Cuộc chạy đua tích trữ dầu diesel trên toàn cầu
CAMBRIDGE, Mass. & SALISBURY, Anh - KalVista Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: KALV) gần đây đã trình bày dữ liệu mới về sebetralstat, một phương pháp điều trị bằng miệng điều tra cho các cơn phù mạch di truyền (HAE). Những phát hiện, được trình bày tại Hội nghị chuyên đề Bradykinin 2024 ở Berlin, Đức, cho thấy sebetralstat có thể mang lại sự cải thiện đáng kể so với các phương pháp điều trị tiêm theo yêu cầu hiện tại cho HAE, một tình trạng di truyền hiếm gặp đặc trưng bởi các đợt sưng tự phát và có khả năng đe dọa tính mạng.
Dữ liệu bao gồm các kết quả từ các thử nghiệm lâm sàng chéo mù đôi, kiểm soát giả dược giai đoạn 2 và giai đoạn 3, cũng như dữ liệu tạm thời từ thử nghiệm mở rộng nhãn mở giai đoạn 3 KONFIDENT-S. Theo các bài thuyết trình, sebetralstat đã chứng minh một hồ sơ an toàn tương đương với giả dược và giúp giảm triệu chứng nhanh chóng. Emel Aygören-Pürsün, MD, một nhà điều tra hàng đầu trong các thử nghiệm, nhấn mạnh tiềm năng của sebetralstat để giải quyết những thách thức liên quan đến phương pháp điều trị tiêm, chẳng hạn như phản ứng tại chỗ tiêm và sự chậm trễ trong quản lý có thể dẫn đến các cuộc tấn công nghiêm trọng hơn.
Giám đốc Y tế của KalVista, Paul Audhya, MD, MBA, bày tỏ sự lạc quan về tính nhất quán của sự an toàn và hiệu quả của sebetralstat được quan sát thấy trong chương trình lâm sàng. Dữ liệu chỉ ra rằng trong thử nghiệm KONFIDENT-S, thời gian điều trị trung bình là nhanh chóng đáng chú ý và giảm triệu chứng bắt đầu trong vòng chưa đầy hai giờ đối với hầu hết các cuộc tấn công, bao gồm cả những cuộc tấn công ảnh hưởng đến thanh quản.
Sebetralstat, đã nhận được Chỉ định Thuốc theo dõi nhanh và Trẻ mồ côi từ FDA Hoa Kỳ, cũng như Chỉ định Thuốc mồ côi từ Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA), đã sẵn sàng chuyển đổi khả năng quản lý HAE nếu được chấp thuận. Hiện tại, tất cả các phương pháp điều trị theo yêu cầu được phê duyệt cho HAE đều yêu cầu tiêm tĩnh mạch hoặc tiêm dưới da, đây có thể là rào cản đối với việc điều trị kịp thời.
KalVista, một công ty dược phẩm toàn cầu, tập trung vào việc cung cấp thuốc uống cho các bệnh có nhu cầu đáng kể chưa được đáp ứng. Công ty đã công bố dữ liệu giai đoạn 3 tích cực từ thử nghiệm KONFIDENT cho sebetralstat vào tháng 2 năm 2024 và đang dự đoán các quyết định phê duyệt theo quy định trong năm tới.
Các bài thuyết trình tại hội nghị chuyên đề cũng bao gồm các cuộc thảo luận về các rào cản mà bệnh nhân Ý phải đối mặt trong việc điều trị sớm theo yêu cầu và sử dụng một xét nghiệm cụ thể để đo hoạt động kallikrein huyết tương của bệnh nhân, có thể đóng vai trò là dấu ấn sinh học cho tình trạng này.
Bài viết này dựa trên một tuyên bố báo chí từ KalVista Pharmaceuticals, Inc.
Trong các tin tức gần đây khác, KalVista Pharmaceuticals đã báo cáo những tiến bộ đáng kể trong việc phát triển sebetralstat, một phương pháp điều trị tiềm năng cho phù mạch di truyền (HAE). FDA đã chấp nhận Đơn đăng ký thuốc mới (NDA) cho sebetralstat và ấn định ngày xem xét là ngày 17 tháng 6 năm 2025. Điều này theo sau kết quả tích cực từ thử nghiệm lâm sàng KONFIDENT giai đoạn 3, cho thấy giảm triệu chứng nhanh hơn với sebetralstat so với giả dược. KalVista cũng đã khởi xướng thử nghiệm KONFIDENT-KID để đánh giá tính an toàn và hiệu quả của sebetralstat ở trẻ em từ 2-11 tuổi.
Ngoài ra, Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) đã bắt đầu xem xét Đơn xin cấp phép tiếp thị (MAA) cho sebetralstat. Đây là một bước tiến tới việc giới thiệu thuốc đến thị trường châu Âu, đang chờ phê duyệt. KalVista cũng đã đảm bảo hợp đồng thuê trụ sở công ty mới và không gian phòng thí nghiệm tại Framingham, MA, phản ánh chiến lược tăng trưởng của công ty.
Công ty phân tích H.C. Wainwright đã duy trì xếp hạng Mua trên KalVista, bày tỏ sự lạc quan xung quanh việc đệ trình NDA gần đây của công ty cho sebetralstat. Đây là những phát triển gần đây trong những nỗ lực không ngừng của KalVista nhằm cung cấp các phương pháp điều trị sáng tạo cho các bệnh có nhu cầu y tế đáng kể chưa được đáp ứng.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi KalVista Pharmaceuticals (NASDAQ: KALV) tiếp tục có những bước tiến trong việc phát triển sebetralstat, một công cụ thay đổi cuộc chơi tiềm năng để điều trị phù mạch di truyền (HAE), sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của công ty vẫn là tâm điểm của các nhà đầu tư. Với vốn hóa thị trường khoảng 554,46 triệu đô la, KalVista đang điều hướng bối cảnh công nghệ sinh học với một con mắt quan tâm đến dự trữ tiền mặt và tỷ lệ đốt cháy của nó.
Một trong những mẹo đầu tư quan trọng cho KalVista là vị thế tiền mặt mạnh mẽ so với nợ, đây là một dấu hiệu tích cực cho sự ổn định tài chính của công ty. Điều này rất quan trọng vì KalVista đang nhanh chóng đốt tiền mặt, một kịch bản phổ biến cho các công ty công nghệ sinh học trong giai đoạn phát triển thuốc. Ngoài ra, các nhà phân tích gần đây đã điều chỉnh dự báo thu nhập của họ xuống cho giai đoạn sắp tới, phản ánh những thách thức và sự không chắc chắn vốn có trong ngành công nghệ sinh học.
Kiểm tra các chỉ số hiệu suất của công ty, tỷ lệ Giá trên Thu nhập (P / E) của KalVista ở mức -3,72, cho thấy công ty hiện không tạo ra lợi nhuận - một bức tranh điển hình cho một công ty trong giai đoạn tăng trưởng phát triển thuốc. Hơn nữa, tỷ lệ Giá trên Sách (P / B) là 3,21 cho thấy thị trường định giá công ty ở mức cao hơn giá trị sổ sách của nó, có thể được quy cho tiềm năng của đường ống dẫn thuốc.
Mặc dù thiếu lợi nhuận trong mười hai tháng qua, tài sản lưu động của KalVista vượt quá nghĩa vụ ngắn hạn, cung cấp một tấm đệm khi nó hoạt động hướng tới việc đưa sebetralstat ra thị trường. Mặc dù công ty không trả cổ tức, phản ánh chiến lược tái đầu tư để tăng trưởng, nền tảng InvestingPro cung cấp thông tin chi tiết bổ sung với nhiều Mẹo InvestingPro hơn dành cho các nhà đầu tư đang tìm kiếm phân tích sâu hơn về triển vọng của KalVista.
Để phân tích chi tiết hơn và Mẹo InvestingPro bổ sung về Dược phẩm KalVista, các nhà đầu tư có thể truy cập https://www.investing.com/pro/KALV.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.