WARREN, NJ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) đã công bố việc nộp Đơn đăng ký thuốc mới (NDA) cho Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho sepiapterin, một phương pháp điều trị đề xuất cho phenylketon niệu (PKU) ở bệnh nhân nhi và người lớn. Ứng dụng này bao gồm đầy đủ các lứa tuổi và phân nhóm bệnh.
NDA được hỗ trợ bởi dữ liệu từ thử nghiệm APHENITY giai đoạn 3, báo cáo mức giảm trung bình nồng độ phenylalanine trong máu (Phe) là 63% ở những người tham gia được điều trị và 69% ở những người có PKU cổ điển. Phần lớn các đối tượng trong thử nghiệm đạt được kiểm soát Phe, với 84% đạt mức dưới 360 μmol / L, một ngưỡng phù hợp với hướng dẫn điều trị. Ngoài ra, 22% người tham gia đạt mức Phe bình thường.
Matthew B. Klein, MD, Giám đốc điều hành của PTC Therapeutics, tuyên bố rằng việc đệ trình là một bước quan trọng để giải quyết các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng của trẻ em và người lớn với PKU ở Hoa Kỳ.
Bản đệ trình cũng bao gồm những phát hiện từ một nghiên cứu mở rộng nhãn mở và một nghiên cứu phụ về dung nạp Phe, chỉ ra rằng khoảng 60% đối tượng có thể tiêu thụ protein trên mức trợ cấp hàng ngày được đề nghị mà không có mức Phe cao.
Sepiapterin, trước đây được gọi là PTC923, là tiền chất tổng hợp đường uống của tetrahydrobiopterin, một đồng yếu tố enzyme quan trọng liên quan đến việc chuyển hóa một số chất sinh học. Nó được định vị để điều trị một loạt các bệnh nhân PKU và có nhiều sinh khả dụng hơn so với BH4 tổng hợp được quản lý bên ngoài.
PKU là một rối loạn di truyền hiếm gặp ảnh hưởng đến não bằng cách làm suy yếu sự phân hủy phenylalanine, dẫn đến sự tích tụ của nó và có khả năng gây ra khuyết tật nghiêm trọng và không thể đảo ngược nếu không được quản lý đúng cách. Ước tính toàn cầu cho thấy khoảng 58.000 cá nhân đang sống chung với PKU.
PTC Therapeutics là một công ty dược phẩm sinh học tập trung vào việc phát triển và thương mại hóa các loại thuốc cho các rối loạn hiếm gặp. Chiến lược của công ty bao gồm tận dụng chuyên môn khoa học và lâm sàng để cung cấp phương pháp điều trị cho bệnh nhân với các lựa chọn hạn chế.
Đơn xin cấp phép lưu hành châu Âu cho sepiapterin đang được xem xét và dự kiến sẽ nộp cho Nhật Bản và Brazil vào cuối năm 2024.
PTC Therapeutics đã có những bước tiến đáng kể trong các thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra và các cam kết pháp lý. Công ty đã báo cáo kết quả tạm thời đáng khích lệ từ Phần 2 của thử nghiệm PIVOT-HD Giai đoạn 2, đang khám phá PTC518 để điều trị bệnh Huntington. Việc điều trị đã dẫn đến giảm phụ thuộc vào liều protein huntingtin đột biến trong cả máu ngoại vi và dịch não tủy.
Một số nhà phân tích đã cập nhật lập trường của họ về PTC Therapeutics, với BofA Securities nâng mục tiêu giá lên 32 đô la trong khi vẫn duy trì xếp hạng Underperform. Goldman Sachs cũng nhắc lại xếp hạng Bán với mục tiêu giá là 32 USD.
Công ty cũng nhận được sự thúc đẩy từ sự phát triển quy định ảnh hưởng đến các sản phẩm khác của mình. FDA đã cấp Đánh giá ưu tiên cho Upstaza, một ứng cử viên liệu pháp gen và Ủy ban châu Âu quyết định không xác nhận ý kiến tiêu cực về Translarna, dẫn đến điều chỉnh xếp hạng cổ phiếu và mục tiêu giá của công ty bởi các công ty như Jefferies và Raymond James.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi PTC Therapeutics tiến hành điều trị phenylketon niệu (PKU) với việc nộp Đơn đăng ký thuốc mới gần đây, các nhà đầu tư đang theo dõi chặt chẽ sức khỏe tài chính và tiềm năng thị trường của công ty. Theo dữ liệu của InvestingPro, PTC Therapeutics có vốn hóa thị trường khoảng 2,49 tỷ USD. Mặc dù tăng trưởng doanh thu 20,39% trong mười hai tháng qua tính đến quý 1 năm 2024, các nhà phân tích đã bày tỏ lo ngại về lợi nhuận của công ty. Tăng trưởng doanh thu là một dấu hiệu tích cực về khả năng tạo thu nhập của công ty, nhưng công ty phải đối mặt với những thách thức vì không có lãi trong cùng kỳ, với tỷ lệ P/E âm -6,52.
Hai mẹo đầu tư chính cho PTC Therapeutics bao gồm dự đoán của các nhà phân tích về sự sụt giảm doanh số bán hàng trong năm hiện tại và kỳ vọng rằng công ty sẽ không có lãi trong năm nay. Những hiểu biết này đặc biệt phù hợp với các nhà đầu tư xem xét tác động tiềm tàng của quyết định của FDA đối với hiệu quả tài chính của công ty. Ngoài ra, PTC Therapeutics không trả cổ tức cho cổ đông, điều này có thể ảnh hưởng đến quyết định đầu tư cho những người tìm kiếm thu nhập thường xuyên từ các khoản đầu tư của họ.
Đối với những người quan tâm đến phân tích sâu hơn về PTC Therapeutics, InvestingPro cung cấp những hiểu biết và số liệu bổ sung có thể giúp đưa ra quyết định đầu tư sáng suốt. Để khám phá thêm, hãy cân nhắc sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm giá tới 10% cho Pro hàng năm và đăng ký Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần. Khám phá thêm Mẹo InvestingPro cho PTC Therapeutics bằng cách truy cập https://www.investing.com/pro/PTCT, nơi bạn có thể tìm thấy tổng cộng bốn mẹo có thể hướng dẫn chiến lược đầu tư của mình.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.