5 động lực và 3 rào cản của TTCK Việt Nam, theo SSI Research
CAMBRIDGE, Mass. - Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ALNY), một công ty công nghệ sinh học với vốn hóa thị trường là 34,89 tỷ đô la và tăng trưởng doanh thu ấn tượng là 23% trong mười hai tháng qua, đã công bố sự chấp thuận của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đối với Qfitlia™ (fitusiran), đánh dấu nó là phương pháp điều trị đầu tiên và duy nhất được thiết kế để giảm kháng thrombin cho bệnh nhân máu khó đông A hoặc B, bất kể sự hiện diện của chất ức chế. Cột mốc quy định này đại diện cho liệu pháp RNAi thứ sáu của Alnylam nhận được sự chấp thuận của FDA. Theo phân tích của InvestingPro , công ty duy trì điểm số sức khỏe tài chính mạnh mẽ và đã mang lại lợi nhuận vượt trội 81,34% trong năm qua.
Qfitlia được chấp thuận để dự phòng thường quy để ngăn ngừa hoặc giảm tần suất xuất huyết ở bệnh nhân người lớn và trẻ em từ 12 tuổi trở lên. Liệu pháp dựa trên sự can thiệp RNA (RNAi), một quá trình tự nhiên của tế bào im lặng gen, đây là một tiến bộ khoa học đáng kể trong sinh học và phát triển thuốc. Với tỷ suất lợi nhuận gộp hàng đầu trong ngành là 85,62%, mô hình kinh doanh của Alnylam thể hiện hiệu quả hoạt động mạnh mẽ trong việc đưa các phương pháp điều trị sáng tạo ra thị trường.
Các nghiên cứu lâm sàng đã chỉ ra rằng Qfitlia có thể làm giảm 90% tỷ lệ chảy máu hàng năm thông qua cơ chế hoạt động độc đáo của nó. Phương pháp điều trị, được tiêm dưới da hai tháng một lần, đã cho thấy hiệu quả ở bệnh nhân máu khó đông A hoặc B có hoặc không có chất ức chế.
Việc phê duyệt Qfitlia là một thành tựu quan trọng trong chiến lược P5x25 của Alnylam, nhằm phát triển và đạt được các mốc quan trọng về quy định cho quy trình điều trị RNAi vào năm 2025. Giám đốc điều hành của Alnylam, Yvonne Greenstreet, MBChB, bày tỏ sự lạc quan về tiềm năng của Qfitlia trong việc thay đổi bối cảnh điều trị cho ước tính một triệu người trên toàn thế giới sống chung với bệnh máu khó đông.
Nền tảng điều trị RNAi của Alnylam hoạt động bằng cách làm im lặng RNA thông tin mã hóa các protein gây bệnh, do đó ngăn chặn việc sản xuất chúng. Cách tiếp cận sáng tạo này đã dẫn đến sự phát triển của một số sản phẩm điều trị RNAi thương mại, với Qfitlia là bổ sung mới nhất.
Việc đệ trình theo quy định cho Qfitlia cũng đã được hoàn thành ở các thị trường khác, bao gồm Trung Quốc và Brazil, mở rộng phạm vi tiếp cận toàn cầu tiềm năng của nó. Theo thỏa thuận cấp phép và hợp tác với Sanofi, được sửa đổi vào năm 2018, Alnylam sẽ nhận được tiền bản quyền theo cấp từ 15 đến 30% trên doanh thu ròng toàn cầu của Qfitlia.
Thông báo này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Alnylam Pharmaceuticals, Inc. và không bao gồm bất kỳ thông tin suy đoán hoặc xác nhận nào đối với các tuyên bố của sản phẩm. Sự chấp thuận của FDA đối với Qfitlia là một sự phát triển thực tế trong lĩnh vực điều trị RNAi và điều trị bệnh máu khó đông.
Trong một tin tức gần đây khác, Alnylam Pharmaceuticals đã trở thành tâm điểm của một số báo cáo phân tích sau khi FDA phê duyệt thuốc Amvuttra của mình. RBC Capital Markets duy trì xếp hạng Outperform với mục tiêu giá 330 đô la, với lý do tin tưởng vào sự hấp thụ nhanh chóng của thuốc trên thị trường và tiềm năng trở thành phương pháp điều trị thống trị trong môi trường tuyến hai. HC Wainwright cũng duy trì xếp hạng Mua với mục tiêu 500 đô la, nhấn mạnh sự chấp thuận của FDA là thời điểm quan trọng đối với Alnylam và nêu bật kết quả đầy hứa hẹn của thuốc từ nghiên cứu HELIOS-B. JPMorgan đã nâng cấp Alnylam từ Trung lập lên Tăng Tỷ Trọng, nâng mục tiêu giá lên 328 USD, phản ánh sự lạc quan về tiềm năng thị trường của Amvuttra và nền tảng rộng lớn của Alnylam.
Bernstein duy trì xếp hạng Outperform với mục tiêu 305 đô la, bày tỏ sự tin tưởng vào hiệu suất trong tương lai của Alnylam bất chấp sự hoài nghi từ một số chuyên gia về sự vượt trội của thuốc so với các phương pháp điều trị hiện có. Stifel cũng giữ xếp hạng Mua với mục tiêu 300 đô la, hỗ trợ chiến lược định giá của công ty cho Amvuttra và lưu ý việc đưa dữ liệu tử vong vào nhãn của thuốc như một yếu tố khác biệt tích cực. Các nhà phân tích từ các công ty này cho thấy triển vọng mạnh mẽ về sự hiện diện trên thị trường của Alnylam và tiềm năng chiếm thị phần đáng kể của thị trường bệnh cơ tim qua trung gian transthyretin. Những phát triển này diễn ra khi Alnylam hướng tới lợi nhuận, với các nhà phân tích nhấn mạnh cách tiếp cận chiến lược của công ty và bằng chứng lâm sàng mạnh mẽ hỗ trợ các sản phẩm của mình.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.