Fed sẽ giữ nguyên lãi suất vào tuần tới, nhưng mọi sự chú ý dồn về hội nghị Jackson Hole để tìm manh mối về khả năng điều chỉnh chính sách: theo BofA
Investing.com - Cổ phiếu của Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ: IONS) đã tăng 7% hôm nay sau khi công ty thông báo rằng các cơ quan quản lý ở Hoa Kỳ và Châu Âu đã chấp nhận đơn đăng ký phác đồ liều cao hơn của thuốc teo cơ cột sống (SMA) nusinersen.
Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) và Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) hiện đang xem xét Đơn đăng ký thuốc mới bổ sung (sNDA) cho nusinersen, bao gồm phác đồ nạp nhanh hơn và liều duy trì cao hơn so với phương pháp điều trị hiện đã được phê duyệt. Thông báo đánh dấu một tiến bộ tiềm năng đối với chăm sóc SMA và đã được thị trường đón nhận tích cực.
Công ty Biogen Inc. (NASDAQ: BIIB), công ty đã cấp phép quyền đối với nusinersen từ Ionis Pharmaceuticals, tuyên bố rằng phác đồ mới có thể mang lại những lợi ích có ý nghĩa cho bệnh nhân. Liều cao hơn bao gồm hai liều 50 mg cách nhau 14 ngày, tiếp theo là liều duy trì 28 mg bốn tháng một lần. Điều này trái ngược với phác đồ 12 mg đã được phê duyệt của SPINRAZA, tên thương hiệu mà nusinersen hiện đang được thương mại hóa tại hơn 71 quốc gia.
Các ứng dụng cho phác đồ liều lượng cập nhật dựa trên kết quả từ nghiên cứu DEVOTE, một thử nghiệm Giai đoạn 2/3 được thiết kế để đánh giá tính an toàn, khả năng dung nạp và hiệu quả của liều cao hơn của nusinersen. Nghiên cứu có sự tham gia của 145 người tham gia ở các nhóm tuổi và loại SMA khác nhau tại khoảng 42 địa điểm trên toàn thế giới. Phần quan trọng của nghiên cứu cho thấy phác đồ liều cao hơn mang lại lợi ích lâm sàng có ý nghĩa trong khi vẫn duy trì hồ sơ an toàn phù hợp với phác đồ 12 mg đã được phê duyệt.
SPINRAZA đã là một phương pháp điều trị nền tảng trong SMA, với hơn 14.000 người được điều trị trên toàn thế giới. Thuốc hoạt động bằng cách tăng lượng protein tế bào thần kinh vận động sống sót (SMN), rất quan trọng để duy trì sức khỏe tế bào thần kinh vận động. Được tiêm trực tiếp vào hệ thần kinh trung ương, SPINRAZA đã chứng minh hiệu quả bền vững và hồ sơ an toàn được thiết lập tốt.
Phản ứng tích cực của thị trường đối với sự chấp nhận của cơ quan quản lý cho thấy sự tin tưởng của nhà đầu tư vào tiềm năng của phác đồ liều cao hơn để mở rộng tác động của thuốc đối với điều trị SMA. Khi quá trình xem xét diễn ra, các bên liên quan trong cộng đồng SMA và các nhà đầu tư của Ionis Pharmaceuticals sẽ theo dõi chặt chẽ tiến độ.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.