Cổ phiếu Solid Biosciences tăng vọt nhờ dữ liệu liệu pháp Duchenne đầy hứa hẹn

Investing.com - Cổ phiếu của Solid Biosciences Inc. (Nasdaq: SLDB) đã tăng 27% sau khi công bố dữ liệu lâm sàng ban đầu tích cực từ ứng cử viên liệu pháp gen Duchenne thế hệ tiếp theo, SGT-003. Công ty đã báo cáo kết quả đáng khích lệ từ thử nghiệm INSPIRE DUCHENNE giai đoạn 1/2, bao gồm biểu hiện microdystrophin trung bình là 110% trong số ba người tham gia đầu tiên và những cải thiện đáng kể trong các dấu ấn sinh học sức khỏe cơ bắp khác nhau.

Dữ liệu thử nghiệm, được báo cáo vào ngày 18 tháng 2 năm 2025, cũng cho thấy những lợi ích tiềm năng về tim mạch từ liệu pháp. Công ty đã đề cập rằng SGT-003 đã được dung nạp tốt và không có tác dụng phụ nghiêm trọng nào được quan sát thấy kể từ ngày 11 tháng 2 năm 2025. Kết quả đầy hứa hẹn đã khơi dậy sự lạc quan của nhà đầu tư, dẫn đến giá cổ phiếu của công ty tăng mạnh.

Solid Biosciences cũng công bố giá của một đợt chào bán cổ phiếu được bảo lãnh và chứng quyền được tài trợ trước, dự kiến sẽ giảm bớt bất kỳ mối lo ngại tài chính ngắn hạn nào. Giám đốc điều hành của công ty, Bo Cumbo, bày tỏ sự hài lòng với những phát hiện của thử nghiệm, nhấn mạnh phân tích toàn diện và khả năng biểu hiện tốt nhất trong lớp của chuyển gen microdystrophin.

Các nhà phân tích đã lưu ý về ý nghĩa của dữ liệu đối với bối cảnh điều trị loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD). Nhà phân tích của Truist Joon Lee, MD, Ph.D., nhận xét về tầm quan trọng của những phát hiện: "dữ liệu từ 3 bệnh nhân DMD với ít nhất 90 ngày theo dõi đã được chia sẻ chỉ ra hồ sơ tốt nhất của SGT-003." Lee cũng chỉ ra mức độ biểu hiện protein microdystrophin ấn tượng và các dấu ấn sinh học khác cho thấy SGT-003 có thể chứng minh lợi ích lâm sàng trong các nghiên cứu trong tương lai.

Nhà phân tích Joseph P. Schwartz của Leerink Partners cũng cân nhắc, nói rằng dữ liệu tạm thời khiến SGT-003 trở thành "một ứng cử viên nặng ký" trong DMD so với các đối thủ cạnh tranh chính. Schwartz tin rằng chương trình DMD chỉ là khởi đầu cho Solid Biosciences, với tiềm năng đường ống dẫn tim của họ để thúc đẩy sự phát triển của công ty vượt ra ngoài DMD.

Thử nghiệm INSPIRE DUCHENNE đang diễn ra, với công ty có kế hoạch tiêm khoảng 20 người tham gia vào quý IV năm 2025. Solid Biosciences dự định yêu cầu một cuộc họp với FDA vào giữa năm 2025 để thảo luận về tiềm năng của một lộ trình phê duyệt nhanh cho SGT-003, điều này có thể nhanh chóng theo dõi tính khả dụng của liệu pháp cho bệnh nhân nếu thành công.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.