Intellia báo cáo tiến triển trong các thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3

CAMBRIDGE, MA – Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ:NTLA), một công ty công nghệ sinh học hàng đầu chuyên về chỉnh sửa bộ gen với giá trị vốn hóa thị trường khoảng 1 tỷ USD, đã công bố những tiến triển đáng kể trong các thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3 đang diễn ra, theo một hồ sơ SEC gần đây. Theo dữ liệu từ InvestingPro, 13 nhà phân tích gần đây đã điều chỉnh tăng kỳ vọng thu nhập cho giai đoạn sắp tới, cho thấy sự tin tưởng ngày càng tăng vào đường ống sản phẩm của công ty.

Vào hôm thứ Tư, công ty đã báo cáo rằng việc tuyển dụng cho nghiên cứu HAELO về NTLA-2002, nhằm điều trị phù mạch di truyền, đang đúng tiến độ. Intellia dự kiến hoàn thành việc tuyển dụng vào quý 3 năm 2025 và hướng đến việc nộp đơn xin cấp phép sinh phẩm (BLA) trong nửa cuối năm 2026. Nếu được phê duyệt, điều này có thể mở đường cho việc ra mắt thương mại tại Hoa Kỳ vào năm 2027.

Hơn nữa, nghiên cứu MAGNITUDE-2 của Intellia cho nex-z, nhắm vào bệnh amyloidosis transthyretin với bệnh lý thần kinh ngoại biên (ATTRv-PN), cũng đang tiến triển theo kế hoạch. Nghiên cứu tập trung vào kết quả lâm sàng của một liều duy nhất nex-z và tác động của nó đối với việc giảm TTR trong huyết thanh. Việc hoàn thành nghiên cứu MAGNITUDE-2 dự kiến sẽ hỗ trợ cho việc nộp đơn BLA vào năm 2028, với khả năng thương mại hóa tại Hoa Kỳ vào năm 2029. Phân tích của InvestingPro cho thấy công ty duy trì vị thế thanh khoản mạnh với tỷ lệ hiện tại là 4,9 lần và có nhiều tiền mặt hơn nợ trong bảng cân đối kế toán, mặc dù hiện tại công ty đang đốt tiền với tốc độ đáng kể.

Ngoài ra, nghiên cứu MAGNITUDE của công ty cho nex-z trong điều trị bệnh cơ tim ATTR (ATTR-CM) đang tiến triển với khoảng 365 bệnh nhân đã được tuyển dụng trong tổng số dự kiến 765 người. Nghiên cứu đã có hơn hai trăm bệnh nhân được dùng nex-z. Các tác dụng phụ được báo cáo phù hợp với những gì đã quan sát được trong nghiên cứu Giai đoạn 1, bao gồm các phản ứng liên quan đến truyền dịch và tăng men gan transaminase. Một trường hợp gần đây về tăng men gan transaminase cấp độ 4 đã được ghi nhận, đang hồi phục mà không cần nhập viện hoặc can thiệp y tế.

Thông tin được cung cấp trong hồ sơ SEC nhấn mạnh rằng các chi tiết được tiết lộ theo Mục 7.01, bao gồm Exhibit 99.1, chỉ nhằm mục đích thông tin và không nên được coi là "đã nộp" cho mục đích quy định, cũng không nên được coi là đã kết hợp bằng cách tham chiếu vào bất kỳ hồ sơ nào trong tương lai.

Bản cập nhật này dựa trên thông cáo báo chí và phản ánh cam kết của công ty về tính minh bạch và tuân thủ quy định khi công ty tiến hành các chương trình lâm sàng. Sự tập trung của Intellia vào việc phát triển các phương pháp điều trị sáng tạo cho các bệnh di truyền tiếp tục là một khía cạnh quan trọng trong chiến lược tăng trưởng của công ty. Dựa trên phân tích Giá trị Hợp lý của InvestingPro, cổ phiếu có vẻ bị định giá thấp một chút ở mức hiện tại, với mục tiêu giá của các nhà phân tích dao động từ 8 đến 106 USD mỗi cổ phiếu. Để có cái nhìn sâu sắc hơn về sức khỏe tài chính và triển vọng tăng trưởng của Intellia, các nhà đầu tư có thể truy cập Báo cáo Nghiên cứu Pro toàn diện, chỉ dành riêng cho người đăng ký InvestingPro.

Trong các tin tức gần đây khác, Intellia Therapeutics đã báo cáo thu nhập quý 1 năm 2025, vượt qua kỳ vọng của các nhà phân tích với thu nhập trên mỗi cổ phiếu (EPS) là -1,10 USD, so với dự báo -1,27 USD. Doanh thu của công ty cũng vượt dự đoán, đạt 16,63 triệu USD so với 12,79 triệu USD được dự kiến. Mặc dù có kết quả tài chính tích cực này, Guggenheim Securities đã điều chỉnh mục tiêu giá cho Intellia từ 55 USD xuống 45 USD, trong khi vẫn duy trì xếp hạng Mua. Nhà phân tích Debjit Chattopadhyay từ Guggenheim đã nhấn mạnh quy mô thị trường tiềm năng cho các liệu pháp của Intellia, lưu ý rằng tình trạng ATTR-CM có thể ảnh hưởng đến gần 500.000 bệnh nhân tại Hoa Kỳ. Hơn nữa, việc tuyển dụng thử nghiệm cho các liệu pháp của Intellia đang tiến triển nhanh hơn dự kiến, với kết quả thử nghiệm quan trọng dự kiến vào nửa đầu năm 2027. Dự trữ tiền mặt của Intellia đạt 707,1 triệu USD tính đến ngày 31 tháng 3 năm 2025, giảm so với 861,7 triệu USD vào cuối năm 2024, phản ánh chi phí hoạt động và các quyết định chiến lược để ưu tiên danh mục đầu tư của mình. Công ty đang khám phá các lựa chọn tài chính không pha loãng để hỗ trợ các sáng kiến chiến lược, bao gồm hợp tác và các giao dịch bản quyền.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.