Stoke Therapeutics, Inc. (NASDAQ: STOK), một công ty công nghệ sinh học trị giá 583,7 triệu đô la, hôm nay đã thông báo rằng họ đã đạt được thỏa thuận với các cơ quan quản lý y tế từ Hoa Kỳ, Châu Âu và Nhật Bản về thiết kế nghiên cứu EMPEROR Giai đoạn 3 sắp tới. Theo dữ liệu của InvestingPro , công ty duy trì tình hình tài chính vững chắc với tỷ lệ hiện tại lành mạnh là 5,09, cho thấy tính thanh khoản mạnh mẽ để tài trợ cho các chương trình lâm sàng của mình. Thử nghiệm này sẽ điều tra zorevunersen như một phương pháp điều trị tiềm năng cho hội chứng Dravet, một dạng động kinh nghiêm trọng ở trẻ em.
Nghiên cứu, dự kiến bắt đầu vào giữa năm 2025, sẽ đánh giá hiệu quả của zorevunersen trong việc giảm tần suất co giật vận động chính và cải thiện hành vi và nhận thức ở trẻ em và thanh thiếu niên từ 2 đến dưới 18 tuổi. Thử nghiệm toàn cầu, ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng giả mạo này nhằm mục đích ghi danh khoảng 150 bệnh nhân mắc hội chứng Dravet. Những người tham gia phải có một biến thể đã được xác nhận trong gen SCN1A không liên quan đến việc tăng chức năng.
Hội chứng Dravet là một tình trạng suy nhược với nhu cầu y tế cao chưa được đáp ứng, đặc trưng bởi các cơn co giật thường xuyên, kéo dài và kháng thuốc. Bệnh cũng dẫn đến suy giảm phát triển và nhận thức, ảnh hưởng đến chất lượng cuộc sống của bệnh nhân và gia đình của họ. Hiện không có liệu pháp điều chỉnh bệnh nào được chấp thuận cho hội chứng Dravet.
Zorevunersen, một oligonucleotide phản nghĩa đang được nghiên cứu, đã được thiết kế để tăng biểu hiện của protein NaV1.1 bằng cách nhắm mục tiêu vào bản sao không đột biến của gen SCN1A. Điều này có khả năng giải quyết nguyên nhân di truyền của hội chứng Dravet. Thuốc gần đây đã nhận được Chỉ định Liệu pháp Đột phá của FDA, nhằm đẩy nhanh quá trình phát triển và xem xét các loại thuốc có thể cải thiện đáng kể việc điều trị so với các lựa chọn hiện có.
Dữ liệu lâm sàng hỗ trợ phác đồ dùng liều Giai đoạn 3 cho thấy tần suất co giật giảm trung bình 87% và cải thiện nhận thức và hành vi ở những bệnh nhân được điều trị như một phần của các thử nghiệm trước đó. Những bệnh nhân này đã dùng thuốc chống co giật tốt nhất hiện có. Kết quả lâm sàng đầy hứa hẹn của công ty đã thu hút sự chú ý của các nhà phân tích, với InvestingPro báo cáo rằng ba nhà phân tích gần đây đã điều chỉnh ước tính thu nhập của họ tăng lên, mặc dù công ty vẫn chưa có lãi.
Nghiên cứu của EMPEROR cũng sẽ xem xét các điểm cuối phụ chính, chẳng hạn như độ bền của ảnh hưởng đến tần suất co giật và cải thiện các khía cạnh khác nhau của nhận thức và hành vi. Thử nghiệm dự kiến sẽ kéo dài 60 tuần, với kết quả dự kiến vào cuối năm 2027.
Stoke Therapeutics đã tổ chức một webcast và cuộc gọi hội nghị cho các nhà phân tích và nhà đầu tư vào đầu ngày hôm nay để thảo luận về sự liên kết quy định cho nghiên cứu Giai đoạn 3 của zorevunersen.
Bài báo này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Stoke Therapeutics.
Trong một tin tức gần đây khác, Stoke Therapeutics đã đạt được những bước tiến đáng kể trong ngành công nghệ sinh học. Ứng cử viên thuốc của công ty, zorevunersen, đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cấp Chỉ định Liệu pháp Đột phá. Đây là một sự phát triển đáng kể, vì zorevunersen nhằm mục đích điều trị hội chứng Dravet, một dạng động kinh hiếm gặp. Quyết định của FDA bị ảnh hưởng bởi kết quả tích cực từ Giai đoạn 1/2a và các nghiên cứu mở rộng nhãn mở, chứng minh rằng zorevunersen làm giảm đáng kể tần suất co giật và cải thiện các biện pháp nhận thức và hành vi ở bệnh nhân. Stoke Therapeutics hiện đang thảo luận với FDA và các cơ quan quản lý toàn cầu khác để đưa zorevunersen thành một nghiên cứu đăng ký Giai đoạn 3 toàn cầu, ngẫu nhiên, có kiểm soát. Hơn nữa, TD Cowen duy trì xếp hạng Mua cho Stoke Therapeutics sau khi công bố kết quả thử nghiệm lâm sàng đầy hứa hẹn cho zorevunersen. Những phát triển này nhấn mạnh cam kết của Stoke Therapeutics trong việc thúc đẩy các loại thuốc dựa trên RNA để giải quyết các tình trạng di truyền.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.