REDWOOD CITY, Calif. - Adverum Biotechnologies, Inc. (NASDAQ: ADVM), một công ty trị liệu gen giai đoạn lâm sàng, đã công bố dữ liệu sơ bộ từ thử nghiệm LUNA giai đoạn 2 đối với thoái hóa điểm vàng liên quan đến tuổi ướt (AMD), cho thấy lợi ích điều trị tiềm năng. Các phát hiện đã được trình bày tại Hội nghị thường niên lần thứ 47 của Hiệp hội Macula.
AMD ướt, một nguyên nhân hàng đầu gây mù lòa ở những người trên 65 tuổi, hiện đang cần tiêm chống VEGF thường xuyên. Ứng cử viên liệu pháp gen của Adverum, ixoberogene soroparvovec (Ixo-vec), nhằm mục đích giảm gánh nặng điều trị này. Kết quả ban đầu chỉ ra rằng Ixo-vec có thể duy trì thị lực và kết quả giải phẫu với tiêm ít hơn đáng kể.
Thử nghiệm LUNA, đang diễn ra, đã ghi danh 60 bệnh nhân trên hai đoàn hệ liều. Dữ liệu hiệu quả sơ bộ cho thấy giảm 90-94% tỷ lệ tiêm chống VEGF hàng năm và tỷ lệ không tiêm 68-85% sau 26 tuần điều trị. Dữ liệu an toàn cho thấy kết quả dung nạp tốt với tình trạng viêm có thể kiểm soát được khi có mặt.
Cách tiếp cận của Adverum bao gồm một chế độ dự phòng kết hợp Ozurdex và difluprednate, đã cho thấy hơn 90% bệnh nhân không có hoặc viêm tối thiểu. Công ty có kế hoạch trình bày một phân tích tạm thời kéo dài 26 tuần vào giữa năm 2024 và nhằm mục đích bắt đầu thử nghiệm Giai đoạn 3 vào nửa đầu năm 2025.
Liệu pháp gen này tận dụng capsid vector độc quyền, AAV.7m8, để tiêm một lần trong dịch kính, có khả năng quản lý lâu dài AMD ướt. Ixo-vec đã nhận được chỉ định Fast Track từ FDA và chỉ định PRIME từ EMA để điều trị AMD ướt.
Chủ tịch và Giám đốc điều hành của Adverum, Laurent Fischer, MD, lưu ý tiềm năng của liệu pháp để cung cấp một hồ sơ hiệu quả tốt nhất, đặc biệt là ở những bệnh nhân khó điều trị. Điều tra viên chính Arshad M. Khanani, MD, MA, lặp lại tình cảm, nhấn mạnh việc giảm đáng kể gánh nặng điều trị được quan sát thấy.
Công ty tiếp tục khám phá liệu pháp gen như một tiêu chuẩn chăm sóc các bệnh về mắt, với mục tiêu rộng hơn là thiết lập các phương pháp chữa trị chức năng để phục hồi thị lực và ngăn ngừa mù lòa.
Báo cáo dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Adverum Biotechnologies.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Adverum Biotechnologies tiến lên phía trước trong nhiệm vụ cách mạng hóa phương pháp điều trị thoái hóa điểm vàng liên quan đến tuổi ướt (AMD), các số liệu tài chính và tâm lý thị trường xung quanh công ty vẽ nên một bức tranh chi tiết về vị thế hiện tại của nó. Vốn hóa thị trường của Adverum đứng ở mức khiêm tốn 199,02 triệu đô la, phản ánh tình trạng của nó như một thực thể giai đoạn lâm sàng tập trung vào việc phát triển các liệu pháp gen mới. Bất chấp những tiến bộ khoa học đầy hứa hẹn của công ty, nó hoạt động với tỷ lệ P / E âm -1,76, điều chỉnh nhẹ xuống -1,63 khi nhìn vào mười hai tháng qua kể từ quý 3 năm 2023. Điều này chỉ ra rằng các nhà đầu tư không định giá công ty dựa trên thu nhập ở giai đoạn này, điều này không phải là hiếm đối với các công ty công nghệ sinh học trong giai đoạn phát triển.
Các nhà đầu tư đã nhận ra giá trị trong sự tiến bộ và tiềm năng của Adverum, bằng chứng là lợi nhuận đáng kể trong năm qua, với tổng lợi nhuận giá 198,48%. Sự lạc quan này được hỗ trợ thêm bởi mức tăng ngắn hạn ấn tượng, với lợi nhuận 38,73% chỉ trong tuần trước. Với doanh thu 3,6 triệu đô la trong mười hai tháng qua tính đến quý 3 năm 2023, công ty vẫn đang trong giai đoạn đầu thương mại hóa công nghệ của mình.
Trong số các Mẹo InvestingPro, có hai điểm đặc biệt nổi bật đối với Adverum Biotechnologies. Công ty nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, đây là một dấu hiệu trấn an cho các nhà đầu tư lo ngại về sự ổn định tài chính. Hơn nữa, tài sản lưu động của công ty vượt quá nghĩa vụ ngắn hạn, cho thấy một vị thế thanh khoản lành mạnh có thể hỗ trợ các thử nghiệm lâm sàng và các hoạt động nghiên cứu đang diễn ra.
Đối với những độc giả muốn tìm hiểu sâu hơn về sức khỏe tài chính và triển vọng tương lai của Adverum Biotechnologies, InvestingPro cung cấp thêm thông tin chi tiết. Sử dụng mã phiếu giảm giá "SFY24" để được giảm thêm 10% cho đăng ký InvestingPro + 2 năm hoặc "SFY241" để được giảm thêm 10% cho đăng ký InvestingPro + 1 năm và khám phá 12 Mẹo InvestingPro bổ sung có thể hướng dẫn các quyết định đầu tư của bạn.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.