Thử nghiệm ABATE của AC Immune cho thấy dữ liệu an toàn tích cực trong hội chứng Down

LAUSANNE, Thụy Sĩ - AC Immune SA (NASDAQ: ACIU), một công ty dược phẩm sinh học giai đoạn lâm sàng tập trung vào các bệnh thoái hóa thần kinh với vốn hóa thị trường là 310,67 triệu đô la, đã công bố kết quả an toàn tạm thời từ thử nghiệm ABATE giai đoạn 1b / 2 đánh giá ACI-24.060 ở những người mắc hội chứng Down (DS). Thử nghiệm, nhằm mục đích điều trị các dạng độc hại của amyloid beta (Abeta), đã báo cáo không có tác dụng phụ nghiêm trọng hoặc bất thường hình ảnh liên quan đến amyloid trong dân số của nghiên cứu.

Nghiên cứu ABATE đang diễn ra là một thử nghiệm mù đôi, có đối chứng giả dược được thiết kế để đánh giá tính an toàn, khả năng dung nạp và tính sinh miễn dịch của ACI-24.060, cũng như tác dụng dược lực học của nó. Phân tích tạm thời bao gồm dữ liệu từ các đối tượng mắc DS đã được điều trị đến một năm với ACI-24.060 liều thấp và liều trung bình. Theo phân tích của InvestingPro , AC Immune duy trì tình hình tài chính vững chắc với nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, mang lại sự ổn định cho các chương trình phát triển lâm sàng của mình.

Tiến sĩ Anke Post, Giám đốc Y tế của AC Immune, nhận xét về bản chất đáng khích lệ của những phát hiện này và sự ủng hộ của họ đối với ACI-24.060 như một lựa chọn điều trị mới tiềm năng cho những người mắc DS. Tiến sĩ Mike Rafii, Giám đốc Y tế của Viện Nghiên cứu Trị liệu Alzheimer và Điều phối Điều phối Điều tra viên chính của nghiên cứu, nhấn mạnh tầm quan trọng của sự an toàn trong quần thể DS, những người có nguy cơ cao phát triển bệnh Alzheimer.

Liệu pháp miễn dịch nghiên cứu của AC Immune đã được FDA Hoa Kỳ cấp chỉ định Fast Track để điều trị bệnh Alzheimer. Chỉ định này tuân theo dữ liệu khả năng dung nạp và an toàn tạm thời tích cực từ các nhóm bệnh Alzheimer trong thử nghiệm ABATE. Công ty hiện sẽ tiến hành đánh giá liều cao ACI-24.060 ở các bệnh nhân DS bổ sung, với việc tuyển dụng đang diễn ra ở Mỹ, Anh và Tây Ban Nha.

ACI-24.060 dựa trên nền tảng SupraAntigen® của AC Immune và nhắm mục tiêu vào Abeta 1-15, không bao gồm các epitope tế bào T. Nó đã chứng minh khả năng tạo ra phản ứng kháng thể mạnh chống lại các dạng bệnh lý quan trọng của Abeta trong các nghiên cứu tiền lâm sàng. Liệu pháp nhằm mục đích ức chế sự hình thành mảng bám và tăng độ thanh thải mảng bám, có khả năng làm giảm hoặc ngăn ngừa sự tiến triển của bệnh.

Những người mắc hội chứng Down có thêm một bản sao của nhiễm sắc thể 21, bao gồm gen cho protein tiền chất amyloid (CTCP Phát triển Phụ gia và Sản phẩm Dầu mỏ). Việc sản xuất quá mức Phụ gia và Sản phẩm Dầu mỏ này được cho là dẫn đến sự tích tụ các mảng bám Abeta, là dấu hiệu của bệnh Alzheimer. Gần như tất cả các cá nhân mắc DS đều phát triển các mảng bám này, chia sẻ sinh lý bệnh và dấu ấn sinh học tương tự với các dạng bệnh Alzheimer di truyền khác.

AC Immune được công nhận là công ty hàng đầu toàn cầu về phòng ngừa chính xác các bệnh thoái hóa thần kinh, với quy trình đa dạng bao gồm một số chương trình trong giai đoạn lâm sàng nâng cao. Công ty duy trì điểm sức khỏe tài chính tổng thể "TUYỆT VỜI" là 3,11 theo số liệu của InvestingPro , bất chấp những thách thức của thị trường hiện tại và dường như bị định giá thấp dựa trên phân tích Giá trị hợp lý toàn diện.

Báo cáo này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ AC Immune SA.

Trong một tin tức gần đây khác, công ty dược phẩm sinh học Thụy Sĩ AC Immune SA đã báo cáo kết quả tạm thời tích cực từ thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 cho ứng cử viên liệu pháp miễn dịch bệnh Parkinson, ACI-7104.056. Phương pháp điều trị đã được chứng minh là tạo ra mức độ kháng thể chống alpha-synuclein cao hơn đáng kể so với giả dược, cho thấy phản ứng miễn dịch thành công. AC Immune có kế hoạch đánh giá thêm dữ liệu và quyết định về khả năng mở rộng thử nghiệm trong nửa đầu năm 2025.

Ngoài vắc-xin Parkinson, AC Immune đã đạt được những bước tiến đáng kể trong nghiên cứu bệnh Alzheimer. Công ty đã duy trì xếp hạng Mua từ H.C. Wainwright và BTIG, sau khi sàng lọc trước thành công trong thử nghiệm ReTain giai đoạn 2b cho chương trình liệu pháp miễn dịch bệnh Alzheimer của họ, ACI-35.030. Thành tựu này đã dẫn đến một khoản thanh toán quan trọng từ đối tác Janssen Pharmaceuticals, củng cố tình hình tài chính của AC Immune.

AC Immune cũng đã giới thiệu một công nghệ liên hợp thuốc kháng thể điều trị mới, morADC, nhằm điều trị các bệnh thoái hóa thần kinh. Hơn nữa, công ty đã ký kết thỏa thuận tùy chọn và cấp phép toàn cầu với Công ty TNHH Dược phẩm Takeda để phát triển ACI-24.060, một phương pháp điều trị bệnh Alzheimer tiềm năng khác. Những phát triển gần đây này phản ánh cam kết không ngừng của AC Immune trong việc tiên phong trong y học chính xác cho các bệnh thoái hóa thần kinh.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.