PLYMOUTH MEETING, Pa. - Harmony Biosciences Holdings, Inc. (NASDAQ: HRMY) đã nhận được chỉ định đánh giá ưu tiên từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho Ứng dụng Thuốc Mới (sNDA) bổ sung cho viên nén WAKIX® (pitolisant). Ứng dụng này tìm cách mở rộng việc sử dụng WAKIX® để điều trị buồn ngủ ban ngày quá mức (EDS) hoặc cataplexy ở bệnh nhân nhi từ 6 tuổi trở lên mắc chứng ngủ rũ. FDA đã đặt ra ngày hành động mục tiêu là ngày 21 tháng 6 năm 2024, theo Đạo luật Phí sử dụng thuốc theo toa (PDUFA).
Giám đốc điều hành của công ty, Jeffrey M. Dayno, MD, bày tỏ rằng quyết định của FDA cấp đánh giá ưu tiên nhấn mạnh nhu cầu cấp thiết về phương pháp điều trị mới cho trẻ em mắc bệnh này và đẩy nhanh quá trình xem xét. Harmony Biosciences đang tìm cách cung cấp một lựa chọn điều trị mới cho bệnh nhân nhi, đang chờ FDA chấp thuận.
Đánh giá ưu tiên dựa trên kết quả của nghiên cứu Giai đoạn 3, là một thử nghiệm đa trung tâm, ngẫu nhiên, có đối chứng giả dược đánh giá tính an toàn và hiệu quả của pitolisant ở bệnh nhi mắc chứng ngủ rũ. Sau nghiên cứu, Cơ quan Dược phẩm Châu Âu đã phê duyệt việc mở rộng chỉ định của pitolisant để bao gồm điều trị cho trẻ em từ 6 tuổi trở lên mắc chứng ngủ rũ, có hoặc không có cataplexy.
Chứng ngủ rũ là một rối loạn thần kinh mãn tính hiếm gặp, ảnh hưởng đến chu kỳ ngủ-thức, với khoảng 170.000 người Mỹ được chẩn đoán mắc bệnh này. Nó được đặc trưng bởi EDS và cataplexy, trong số các triệu chứng khác. WAKIX® hoạt động như một chất đối kháng thụ thể histamine 3 (H₃) chọn lọc / chất chủ vận nghịch đảo, với hiệu quả của nó có khả năng qua trung gian thông qua việc tăng tổng hợp và giải phóng histamine, một chất dẫn truyền thần kinh thúc đẩy đánh thức.
Hiện tại, WAKIX® được FDA chấp thuận để điều trị EDS hoặc cataplexy ở bệnh nhân trưởng thành mắc chứng ngủ rũ và đã có mặt ở Hoa Kỳ kể từ quý IV năm 2019. Thuốc đã nhận được chỉ định thuốc mồ côi để điều trị chứng ngủ rũ vào năm 2010 và chỉ định điều trị đột phá để điều trị cataplexy vào năm 2018.
Sự an toàn và hiệu quả của WAKIX® đối với trẻ em đang được FDA xem xét và công ty háo hức dự đoán khả năng cung cấp một lựa chọn điều trị bổ sung cho trẻ em mắc chứng ngủ rũ. Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Harmony Biosciences.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.