Ông Trump tuyên bố vàng sẽ không bị áp thuế
WAYNE, Pa. - Palvella Therapeutics, Inc. (NASDAQ:PVLA), một công ty dược phẩm sinh học tập trung vào các bệnh da di truyền hiếm gặp với giá trị vốn hóa thị trường 281 triệu USD, đã nhận được khoản tài trợ ban đầu từ Văn phòng Phát triển Sản phẩm Mồ côi của FDA. Theo dữ liệu từ InvestingPro, công ty duy trì vị thế tài chính mạnh với lượng tiền mặt nhiều hơn nợ trong bảng cân đối kế toán. Khoản tài trợ này được phân bổ cho thử nghiệm SELVA giai đoạn 3 đang diễn ra của công ty, kiểm tra gel rapamycin khan QTORIN™ 3,9% để điều trị dị dạng bạch huyết vi nang (microcystic LMs).
Thử nghiệm SELVA, hiện đang tuyển người tham gia tại nhiều trung tâm bất thường mạch máu ở Hoa Kỳ, là một nghiên cứu kéo dài 24 tuần và vẫn đúng tiến độ để báo cáo kết quả hàng đầu vào quý đầu tiên năm 2026. Khoảng 40 đối tượng từ ba tuổi trở lên dự kiến sẽ tham gia vào thử nghiệm lâm sàng một nhánh, có đối chứng theo đường cơ sở này. Cổ phiếu của công ty đã thể hiện động lực đáng chú ý, với tỷ suất sinh lợi từ đầu năm đến nay là 112%, trong khi mục tiêu giá của các nhà phân tích dao động từ 38 đến 70 USD mỗi cổ phiếu.
Dị dạng bạch huyết vi nang đặc trưng bởi các mạch bạch huyết bị biến dạng có thể dẫn đến các biến chứng như rò rỉ dai dẳng, chảy máu, nhiễm trùng nghiêm trọng và viêm mô tế bào. Với hơn 30.000 bệnh nhân được chẩn đoán tại Hoa Kỳ, hiện không có phương pháp điều trị nào được FDA phê duyệt cho tình trạng này.
QTORIN™ rapamycin của Palvella đã được xác định là liệu pháp được phê duyệt đầu tiên tiềm năng cho dị dạng bạch huyết vi nang, nhằm thiết lập một tiêu chuẩn chăm sóc mới cho những người bị ảnh hưởng bởi căn bệnh này. Với tỷ lệ thanh khoản hiện tại lành mạnh là 8,84, công ty có vẻ đang ở vị thế tốt để tài trợ cho các chương trình phát triển của mình. Khám phá các chỉ số tài chính chi tiết hơn và phân tích với gói đăng ký InvestingPro, bao gồm các báo cáo nghiên cứu toàn diện cho hơn 1.400 cổ phiếu Mỹ. Chương trình Tài trợ Sản phẩm Mồ côi của FDA, đã đóng góp vào việc phê duyệt hơn 85 sản phẩm kể từ khi thành lập, xem xét kỹ lưỡng các đơn xin tài trợ để đảm bảo giá trị khoa học và kỹ thuật.
Ông Wes Kaupinen, CEO của Palvella, bày tỏ vinh dự khi nhận được khoản tài trợ danh giá này, nhấn mạnh sự thiếu hụt các liệu pháp được phê duyệt cho dị dạng bạch huyết vi nang và tác động tiềm tàng của QTORIN™ rapamycin đối với bệnh nhân sống chung với căn bệnh hiếm gặp này.
Palvella Therapeutics, tự hào về việc giải quyết các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng trong lĩnh vực bệnh hiếm, có một đường ống các ứng viên sản phẩm dựa trên nền tảng QTORIN™ đã được cấp bằng sáng chế. Cách tiếp cận phát triển thuốc của công ty được nhấn mạnh bởi cam kết cung cấp các phương pháp điều trị mới cho các bệnh da di truyền nghiêm trọng.
Thông tin trong bài viết này dựa trên thông cáo báo chí từ Palvella Therapeutics và dữ liệu tài chính từ InvestingPro, cho thấy cổ phiếu hiện đang giao dịch cao hơn một chút so với Giá trị Hợp lý của nó.
Trong tin tức gần đây khác, Palvella Therapeutics báo cáo khoản lỗ ròng 8,2 triệu USD trong quý đầu tiên năm 2025, với chi phí nghiên cứu và phát triển tăng góp phần vào khoản lỗ. Công ty có 75,6 triệu USD dự trữ tiền mặt, cung cấp nguồn tiền mặt cho hai năm tới. Palvella đang thúc đẩy sản phẩm chủ lực, QTORIN™ rapamycin, với các thử nghiệm giai đoạn 3 đang diễn ra cho dị dạng bạch huyết vi nang và thử nghiệm giai đoạn 2 cho dị dạng tĩnh mạch da. Ngoài ra, Palvella dự kiến sẽ công bố các chương trình mới trong nửa cuối năm 2025.
Trong một động thái chiến lược, Palvella Therapeutics đã bổ nhiệm bà Ashley Kline làm Giám đốc Thương mại để dẫn dắt chiến lược thương mại cho QTORIN™, trong khi chờ phê duyệt quy định. Bà Kline mang đến kinh nghiệm từ Dompé Pharmaceuticals, nơi bà đã thành công trong việc ra mắt Oxervate®. Công ty vẫn tập trung vào việc phát triển các phương pháp điều trị cho các bệnh da di truyền hiếm gặp, nghiêm trọng. Ông Wes Coffinen, CEO, nhấn mạnh cam kết của công ty trong việc trở thành người dẫn đầu trong thị trường ngách này. Palvella tiếp tục ưu tiên đổi mới, với kế hoạch công bố dữ liệu hàng đầu từ nghiên cứu giai đoạn 3 vào đầu năm 2026.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.