Thủ tướng đồng ý chủ trương xây dựng cao tốc mới kết nối Hòa Bình - Việt Trì
ROCKVILLE, Md. - REGENXBIO Inc. (NASDAQ:RGNX), hiện được định giá 414,7 triệu USD và đang thể hiện mức tăng trưởng doanh thu mạnh mẽ 80,7% trong 12 tháng qua, đã thông báo hôm thứ Năm rằng công ty sẽ khởi động thử nghiệm lâm sàng giai đoạn IIb/III then chốt cho surabgene lomparvovec trong điều trị bệnh võng mạc tiểu đường bằng phương pháp phân phối trên hắc mạc, sau khi có dữ liệu tích cực hai năm từ thử nghiệm giai đoạn II ALTITUDE. Theo phân tích của InvestingPro, công ty dường như đang được định giá thấp dựa trên các chỉ số Giá trị Hợp lý.
Công ty sẽ nhận được 100 triệu USD từ đối tác hợp tác AbbVie khi đối tượng đầu tiên được dùng thuốc trong thử nghiệm giai đoạn IIb/III, và thêm 100 triệu USD khi đối tượng đầu tiên được dùng thuốc trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III thứ hai, theo thông cáo báo chí. Dữ liệu từ InvestingPro cho thấy REGENXBIO duy trì bảng cân đối kế toán lành mạnh với lượng tiền mặt nhiều hơn nợ và tỷ lệ thanh toán hiện tại là 2,93, cung cấp khả năng linh hoạt tài chính mạnh mẽ cho việc tiến hành thử nghiệm.
Thử nghiệm giai đoạn II ALTITUDE đã chứng minh rằng surabgene lomparvovec được dung nạp tốt ở các đối tượng bị bệnh võng mạc tiểu đường không tăng sinh trong suốt hai năm theo dõi. Ở mức liều 3, không quan sát thấy viêm nội nhãn với liệu pháp steroid dự phòng tại chỗ ngắn hạn.
Thử nghiệm giai đoạn IIb/III hai phần có đối chứng với giả dược sắp tới sẽ sử dụng tiêu chí đánh giá chính là cải thiện hơn 2 bậc trên Thang đánh giá mức độ nghiêm trọng của bệnh võng mạc tiểu đường sau một năm.
"Việc đưa chương trình DR của chúng tôi vào giai đoạn phát triển cuối cùng đưa sura-vec tiến gần hơn đến việc trở thành phương pháp điều trị mới có khả năng chuyển đổi cho hàng triệu người đang sống chung với DR," ông Steve Pakola, Giám đốc Y khoa tại REGENXBIO cho biết.
Như một phần của thỏa thuận hợp tác sửa đổi, AbbVie sẽ độc lập thúc đẩy và tài trợ cho một thử nghiệm giai đoạn III ACHIEVE mới trong AMD ướt để đánh giá khả năng giảm gánh nặng tiêm so với tiêu chuẩn chăm sóc.
Bệnh võng mạc tiểu đường ảnh hưởng đến gần 10 triệu người tại Hoa Kỳ và là nguyên nhân hàng đầu gây mất thị lực ở người trưởng thành trong độ tuổi lao động trên toàn thế giới. Surabgene lomparvovec đang được nghiên cứu như một phương pháp điều trị tiềm năng một lần duy nhất, ức chế yếu tố tăng trưởng nội mô mạch máu (VEGF). Với việc các nhà phân tích dự đoán khả năng sinh lời trong năm nay và đặt mục tiêu giá từ 13 đến 52 USD, phân tích chi tiết và thông tin bổ sung có sẵn trong Báo cáo Nghiên cứu Pro toàn diện trên InvestingPro, bao gồm cả thông tin này và 1.400+ cổ phiếu Mỹ khác.
Trong các tin tức gần đây khác, REGENXBIO Inc. đã công bố dữ liệu tạm thời từ thử nghiệm giai đoạn I/II AFFINITY DUCHENNE, nhấn mạnh kết quả tích cực về chức năng, an toàn và dấu ấn sinh học cho liệu pháp gen điều tra của công ty, RGX-202. Dữ liệu cho thấy cải thiện về các biện pháp chức năng và làm chậm tiến triển bệnh, với những người tham gia thực hiện tốt hơn so với các đối tượng kiểm soát lịch sử tự nhiên bên ngoài sau 9 và 12 tháng điều trị. Ngoài ra, nghiên cứu tiền lâm sàng của REGENXBIO đã chứng minh rằng cấu trúc gen liệu pháp microdystrophin với vùng C-terminal cho thấy cải thiện chức năng cơ trong điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne. Các công ty phân tích H.C. Wainwright và Stifel đều đã tái khẳng định xếp hạng Mua đối với cổ phiếu REGENXBIO, duy trì mục tiêu giá lần lượt là 34 USD và 40 USD, sau khi có dữ liệu thử nghiệm tích cực. Stifel cũng nhấn mạnh thỏa thuận chiến lược của REGENXBIO với Healthcare Royalty, cung cấp lên đến 250 triệu USD để đổi lấy tiền bản quyền và các mốc từ các sản phẩm liệu pháp gen của công ty. Thỏa thuận này cho phép REGENXBIO duy trì toàn quyền đối với các cơ hội chính trong bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne và nhãn khoa. Những phát triển này nhấn mạnh tiến bộ của công ty trong việc thúc đẩy các phương pháp điều trị liệu pháp gen.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.