“Mega uptrend” của VN-Index đã bắt đầu?
Investing.com — Alnylam Pharmaceuticals , Inc. (NASDAQ:ALNY), một công ty công nghệ sinh học với giá trị vốn hóa thị trường 32,57 tỷ đô la và tỷ suất lợi nhuận gộp ấn tượng 85,62%, đã nhận được ý kiến tích cực từ Ủy ban các Sản phẩm Thuốc Dùng cho Người (CHMP) của Cơ quan Thuốc châu Âu (EMA) cho vutrisiran, một phương pháp điều trị dành cho bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh amyloidosis transthyretin với bệnh cơ tim (ATTR-CM). Khuyến nghị này là một bước tiến hướng tới việc phê duyệt tiềm năng của Ủy ban châu Âu dự kiến vào tháng 6 năm 2025. Theo dữ liệu từ InvestingPro, tình hình tài chính mạnh mẽ và danh mục sản phẩm đang phát triển của công ty đặt nền tảng tốt cho sự tăng trưởng trong tương lai.
ATTR-CM, một tình trạng đặc trưng bởi sự tích tụ của protein biến dạng trong tim, có thể dẫn đến suy tim và tử vong. Vutrisiran, hoạt động bằng cách giảm sản xuất protein transthyretin (TTR), đã được phê duyệt tại EU cho bệnh amyloidosis di truyền qua trung gian transthyretin với bệnh đa dây thần kinh. Phương pháp điều trị được tiêm dưới da ba tháng một lần và có thể trở thành liệu pháp RNAi đầu tiên được phê duyệt tại châu Âu cho ATTR-CM. Với mức tăng trưởng doanh thu 22,97% trong 12 tháng qua, Alnylam tiếp tục thể hiện khả năng thực hiện thương mại mạnh mẽ.
Ý kiến tích cực của CHMP dựa trên kết quả từ nghiên cứu Giai đoạn 3 HELIOS-B, đáp ứng tất cả các tiêu chí chính và phụ, chứng minh lợi ích về tỷ lệ sống sót, giảm số lần nhập viện và giảm tiến triển bệnh ở bệnh nhân. Kết quả nghiên cứu đã được công bố trên Tạp chí Y học New England.
Theo ông Pushkal Garg, Giám đốc Y khoa của Alnylam, kết quả nghiên cứu cho thấy sự ức chế TTR nhanh chóng, cải thiện tỷ lệ sống sót và giảm tiến triển bệnh, với hồ sơ an toàn đặc trưng bởi phản ứng tại vị trí tiêm và tăng một số enzyme gan. Vutrisiran cũng đã được FDA và ANVISA tại Brazil phê duyệt cho ATTR-CM, với các đệ trình quy định toàn cầu bổ sung được lên kế hoạch cho năm 2025. Cổ phiếu của công ty đã phản ánh động lực tích cực này, mang lại lợi nhuận đáng kể 75,54% trong năm qua. Để phân tích chi tiết và thêm thông tin chuyên sâu, hãy truy cập InvestingPro, nơi cung cấp báo cáo nghiên cứu toàn diện về hơn 1.400 cổ phiếu Mỹ, bao gồm cả Alnylam Pharmaceuticals.
Tại châu Âu, vutrisiran được chỉ định cho bệnh amyloidosis ATTR di truyền ở người lớn với bệnh đa dây thần kinh giai đoạn 1 hoặc giai đoạn 2, với khuyến nghị bổ sung vitamin A do mức vitamin A trong huyết thanh giảm liên quan đến điều trị. Các phản ứng bất lợi được quan sát trong các thử nghiệm lâm sàng bao gồm đau chi, viêm khớp, khó thở và phản ứng tại vị trí tiêm.
Alnylam, một công ty dẫn đầu trong lĩnh vực điều trị can thiệp RNA (RNAi), tiếp tục theo đuổi việc phê duyệt toàn cầu cho vutrisiran như một phần trong chiến lược cung cấp các phương pháp điều trị sáng tạo cho các bệnh có nhu cầu chưa được đáp ứng. Thông tin trong bài viết này dựa trên thông cáo báo chí từ Alnylam Pharmaceuticals.
Trong các tin tức gần đây khác, Alnylam Pharmaceuticals đã nhận được ý kiến tích cực từ Ủy ban các Sản phẩm Thuốc Dùng cho Người (CHMP) của Cơ quan Thuốc châu Âu cho thuốc Amvuttra của họ, mở rộng việc sử dụng để điều trị bệnh amyloidosis transthyretin dạng hoang dại và di truyền với bệnh cơ tim (ATTR-CM) ở người lớn. Sự phát triển này có thể tăng cường dòng doanh thu và sự hiện diện trên thị trường của Alnylam tại Liên minh châu Âu. Trong khi đó, Canaccord Genuity duy trì xếp hạng Mua đối với Alnylam với mức giá mục tiêu 390 đô la, bày tỏ sự tin tưởng vào tiềm năng doanh thu của Amvuttra, đặc biệt trong điều trị ATTR-CM. H.C. Wainwright cũng tái khẳng định xếp hạng Mua với mức giá mục tiêu 500 đô la, nhấn mạnh việc phê duyệt AMVUTTRA tại Hoa Kỳ là một bước ngoặt tài chính cho công ty. Ngược lại, Stifel đã hạ mức giá mục tiêu cho Alnylam xuống 300 đô la, mặc dù vẫn giữ xếp hạng Mua, trích dẫn các cuộc thảo luận về việc ra mắt vutrisiran cho bệnh cơ tim ATTR. Ngoài ra, Scotiabank đã nâng mức giá mục tiêu lên 342 đô la, duy trì xếp hạng Vượt trội trong Ngành, sau khi Hoa Kỳ phê duyệt Amvuttra và Qfitlia, trong đó Qfitlia dự kiến sẽ tạo ra doanh thu đáng kể vào năm 2034. Những phát triển gần đây này cho thấy một giai đoạn năng động đối với Alnylam, được thúc đẩy bởi những tiến bộ về quy định và đánh giá chiến lược của các nhà phân tích.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.