Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã hoãn quyết định phê duyệt phương pháp điều trị Alzheimer mới của Eli Lilly, donanemab, cho thấy sự cần thiết phải có một cuộc họp với một ban cố vấn bên ngoài để kiểm tra tính an toàn và hiệu quả của thuốc. Eli Lilly, một công ty dược phẩm có trụ sở tại Indianapolis, đã công bố sự phát triển này vào thứ Sáu, đánh dấu sự chậm trễ thứ hai cho quá trình xem xét quy định của thuốc.
Ngày quyết định dự kiến đầu tiên được ấn định vào cuối năm ngoái; tuy nhiên, Eli Lilly tiết lộ vào tháng 11 rằng FDA cần thêm thời gian để xem xét đơn đăng ký, đẩy quyết định sang quý đầu tiên của năm 2024. Bất chấp việc hoãn lại, công ty đã xác nhận rằng dự báo tài chính cho năm 2024 vẫn không thay đổi.
Donanemab, được dùng hai tuần một lần thông qua truyền dịch, nhắm vào protein amyloid trong não, có liên quan đến bệnh Alzheimer. Anne White, chủ tịch của Lilly Neuroscience, bày tỏ sự ngạc nhiên trước quyết định của FDA, lưu ý rằng công ty đã chuẩn bị để tung ra loại thuốc này. Yêu cầu của FDA về một ủy ban tư vấn là để giải quyết các khía cạnh đặc biệt của thử nghiệm lâm sàng, đặc biệt là liên quan đến hiệu quả và an toàn của thuốc.
Thử nghiệm lâm sàng cho phép người tham gia ngừng điều trị sau khi hình ảnh não xác nhận độ thanh thải amyloid. Tuy nhiên, loại thuốc này có liên quan đến sưng não và chảy máu, với ba trường hợp tử vong được báo cáo trong thử nghiệm. FDA cũng quan tâm đến việc khám phá việc đánh giá nồng độ protein tau ở bệnh nhân, một dấu hiệu khác liên quan đến sự tiến triển của bệnh Alzheimer.
Ngày họp của ủy ban cố vấn vẫn chưa được xác định, nhưng nó dự kiến sẽ diễn ra vài tháng kể từ bây giờ. Sau khi công bố ngày họp trong Đăng ký Liên bang, cuộc họp thường được tổ chức khoảng hai tháng sau đó. White hy vọng rằng FDA sẽ đạt được quyết định nhanh chóng sau cuộc họp để cung cấp thuốc cho bệnh nhân.
Sự chậm trễ của Donanemab theo sau quyết định trước đó của FDA không cấp phép cấp phép nhanh cho thuốc một năm trước. Nếu được chấp thuận, donanemab sẽ cạnh tranh với Leqembi, một phương pháp điều trị Alzheimer tương tự của Eisai và Biogen, đã nhận được sự cho phép tiêu chuẩn của FDA vào năm ngoái.
Eli Lilly báo cáo rằng trong một thử nghiệm lâm sàng lớn, donanemab làm chậm sự tiến triển của các vấn đề về trí nhớ và suy nghĩ từ 22% đến 29%, tùy thuộc vào thang đánh giá, tương đương với mức chậm 27% quan sát được với Leqembi. Đối với những bệnh nhân có mức tau thấp đến trung bình, donanemab cho thấy giảm 35,1% tiến triển bệnh so với giả dược.
Trong nghiên cứu giai đoạn cuối, 24% bệnh nhân được điều trị bằng donanemab bị sưng não, trong khi 31% bị chảy máu não, so với 14% ở nhóm giả dược. Các nhà phân tích dự đoán doanh số bán donanemab sẽ đạt 189,6 triệu đô la vào năm 2024, với tiềm năng tăng trưởng lên 837 triệu đô la vào năm sau. Dự báo doanh thu của Eli Lilly cho năm 2024 là từ 40.4 tỷ USD đến 41.6 tỷ USD, phần lớn được thúc đẩy bởi thuốc giảm cân và tiểu đường.
Reuters đã đóng góp cho bài viết này.Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.