Việt Nam trở thành nước nhập khẩu gạo lớn thứ 2 thế giới
Investing.com -- Cổ phiếu Vanda Pharmaceuticals (NASDAQ:VNDA) đã tăng 6% sau khi công ty thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp Quy chế Thuốc Mồ Côi cho liệu pháp VGT-1849B điều trị bệnh đa hồng cầu (PV).
VGT-1849B là chất ức chế JAK2 dựa trên axit nucleic peptide có tính chọn lọc được thiết kế để nhắm vào điều trị PV, một rối loạn tăng sinh tủy mạn tính ảnh hưởng đến khoảng 44 đến 57 người trên 100.000 dân tại Hoa Kỳ. Tình trạng này đặc trưng bởi sự sản xuất tế bào hồng cầu quá mức và tăng giải phóng các cytokine gây viêm.
Phương pháp điều trị của công ty khác với các chất ức chế JAK hiện có trên thị trường bằng cách nhắm mục tiêu cụ thể vào mRNA JAK2 với độ chính xác cao, có khả năng giảm các tác động ngoài mục tiêu có thể dẫn đến tăng độc tính. Hơn 95% bệnh nhân PV mang đột biến tăng chức năng JAK2 V617F dẫn đến sản xuất JAK2 bất thường.
Các chất ức chế JAK hiện có như Jakafi, Inrebic, Ojjaara và Vonjo không chọn lọc riêng cho JAK2, điều này có thể dẫn đến liên kết với các kinase ngoài mục tiêu. Phương pháp của Vanda nhằm giảm sản xuất protein JAK2 mà không ảnh hưởng đến các thành viên khác trong họ JAK, có khả năng mang lại hồ sơ an toàn thuận lợi hơn.
VGT-1849B sử dụng hóa học xương sống mới được gọi là Axit Nucleic Peptide OliPass giúp cải thiện tính thấm qua tế bào và ái lực với RNA bằng cách đưa các phần lipid cation vào các nucleobase.
Quy chế Thuốc Mồ Côi cung cấp nhiều lợi ích cho các nhà phát triển thuốc giải quyết các tình trạng y tế hiếm gặp, bao gồm tín dụng thuế cho các thử nghiệm lâm sàng và miễn phí người dùng.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.