Giá vàng mất đà: Khả năng rơi về mốc 3.000 USD/ounce?
Investing.com -- Cổ phiếu của Ascendis Pharma A/S (NASDAQ:ASND) đã tăng 5,8% hôm nay sau khi công ty thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp nhận xem xét ưu tiên Đơn xin Phê duyệt Thuốc mới cho TransCon CNP. Phương pháp điều trị nhắm vào trẻ em mắc chứng loạn sản sụn xương đã được ấn định ngày mục tiêu theo Đạo luật Phí Người dùng Thuốc kê đơn (PDUFA) là ngày 30 tháng 11 năm 2025.
Quyết định của FDA ưu tiên xem xét TransCon CNP, một tiền thuốc thử nghiệm của peptide lợi niệu natri loại C (CNP), được đưa ra sau các thử nghiệm lâm sàng cho thấy lợi ích đáng kể về tốc độ tăng trưởng hàng năm so với giả dược. Những lợi ích này vượt ra ngoài sự tăng trưởng tuyến tính, bao gồm cải thiện sự thẳng hàng của chi dưới, kích thước ống sống, sức mạnh cơ bắp và sự phát triển tổng thể. Hồ sơ an toàn và khả năng dung nạp của TransCon CNP được báo cáo tương tự như giả dược, càng củng cố thêm phản ứng tích cực của thị trường.
Các thử nghiệm lâm sàng của Ascendis Pharma đã đánh dấu trường hợp đầu tiên một phương pháp điều trị cho thấy sự cải thiện vượt ra ngoài tăng trưởng tuyến tính ở tuần thứ 52 khi so sánh với giả dược. Phó Chủ tịch điều hành về Khoa học Y tế Nội tiết & Bệnh hiếm và Giám đốc Y tế của công ty, bà Tiến sĩ Aimee Shu, đã bày tỏ sự cấp bách mà bệnh nhân và bác sĩ cảm nhận được để có một lựa chọn điều trị có ý nghĩa nhằm giải quyết các biến chứng của chứng loạn sản sụn xương. Với việc FDA hiện không có kế hoạch tổ chức cuộc họp ủy ban cố vấn về đơn xin này, Ascendis Pharma dự đoán quy trình xem xét sẽ được hợp lý hóa.
Phản ứng của thị trường phản ánh sự lạc quan xung quanh khả năng phê duyệt TransCon CNP, mà nếu được chấp thuận, có thể đại diện cho một bước tiến đáng kể trong việc điều trị chứng loạn sản sụn xương. Việc FDA chỉ định xem xét ưu tiên được dành cho các loại thuốc có thể cải thiện đáng kể độ an toàn hoặc hiệu quả trong việc điều trị, ngăn ngừa hoặc chẩn đoán các tình trạng nghiêm trọng.
Ascendis Pharma hiện đang chuẩn bị làm việc chặt chẽ với FDA trong quá trình xem xét với hy vọng đưa TransCon CNP đến với bệnh nhân càng nhanh càng tốt. Cam kết của công ty trong việc giải quyết các nhu cầu y tế sâu sắc trong chứng loạn sản sụn xương được nhắc lại bởi ông Chandler Crews, Người sáng lập The Chandler Project, người đã nhấn mạnh tiềm năng của các liệu pháp như TransCon CNP trong việc cải thiện đáng kể kết quả sức khỏe.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.