Việt Nam trở thành nước nhập khẩu gạo lớn thứ 2 thế giới
Investing.com -- Cổ phiếu Fortress Biotech Inc (NASDAQ:FBIO) đã giảm mạnh 33,7% vào hôm thứ Tư sau khi công ty thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã ban hành Thư Phản hồi Đầy đủ đối với phương pháp điều trị bệnh Menkes của họ.
FDA đã từ chối Đơn xin Phê duyệt Thuốc Mới cho CUTX-101 (copper histidinate), viện dẫn những thiếu sót trong Thực hành Sản xuất Tốt hiện hành (cGMP) tại cơ sở sản xuất. Trở ngại quy định này ảnh hưởng đến loại thuốc dự định điều trị bệnh Menkes, một rối loạn di truyền hiếm gặp, ở bệnh nhi.
Fortress Biotech lưu ý rằng Thư Phản hồi Đầy đủ không nêu ra bất kỳ lo ngại nào về dữ liệu hiệu quả hoặc an toàn của thuốc. Cơ sở sản xuất đã cung cấp phản hồi cho FDA sau cuộc tái thanh tra vào tháng 9 năm 2025, và Sentynl Therapeutics, đơn vị đã đảm nhận trách nhiệm phát triển CUTX-101 vào tháng 12 năm 2023, dự định yêu cầu một cuộc họp với FDA để thảo luận về việc nộp lại hồ sơ.
Đơn xin phê duyệt CUTX-101 trước đây đã được FDA cấp trạng thái Xem xét Ưu tiên. Các thử nghiệm lâm sàng đã cho thấy sự cải thiện đáng kể về tỷ lệ sống sót tổng thể ở bệnh nhân mắc bệnh Menkes khi được điều trị sớm bằng thuốc này.
Theo thỏa thuận với Sentynl, Cyprium Therapeutics, một công ty con do Fortress sở hữu phần lớn, vẫn đủ điều kiện nhận Phiếu Xem xét Ưu tiên Bệnh Hiếm gặp ở Trẻ em nếu thuốc được phê duyệt. Ngoài ra, Cyprium có thể nhận được tiền bản quyền từ doanh số bán hàng ròng và lên đến 129 triệu đô la Mỹ cho các mốc phát triển và doanh số.
Bệnh Menkes là một rối loạn di truyền hiếm gặp ảnh hưởng đến quá trình chuyển hóa đồng, thường dẫn đến các triệu chứng thần kinh nghiêm trọng và tỷ lệ tử vong sớm ở trẻ em bị ảnh hưởng.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.