BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ: BBIO) đã nhận được sự chấp thuận của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho Attruby™ (acoramidis), một loại thuốc uống để điều trị người lớn bị ATTR-CM nhằm giảm tử vong do tim mạch và nhập viện. Việc phê duyệt theo sau kết quả tích cực từ nghiên cứu ATTRibute-CM Giai đoạn 3. Đáp lại tin tức, cổ phiếu BridgeBio đã tăng 25%.
Nghiên cứu ATTRibute-CM đã chứng minh rằng Attruby đã hạn chế đáng kể tử vong và nhập viện liên quan đến tim mạch và nâng cao chất lượng cuộc sống cho bệnh nhân. Attruby nổi bật là sản phẩm đầu tiên và duy nhất được phê duyệt với nhãn quy định sự ổn định gần như hoàn toàn của Transthyretin (TTR), một loại protein liên quan đến ATTR-CM.
Thử nghiệm Giai đoạn 3 có sự tham gia của 632 người tham gia và đạt được điểm cuối chính với Tỷ lệ thắng là 1,8, cho thấy hiệu quả điều trị có ý nghĩa thống kê. Tác động của Attruby được thể hiện rõ trong Bảng câu hỏi về bệnh cơ tim thành phố Kansas và bài kiểm tra đi bộ kéo dài 6 phút, cho thấy sự cải thiện đáng kể về kết quả của bệnh nhân.
Sự chấp thuận của Attruby đã nhận được sự nhiệt tình từ các chuyên gia y tế và các nhóm hỗ trợ bệnh nhân. Muriel Finkel, Chủ tịch Nhóm Hỗ trợ Amyloidosis, bày tỏ hy vọng và cơ hội cho bệnh nhân amyloidosis, nhấn mạnh tầm quan trọng của các phương pháp điều trị mới để có kết quả tốt hơn.
Martha Grogan, MD, từ Mayo Clinic, nhấn mạnh tầm quan trọng của việc có một phương pháp điều trị mới mang lại sự ổn định TTR tuyệt vời và cải thiện kết quả của bệnh nhân, có khả năng biến một căn bệnh gây tử vong thành một tình trạng có thể kiểm soát được.
BridgeBio cũng cung cấp ForgingBridges™, một chương trình dịch vụ hỗ trợ bệnh nhân ở Hoa Kỳ, được thiết kế để hỗ trợ bệnh nhân được kê đơn cho Attruby và gia đình của họ tiếp cận liệu pháp, bao gồm các nguồn lực bảo hiểm và hỗ trợ tài chính.
Trong tương lai, Giám đốc điều hành của BridgeBio, Tiến sĩ Neil Kumar, bày tỏ lòng biết ơn đối với những người tham gia vào thử nghiệm và truyền đạt ý định của công ty để tìm kiếm sự chấp thuận trên toàn cầu, với các mục tiêu tiếp theo là Châu Âu, Nhật Bản và Brazil. BridgeBio đã nộp Đơn xin cấp phép tiếp thị cho Cơ quan Dược phẩm Châu Âu, với quyết định dự kiến vào năm 2025 và đã cấp cho Bayer độc quyền thương mại hóa acoramidis ở châu Âu.
Trước những phát triển này, nhà phân tích Greg Harrison của Scotiabank đã nâng mục tiêu giá trên BridgeBio Pharma lên 48,00 đô la từ 45,00 đô la trong khi vẫn duy trì xếp hạng Vượt trội lĩnh vực.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.