CAMBRIDGE, Mass. &; SALISBURY, Anh - KalVista Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: KALV) đã nhận được chỉ định Y học Sáng tạo Hứa hẹn (PIM) cho sebetralstat từ Cơ quan Quản lý Thuốc và Sản phẩm Chăm sóc Sức khỏe Vương quốc Anh (MHRA), công ty đã công bố hôm nay.
Chỉ định này là một bước đầu tiên trong Chương trình Tiếp cận Thuốc sớm (EAMS), có khả năng cho phép KalVista điều trị cho bệnh nhân phù mạch di truyền (HAE) trước khi thuốc được chính thức cấp phép tiếp thị.
Sebetralstat là một phương pháp điều trị bằng đường uống được thiết kế để ức chế kallikrein huyết tương, một loại protein liên quan đến các cơn sưng liên quan đến HAE. Chỉ định PIM cho thấy MHRA thấy hứa hẹn trong thuốc như một phương pháp điều trị theo yêu cầu cho HAE, một tình trạng hiếm gặp và có khả năng đe dọa tính mạng đặc trưng bởi các cơn sưng tái phát.
Tình trạng PIM cũng cho phép KalVista tham gia vào các cuộc thảo luận sớm với Dịch vụ Y tế Quốc gia (NHS) và các cơ quan công nghệ y tế Vương quốc Anh. Bước này rất quan trọng vì nó có thể đẩy nhanh khả năng tiếp cận của thuốc đối với bệnh nhân có nhu cầu.
Thông báo này được đưa ra sau kết quả thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 gần đây do KalVista trình bày tại Hội nghị thường niên của Học viện Dị ứng, Hen suyễn & Miễn dịch học Hoa Kỳ (AAAAI). Dữ liệu thử nghiệm được báo cáo cho thấy kết quả lâm sàng quan trọng trên tất cả các điểm cuối, cùng với hồ sơ an toàn và dung nạp tuyệt vời cho việc điều trị.
Sebetralstat đã thu hút được sự chú ý từ các cơ quan quản lý bên ngoài Vương quốc Anh, đã nhận được chỉ định Thuốc theo dõi nhanh và mồ côi từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA), cũng như Chỉ định Thuốc mồ côi và Kế hoạch Điều tra Nhi khoa được phê duyệt từ Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA).
KalVista, chuyên phát triển các chất ức chế protease phân tử nhỏ đường uống, dự kiến sẽ nộp đơn đăng ký thuốc mới cho sebetralstat cho FDA Hoa Kỳ vào nửa đầu năm 2024. Các đệ trình để phê duyệt ở châu Âu và Nhật Bản dự kiến vào cuối năm nay.
Thông tin trong bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ KalVista Pharmaceuticals, Inc.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.