Ultragenyx khởi động nộp hồ sơ BLA cho liệu pháp gen điều trị GSDIa

NOVATO, California - Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE), công ty công nghệ sinh học có vốn hóa thị trường 2,86 tỷ USD với cổ phiếu đã tăng 8,4% trong tuần qua, đã bắt đầu nộp hồ sơ xin cấp phép sinh phẩm (BLA) theo quy trình liên tục lên Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho liệu pháp gen AAV DTX401, công ty thông báo vào hôm thứ Hai.

Liệu pháp này đang được phát triển để điều trị Bệnh tích trữ glycogen loại Ia (GSDIa), một tình trạng di truyền hiếm gặp ảnh hưởng đến khoảng 6.000 người tại các khu vực có thể tiếp cận thương mại. Ultragenyx, công ty đã chứng minh tăng trưởng doanh thu mạnh mẽ 26,77% trong 12 tháng qua và duy trì tỷ lệ thanh khoản hiện tại lành mạnh ở mức 2,45, đã nộp các module phi lâm sàng và lâm sàng cho FDA và dự kiến hoàn thành hồ sơ BLA đầy đủ với module hóa học, sản xuất và kiểm soát vào quý 4 năm 2025. Để phân tích tài chính chi tiết về các công ty công nghệ sinh học như Ultragenyx, InvestingPro cung cấp các báo cáo nghiên cứu toàn diện bao gồm hơn 1.400 cổ phiếu Mỹ.

"Việc khởi động nộp hồ sơ BLA cho DTX401 là một cột mốc quan trọng cho phương pháp điều trị rất cần thiết này dành cho các cá nhân và gia đình bị ảnh hưởng bởi căn bệnh này," ông Eric Crombez, giám đốc y tế tại Ultragenyx, cho biết trong thông cáo báo chí. Phố Wall dường như lạc quan về triển vọng của công ty, với các nhà phân tích duy trì khuyến nghị đồng thuận tích cực ở mức 1,38 trên 5 (trong đó 1 là Mua mạnh).

Hồ sơ BLA bao gồm dữ liệu 96 tuần từ một nghiên cứu Giai đoạn 3 ngẫu nhiên, có đối chứng với giả dược cho thấy bệnh nhân có sự giảm tổng lượng bột bắp hàng ngày tại lần thăm khám cuối cùng so với mức cơ sở ở cả nhóm đang điều trị DTX401 (-60%) và nhóm Chuyển từ Giả dược sang DTX401 (-64%).

Hiện tại, bệnh nhân GSDIa phải dùng bột bắp với liều lượng thường xuyên để ngăn ngừa tình trạng hạ đường huyết có thể đe dọa tính mạng, vì tình trạng này ngăn cản việc điều hòa đường huyết bình thường do gen mã hóa enzyme G6Pase-α bị khiếm khuyết.

DTX401 được sử dụng dưới dạng truyền tĩnh mạch một lần và đã nhận được chỉ định thuốc mồ côi, chỉ định liệu pháp y học tái tạo tiên tiến và chỉ định Xét duyệt Nhanh từ FDA, cũng như chỉ định PRIority MEdicines và thuốc mồ côi từ Cơ quan Quản lý Dược phẩm Châu Âu.

Công ty cho biết họ đang nỗ lực giải quyết các vấn đề mà FDA đã xác định trong thư phản hồi đầy đủ trước đây liên quan đến cơ sở sản xuất của họ. Các nhà đầu tư tìm kiếm thông tin sâu sắc hơn về các cột mốc quy định của các công ty công nghệ sinh học và tác động tiềm tàng đến thị trường có thể tiếp cận các công cụ phân tích nâng cao và nghiên cứu chuyên gia thông qua InvestingPro, nơi cung cấp cập nhật thời gian thực và các chỉ số tài chính toàn diện để đưa ra quyết định sáng suốt.

Trong tin tức gần đây khác, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. đã báo cáo kết quả tài chính tốt hơn dự kiến cho quý 2 năm 2025. Công ty ghi nhận thu nhập trên mỗi cổ phiếu (EPS) ở mức -1,17 USD, cải thiện so với dự báo -1,30 USD. Ngoài ra, doanh thu của Ultragenyx đạt 166 triệu USD, vượt qua mức dự kiến 161,97 triệu USD. Những kết quả tài chính này thể hiện sự phát triển tích cực cho công ty. Mặc dù có ghi nhận biến động giá cổ phiếu, nhưng sẽ không được thảo luận thêm ở đây.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.