NEWARK, Calif. - CymaBay Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CBAY), một công ty dược phẩm sinh học, hôm nay đã thông báo rằng Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) sẽ xem xét Đơn xin cấp phép tiếp thị (MAA) cho thuốc seladelpar, được thiết kế để điều trị viêm đường mật nguyên phát (PBC), một bệnh gan mãn tính.
Cột mốc quy định này theo sau việc gửi dữ liệu lâm sàng từ hơn 500 bệnh nhân PBC, bao gồm kết quả từ nghiên cứu RESPONSE giai đoạn 3, chỉ ra rằng seladelpar cải thiện đáng kể các dấu hiệu bệnh và các triệu chứng như ngứa ở bệnh nhân PBC.
Nghiên cứu RESPONSE, một thử nghiệm quan trọng gần đây được đăng trên Tạp chí Y học New England, đã so sánh tác dụng của seladelpar với giả dược. Nó đã đáp ứng điểm cuối chính của nó, cho thấy những cải tiến có ý nghĩa thống kê mà không có sự gia tăng đáng kể trong các tác dụng phụ. MAA cũng kết hợp các phát hiện từ nghiên cứu ENHANCE , nghiên cứu ASSURE dài hạn, thử nghiệm giai đoạn 2, nghiên cứu tiền lâm sàng và chi tiết về hóa học và quy trình sản xuất của thuốc.
PBC chủ yếu ảnh hưởng đến phụ nữ và có thể dẫn đến xơ gan và tăng tỷ lệ tử vong liên quan đến gan. Các triệu chứng như ngứa và mệt mỏi có thể ảnh hưởng đáng kể đến chất lượng cuộc sống của bệnh nhân. Phương pháp điều trị bậc hai hiện tại được EMA phê duyệt không giải quyết đầy đủ những lo ngại này cho tất cả bệnh nhân, làm nổi bật sự cần thiết của các lựa chọn điều trị mới như seladelpar.
Seladelpar, một chất chủ vận delta thụ thể kích hoạt peroxisome proliferator chọn lọc đầu tiên trong lớp, đã được EMA cấp trạng thái Thuốc ưu tiên (PRIME), một chỉ định giúp đẩy nhanh việc xem xét các loại thuốc nhắm vào nhu cầu y tế chưa được đáp ứng. Thuốc cũng đang được Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) xem xét ưu tiên và đã được Cơ quan Quản lý Thuốc và Sản phẩm Chăm sóc Sức khỏe của Vương quốc Anh chấp nhận để xem xét.
Giám đốc điều hành và tuân thủ của CymaBay, Klara Dickinson, bày tỏ dự đoán của công ty đối với quá trình xem xét của EMA và khả năng phê duyệt seladelpar ở châu Âu. Ủy ban về các sản phẩm thuốc sử dụng cho con người (CHMP) của EMA sẽ tiến hành đánh giá cho tất cả 27 quốc gia thành viên Liên minh châu Âu, cũng như Iceland, Liechtenstein và Na Uy.
Thông tin trong bài viết này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ CymaBay Therapeutics, Inc.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.