Barclays hiện dự báo Fed sẽ cắt giảm lãi suất hai lần trong năm nay, và cho rằng khả năng xảy ra các đợt cắt giảm lớn là ’rất khó xảy ra’
Investing.com -- Cổ phiếu Fulcrum Therapeutics Inc (NASDAQ:FULC) đã xóa sạch đà tăng trước đó và giảm 17% vào hôm thứ Ba sau khi công ty công bố kết quả từ nhóm liều 12 mg trong thử nghiệm PIONEER Giai đoạn 1b của pociredir trong điều trị bệnh hồng cầu hình liềm.
Công ty dược sinh học có trụ sở tại Cambridge, Massachusetts đã báo cáo rằng thử nghiệm cho thấy sự tăng hemoglobin bào thai tuyệt đối trung bình 8,6% so với mức cơ sở sau 12 tuần điều trị, với 7 trong số 16 bệnh nhân đạt mức HbF tuyệt đối cao hơn 20%. Mặc dù những kết quả này, mà công ty mô tả là "tích cực", các nhà đầu tư dường như đánh giá dữ liệu kém khả quan hơn, khiến cổ phiếu giảm giá.
Thử nghiệm cũng chứng minh bằng chứng về sự tăng HbF ở tất cả các tế bào, với sự gia tăng tế bào F từ mức trung bình 34% ở thời điểm ban đầu lên 67% sau 12 tuần. Công ty ghi nhận những cải thiện trong các chỉ số chính về tan máu cùng với sự tăng 0,9 g/dL hemoglobin tổng thể trung bình, cùng với xu hướng đáng khích lệ trong việc giảm cơn tắc nghẽn mạch máu so với mức cơ sở.
"Chúng tôi rất phấn khích với những dữ liệu này từ nhóm liều 12 mg của thử nghiệm PIONEER và tin rằng chúng đại diện cho một cột mốc quan trọng trong sứ mệnh của chúng tôi nhằm chuyển đổi phương pháp điều trị bệnh hồng cầu hình liềm," ông Alex C. Sapir, Chủ tịch và Giám đốc Điều hành của Fulcrum cho biết.
Công ty báo cáo rằng pociredir tiếp tục được dung nạp tốt mà không có tác dụng phụ nghiêm trọng liên quan đến điều trị. Tất cả các tác dụng phụ liên quan đến điều trị đều ở Cấp độ 1, theo thông cáo báo chí.
Thông qua việc hoàn thành nhóm liều 12 mg, pociredir đã được dùng cho 135 người trưởng thành, bao gồm 76 đối tượng trong các nhóm liều nhiều lần lên đến 12 tuần. Fulcrum cho biết các quan sát bổ sung sau khi hoàn thành giai đoạn theo dõi 4 tuần cho nhóm liều 12 mg sẽ được chia sẻ tại một hội nghị y khoa trong tương lai.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.