Cổ phiếu Arcturus Therapeutics tăng nhờ dữ liệu thử nghiệm tích cực về bệnh OTC

Investing.com -- Cổ phiếu của Arcturus Therapeutics Holdings Inc (NASDAQ:ARCT) đã tăng 2% sau khi công bố kết quả trung gian tích cực từ Two thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 2 về liệu pháp mRNA ARCT-810 điều trị bệnh thiếu hụt ornithine transcarbamylase (OTC).

Công ty báo cáo rằng ARCT-810 đã thể hiện các tác động sinh học đáng kể trong cả hai nghiên cứu, bao gồm việc giảm và bình thường hóa mức glutamine cao một cách nhất quán, một chỉ số sinh học quan trọng cho chức năng chu trình urê. Trong nghiên cứu Giai đoạn 2 đang diễn ra tại Hoa Kỳ, các bệnh nhân đã cho thấy những cải thiện đáng kể đầu tiên về chức năng tạo urê tương đối khi sử dụng một xét nghiệm tối ưu hóa mới.

Trong phân tích kết hợp từ cả hai nghiên cứu Giai đoạn 2, những bệnh nhân được điều trị bằng ARCT-810 trong khi vẫn duy trì liệu pháp chăm sóc tiêu chuẩn đã cho thấy mức glutamine giảm đáng kể (p-value = 0,0055) sau nhiều lần dùng thuốc. Cả ba người tham gia trong nghiên cứu nhãn mở tại Hoa Kỳ đều trải qua sự giảm glutamine kéo dài, đạt mức bình thường sau ba liều đầu tiên.

Nghiên cứu tại Hoa Kỳ cũng chứng minh sự gia tăng có ý nghĩa thống kê về chức năng tạo urê tương đối, tăng từ mức cơ sở 29,0% lên 43,7% sau 28 ngày kể từ liều thứ năm. Hai trong số ba người tham gia đạt mức trên 50%, mà công ty coi là sự cải thiện có ý nghĩa lâm sàng.

Bệnh nhân trong cả hai nghiên cứu duy trì mức amoniac trong phạm vi bình thường sau khi nhận ít nhất hai liều ARCT-810, với sự ổn định tiếp tục trong khoảng 28 ngày sau khi hoàn thành điều trị.

Phương pháp điều trị này nhìn chung an toàn và dung nạp tốt trong tất cả các nghiên cứu cho đến nay, bao gồm 40 người tham gia, trong đó 20 người bị thiếu hụt OTC. Công ty đã cải thiện phác đồ truyền dịch mà không cần điều trị corticosteroid trước, và không có phản ứng nghiêm trọng liên quan đến truyền dịch nào được ghi nhận khi sử dụng quy trình truyền tĩnh mạch 3 giờ đã được cải tiến.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.