FDA phê duyệt thuốc điều trị ung thư bàng quang của UroGen Pharma

UroGen Pharma Ltd. (NASDAQ:URGN), một công ty dược phẩm với giá trị vốn hóa thị trường 511 triệu USD, đã thông báo vào hôm thứ Năm rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt ZUSDURI™ (mitomycin), một loại gel để điều trị cho người lớn mắc ung thư bàng quang không xâm lấn cơ có nguy cơ trung bình cấp độ thấp (LG-IR-NMIBC). Tin tức này đã thúc đẩy sự tăng vọt đáng kể 50% trong giá cổ phiếu của công ty trong tuần qua, theo dữ liệu từ InvestingPro. Sản phẩm, trước đây được biết đến với tên UGN-102, là một công thức giải phóng kéo dài được thiết kế để điều trị các trường hợp tái phát của bệnh.

Sự phê duyệt của FDA được hỗ trợ bởi kết quả từ thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3 ENVISION, cho thấy tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn 78% sau ba tháng, với 79% số bệnh nhân này duy trì đáp ứng của họ sau một năm. Các phản ứng phụ phổ biến nhất của ZUSDURI bao gồm tăng creatinine, nồng độ kali, đau khi đi tiểu, và giảm hemoglobin, cùng các triệu chứng khác. Phản ứng phụ nghiêm trọng được báo cáo ở 12% bệnh nhân. Phân tích của InvestingPro cho thấy công ty duy trì tỷ suất lợi nhuận gộp ấn tượng gần 90%, mặc dù hiện tại đang hoạt động trong tình trạng lỗ.

ZUSDURI dự kiến sẽ có mặt tại Hoa Kỳ bắt đầu từ ngày 1 tháng 7 năm 2025. Như một phần của cam kết sau khi đưa ra thị trường, UroGen Pharma đã đồng ý tiếp tục thử nghiệm ENVISION để đánh giá thêm về lợi ích của phương pháp điều trị và cung cấp cho FDA các báo cáo tạm thời và cập nhật hàng năm về dữ liệu thời gian đáp ứng.

Các tuyên bố hướng tới tương lai của công ty cảnh báo rằng có những rủi ro và không chắc chắn liên quan đến việc ra mắt thương mại một sản phẩm mới, và dữ liệu mới từ các thử nghiệm đang diễn ra hoặc báo cáo về các sự kiện bất lợi có thể ảnh hưởng đến hiệu suất thị trường của ZUSDURI hoặc dẫn đến thay đổi trong nhãn sản phẩm.

Thông tin trong bài viết này dựa trên một thông cáo báo chí.

Trong các tin tức gần đây khác, UroGen Pharma đã nhận được sự phê duyệt đầy đủ từ FDA cho thuốc điều trị ung thư bàng quang Zusduri, đánh dấu một cột mốc quan trọng cho công ty. Sự phê duyệt này đã đến bất chấp lá phiếu phủ quyết từ Ủy ban Cố vấn Thuốc Ung thư của FDA, vốn đã khuyến nghị không nên phê duyệt. Sau khi được phê duyệt, Guggenheim đã nâng mục tiêu giá cho UroGen lên 30,00 USD, duy trì xếp hạng Mua và nhấn mạnh rằng sự phê duyệt là một "kịch bản tốt nhất" cho công ty. Scotiabank cũng tăng mục tiêu giá lên 47,00 USD, duy trì xếp hạng Vượt trội Ngành, và lưu ý rằng quyết định của FDA nhấn mạnh hồ sơ lợi ích/rủi ro tích cực của thuốc.

Zusduri của UroGen là loại thuốc đầu tiên được FDA phê duyệt cho ung thư bàng quang không xâm lấn cơ có nguy cơ trung bình cấp độ thấp tái phát, cung cấp một phương pháp điều trị thay thế không phẫu thuật. Thuốc đã chứng minh tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn 78% trong các thử nghiệm Giai đoạn 3, với 79% số người đáp ứng vẫn không có biến cố sau một năm. Các nhà phân tích tại Guggenheim dự đoán Zusduri có thể chiếm 15% thị trường, tiềm năng tạo ra 800 triệu USD doanh số bán hàng tại Hoa Kỳ vào năm 2030. Trong khi đó, Oppenheimer đã điều chỉnh triển vọng về UroGen, hạ mục tiêu giá xuống 10 USD nhưng vẫn duy trì xếp hạng Vượt trội, bày tỏ sự lạc quan về triển vọng phê duyệt của thuốc. Thuốc dự kiến sẽ có mặt trên thị trường bắt đầu từ ngày 1 tháng 7, với UroGen cam kết cập nhật liên tục từ thử nghiệm ENVISION.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.