép cho Siemens Healthcare Diagnostics GmbH.
Hiệu quả và an toàn của Qfitlia đã được đánh giá trong hai thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên, đa trung tâm, liên quan đến tổng cộng 177 bệnh nhân nam trưởng thành và trẻ em mắc bệnh máu khó đông A hoặc B. Những người tham gia sau đó đã tham gia một nghiên cứu mở rộng dài hạn, trong đó họ nhận được liều Qfitlia có thể điều chỉnh dựa trên các phép đo định kỳ về hoạt động của antithrombin. Phác đồ liều lượng dựa trên antithrombin này là phác đồ liều lượng đã được phê duyệt.
Thước đo hiệu quả chính của Qfitlia là tỷ lệ chảy máu hàng năm ước tính của các lần chảy máu được điều trị. Ở những người tham gia nhận phác đồ liều lượng dựa trên antithrombin của Qfitlia, tỷ lệ chảy máu ước tính hàng năm đã giảm 73% so với những người được điều trị theo yêu cầu bằng các thuốc bỏ qua. Có sự giảm 71% tỷ lệ chảy máu ước tính hàng năm ở những người tham gia không có thuốc ức chế nhận phác đồ liều lượng dựa trên kháng thrombin của Qfitlia, so với những người được điều trị theo yêu cầu với chất cô đặc yếu tố đông máu.
Qfitlia đi kèm với cảnh báo đóng hộp cho các biến cố huyết khối (đông máu) và bệnh túi mật, với một số bệnh nhân cần cắt bỏ túi mật. Nó cũng bao gồm cảnh báo về độc tính gan và sự cần thiết phải theo dõi xét nghiệm máu gan ở mức ban đầu và sau đó hàng tháng trong ít nhất sáu tháng sau khi bắt đầu điều trị bằng Qfitlia hoặc sau khi tăng liều.
Các tác dụng phụ thường gặp của Qfitlia bao gồm nhiễm virus, các triệu chứng cảm lạnh thông thường (viêm mũi họng) và nhiễm trùng do vi khuẩn. FDA đã cấp chỉ định Qfitlia Orphan Drug và Fast Track cho ứng dụng này.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.