Palvella phát triển liệu pháp cho bệnh da hiếm không có phương pháp điều trị

WAYNE, Pa. - Palvella Therapeutics, Inc. (NASDAQ:PVLA), một công ty dược phẩm sinh học giai đoạn lâm sàng với giá trị vốn hóa thị trường 627 triệu USD và hiệu suất cổ phiếu ấn tượng tăng 372% từ đầu năm đến nay theo InvestingPro, đã thông báo vào hôm thứ Tư về việc mở rộng chương trình phát triển QTORIN™ rapamycin để bao gồm điều trị angiokeratomas có ý nghĩa lâm sàng, một tình trạng da hiếm không có phương pháp điều trị được FDA phê duyệt.

Công ty dự kiến bắt đầu thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 2 với khoảng 10-20 bệnh nhân trong nửa cuối năm 2026, sau khi thảo luận với FDA trong nửa đầu năm. Trong khi dữ liệu từ InvestingPro cho thấy công ty duy trì tính thanh khoản mạnh với tỷ lệ hiện tại là 7,67 và có nhiều tiền mặt hơn nợ trong bảng cân đối kế toán, các nhà phân tích dự đoán công ty sẽ tiếp tục lỗ trong năm nay.

Angiokeratomas có ý nghĩa lâm sàng là các dị dạng mạch máu nông có nguồn gốc từ bạch huyết có thể gây chảy máu, đau đớn, suy giảm chức năng và nguy cơ nhiễm trùng. Tình trạng này ảnh hưởng đến khoảng 50.000 bệnh nhân được chẩn đoán tại Hoa Kỳ và gần đây đã được Hiệp hội Quốc tế Nghiên cứu Bất thường Mạch máu phân loại là dị dạng bạch huyết đơn độc.

"Chúng tôi rất vui mừng được mở rộng việc phát triển QTORIN™ rapamycin cho căn bệnh hiếm gặp, gây suy nhược mạn tính này," ông Wes Kaupinen, Nhà sáng lập và CEO của Palvella cho biết, theo thông cáo báo chí của công ty.

Các phương pháp điều trị hiện tại cho angiokeratomas chỉ giới hạn ở các can thiệp thủ thuật có nguy cơ gây đau đớn, sẹo và tái phát.

Đây là chỉ định mục tiêu thứ ba cho QTORIN™ 3.9% rapamycin anhydrous gel, cũng đang được đánh giá cho dị dạng bạch huyết vi nang trong nghiên cứu Giai đoạn 3 SELVA và dị dạng tĩnh mạch da trong nghiên cứu Giai đoạn 2 TOIVA.

Palvella dự kiến có kết quả sơ bộ từ nghiên cứu SELVA trong quý đầu tiên năm 2026 và từ nghiên cứu TOIVA vào giữa tháng 12 năm 2025.

Công ty dược phẩm sinh học giai đoạn lâm sàng này tập trung vào việc phát triển các liệu pháp cho các bệnh da hiếm nghiêm trọng hiện chưa có phương pháp điều trị được FDA phê duyệt. Với báo cáo thu nhập tiếp theo dự kiến vào ngày 14 tháng 11 năm 2025, các nhà đầu tư có thể tiếp cận phân tích toàn diện và 13 thông tin quan trọng bổ sung thông qua InvestingPro với báo cáo nghiên cứu chi tiết, cung cấp các số liệu thiết yếu và phân tích chuyên gia cho các quyết định đầu tư sáng suốt.

Trong các tin tức gần đây khác, Palvella Therapeutics đã đạt được tiến bộ đáng kể với gel QTORIN 3.9% rapamycin, hoàn thành việc tuyển dụng cho thử nghiệm TOIVA Giai đoạn 2 nhằm điều trị dị dạng tĩnh mạch da. Thử nghiệm này, đã đạt mục tiêu 16 đối tượng, đang thử nghiệm liệu pháp tiềm năng đầu tiên được FDA phê duyệt cho tình trạng da di truyền hiếm này. Công ty cũng công bố những phát hiện tích cực từ đánh giá tài liệu có hệ thống ủng hộ việc sử dụng rapamycin cho dị dạng tĩnh mạch, nhấn mạnh vai trò của con đường PI3K/AKT/mTOR trong tiến triển bệnh. Các công ty phân tích đã phản ứng tích cực với những phát triển này, với H.C. Wainwright tái khẳng định xếp hạng Mua và đặt mục tiêu giá 75 USD, trong khi Oppenheimer bắt đầu bao phủ với xếp hạng Vượt trội và mục tiêu giá 85 USD. Canaccord Genuity đã nâng mục tiêu giá lên 66 USD từ 52 USD, duy trì xếp hạng Mua, trích dẫn việc tuyển dụng thử nghiệm mạnh mẽ trong thử nghiệm SELVA giai đoạn 3 của công ty cho một tình trạng khác. Những cập nhật này phản ánh những tiến bộ lâm sàng đang diễn ra và sự tin tưởng của các nhà phân tích vào tiềm năng điều trị của Palvella.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.