Việt Nam trở thành nước nhập khẩu gạo lớn thứ 2 thế giới
NOVATO, California - Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE), một công ty công nghệ sinh học có vốn hóa thị trường 3 tỷ USD với mức tăng trưởng doanh thu mạnh mẽ 27% trong 12 tháng qua, đã thông báo vào hôm thứ Hai về kết quả tích cực sau 96 tuần từ nghiên cứu Giai đoạn 3 của DTX401, một liệu pháp gen AAV điều trị bệnh tích trữ glycogen loại Ia (GSDIa). Theo phân tích của InvestingPro, cổ phiếu hiện đang giao dịch dưới Giá trị Hợp lý, với các nhà phân tích vẫn duy trì triển vọng tích cực về tiềm năng của công ty.
Bệnh nhân được điều trị bằng DTX401 đạt được mức giảm trung bình 61% lượng tinh bột ngô tiêu thụ hàng ngày tại Tuần 96, so với mức giảm 41% đã báo cáo trước đó tại Tuần 48. Liệu pháp này cũng giúp giảm đáng kể liều tinh bột ngô ban đêm, với nhóm điều trị ghi nhận mức giảm trung bình 70%.
Two phần ba số người tham gia đã loại bỏ ít nhất một liều tinh bột ngô ban đêm sau khi điều trị, trong khi vẫn duy trì mức hạ đường huyết thấp và cải thiện phạm vi đường huyết bình thường mặc dù giảm đáng kể lượng tinh bột ngô tiêu thụ hàng ngày.
"Phương pháp điều trị hiện tại cho GSDIa với nhiều liều tinh bột ngô sống tạo gánh nặng lớn cho những người mắc bệnh này và đòi hỏi sự cảnh giác liên tục để ngăn ngừa hạ đường huyết," ông John Mitchell, một nhà nghiên cứu trong nghiên cứu này và là bác sĩ nội tiết nhi khoa tại Bệnh viện Nhi Montreal cho biết.
Nghiên cứu cũng báo cáo các chỉ số chất lượng cuộc sống được cải thiện, với 83% nhóm DTX401 báo cáo cải thiện gánh nặng bệnh tật tại Tuần 96.
Trong một nhóm nghiên cứu mở tại Nhật Bản, tất cả ba người tham gia là trẻ em (8-17 tuổi) đều có thể loại bỏ hoàn toàn lượng tinh bột ngô hàng ngày vào Tuần 36 trong khi vẫn duy trì hoặc cải thiện kiểm soát đường huyết.
Liệu pháp này cho thấy hồ sơ an toàn chấp nhận được, phù hợp với kết quả Giai đoạn 1/2 trước đó. Các phản ứng gan dự kiến có thể kiểm soát được với corticosteroid dự phòng, và không quan sát thấy tác dụng phụ của lớp AAV8 như độc tính hạch rễ lưng, ác tính, hoặc vi bệnh lý huyết khối đến Tuần 96.
GSDIa là một rối loạn di truyền hiếm gặp ảnh hưởng đến khoảng 6.000 người trong các khu vực có thể tiếp cận thương mại. Hiện tại không có liệu pháp dược lý được phê duyệt nào cho tình trạng này. Mặc dù hoạt động với mức nợ trung bình, dữ liệu từ InvestingPro cho thấy Ultragenyx duy trì vị thế thanh khoản lành mạnh với tỷ lệ hiện tại là 2,45, cho thấy khả năng mạnh mẽ trong việc tài trợ cho đường ống phát triển điều trị của mình. Truy cập 8 Mẹo InvestingPro độc quyền khác và phân tích tài chính toàn diện thông qua Báo cáo Nghiên cứu Pro chi tiết của chúng tôi, có sẵn với gói đăng ký InvestingPro.
Thông tin trong bài viết này dựa trên thông cáo báo chí của công ty. Trong khi cổ phiếu đã ghi nhận mức tăng tích cực 6,21% trong tuần qua, người đăng ký InvestingPro có thể truy cập điểm số sức khỏe tài chính chi tiết, các chỉ số định giá toàn diện và phân tích chuyên gia để đưa ra quyết định đầu tư sáng suốt hơn. Khám phá lý do tại sao 4 nhà phân tích gần đây đã điều chỉnh tăng kỳ vọng thu nhập của họ cho giai đoạn sắp tới.
Trong tin tức gần đây khác, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. đã báo cáo kết quả kinh doanh quý hai năm 2025, vượt kỳ vọng. Công ty đạt được thu nhập trên mỗi cổ phiếu (EPS) là -1,17 USD, tốt hơn so với dự báo -1,30 USD. Doanh thu trong quý đạt 166 triệu USD, vượt mức dự kiến 161,97 triệu USD. Ngoài ra, Ultragenyx đã bắt đầu nộp đơn xin cấp phép Sinh phẩm (BLA) theo quy trình liên tục cho Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ cho liệu pháp gen AAV DTX401. Liệu pháp này nhằm điều trị Bệnh Tích trữ Glycogen Loại Ia, một tình trạng di truyền hiếm gặp. Hồ sơ nộp bao gồm các mô-đun lâm sàng và phi lâm sàng, với kế hoạch hoàn thành toàn bộ BLA vào quý 4 năm 2025. Những phát triển này nhấn mạnh nỗ lực liên tục của Ultragenyx trong việc thúc đẩy đường ống điều trị và hiệu suất tài chính của mình.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.