MALVERN, Pa. - Ocugen, Inc. (NASDAQ: OCGN), một công ty dược phẩm sinh học, đã nhận được sự chấp thuận từ Ban Giám sát Dữ liệu và An toàn (DSMB) để bắt đầu liều đoàn hệ liều cao trong thử nghiệm lâm sàng GARDian Giai đoạn 1/2 của OCU410ST, một ứng cử viên liệu pháp gen cho bệnh Stargardt. Quyết định này theo sau việc sử dụng thành công liều trung bình, được coi là an toàn và có thể dung nạp được.
Thử nghiệm, nhằm giải quyết các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng của khoảng 100.000 cá nhân bị ảnh hưởng bởi bệnh Stargardt ở Mỹ và châu Âu, cho đến nay đã bao gồm sáu bệnh nhân trong đoàn hệ liều thấp và trung bình. Nhóm thuần tập liều cao sắp tới sẽ liên quan đến ba bệnh nhân bổ sung.
Tiến sĩ Peter Y. Chang, MD, FACS, Chủ tịch DSMB cho thử nghiệm lâm sàng OCU410ST, bày tỏ sự lạc quan về sự tiến triển đến giai đoạn liều cao, nhấn mạnh sự vắng mặt của các tác dụng phụ nghiêm trọng liên quan đến điều trị và lợi ích tiềm năng cho bệnh nhân mắc bệnh võng mạc di truyền này.
OCU410ST (AAV5-hRORA) sử dụng một loại virus liên quan đến adeno để cung cấp gen RORA, có liên quan đến một số con đường liên quan đến bệnh Stargardt, bao gồm viêm và sự sống còn của tế bào. Giám đốc Y tế của Ocugen, Tiến sĩ Huma Qamar, dự kiến sẽ chia sẻ thêm thông tin cập nhật thử nghiệm lâm sàng vào cuối năm nay.
Thử nghiệm lâm sàng GARDian cuối cùng sẽ ghi danh tới 42 đối tượng, cả người lớn và trẻ em, những người biểu hiện các triệu chứng nhẹ đến trung bình của bệnh. Thử nghiệm bao gồm hai giai đoạn: một nghiên cứu nhãn mở, tăng liều / tăng liều và một nghiên cứu ngẫu nhiên, mù kết quả, mở rộng liều để đánh giá hiệu quả của các liều lượng khác nhau.
Bệnh Stargardt là một rối loạn di truyền dẫn đến mất thị lực do sự thoái hóa của các tế bào cảm quang trong võng mạc. Hiện tại, không có phương pháp điều trị nào được FDA chấp thuận cho tình trạng này.
Ocugen cam kết thúc đẩy các liệu pháp gen và vắc-xin cho các bệnh khác nhau, với OCU410ST đại diện cho cách tiếp cận của họ để điều trị nhiều bệnh võng mạc bằng một sản phẩm duy nhất.
Thông báo của ông dựa trên một thông cáo báo chí do công ty phát hành.
Trong các tin tức gần đây khác, Ocugen, Inc. đã có những bước tiến đáng kể trong các liệu pháp gen và tế bào và vắc-xin. Công ty công nghệ sinh học được thiết lập để tham gia Chỉ số Russell 3000®, một sự công nhận vốn hóa thị trường và xác nhận chiến lược tăng trưởng của nó. Sự phát triển này diễn ra khi công ty tiến bộ ba liệu pháp gen sửa đổi nhằm điều trị các bệnh mù lòa khác nhau, bao gồm thử nghiệm lâm sàng liMeliGhT giai đoạn 3 của OCU400 đối với viêm võng mạc sắc tố rộng.
Về mặt tài chính, Ocugen báo lỗ ròng 11,9 triệu USD trong quý đầu tiên của năm 2024, với chi phí nghiên cứu và phát triển lên tới 6,8 triệu USD. Vị thế tiền mặt của công ty ở mức 26,4 triệu USD tính đến cuối tháng 3/2024. Những phát triển gần đây nhấn mạnh cam kết liên tục của công ty trong việc thúc đẩy các chương trình trị liệu gen sáng tạo của mình trong khi điều hướng thực tế tài chính của các hoạt động nghiên cứu chuyên sâu.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Ocugen (NASDAQ: OCGN) tiến lên phía trước với các thử nghiệm lâm sàng cho OCU410ST, một ứng cử viên liệu pháp gen cho bệnh Stargardt, có một số chỉ số tài chính và hiểu biết phân tích từ InvestingPro mà các nhà đầu tư tiềm năng có thể thấy có liên quan. Theo dữ liệu gần đây, Ocugen có vốn hóa thị trường là 330,7 triệu đô la, cho thấy quy mô của công ty trong ngành dược phẩm sinh học.
InvestingPro Tips cho thấy các nhà phân tích lạc quan một cách thận trọng, với ba nhà phân tích đã điều chỉnh thu nhập của họ tăng lên trong giai đoạn sắp tới, điều này có thể báo hiệu niềm tin vào hiệu suất trong tương lai của công ty. Mặt khác, các nhà phân tích cũng dự đoán doanh số bán hàng sẽ giảm trong năm nay và không kỳ vọng công ty sẽ có lãi trong năm nay. Họ cũng lưu ý rằng cổ phiếu đã trải qua sự biến động đáng kể, với mức tăng giá lớn trong sáu tháng qua nhưng cũng bị ảnh hưởng đáng kể trong tuần và tháng trước.
Các chỉ số dữ liệu chính của InvestingPro bao gồm tỷ lệ Giá / Thu nhập (P / E) âm -5,66, phản ánh sự thiếu lợi nhuận hiện tại của công ty. Tỷ lệ Giá/Sách ở mức 10,93, cho thấy mức định giá cao hơn so với giá trị sổ sách của công ty. Bất chấp những thách thức này, tăng trưởng doanh thu vẫn rất ấn tượng, với mức tăng 125,42% trong mười hai tháng qua tính đến quý 1 năm 2024.
Đối với những người quan tâm đến phân tích sâu hơn, InvestingPro cung cấp các mẹo bổ sung về Ocugen và các công ty khác. Sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần để biết thêm thông tin chi tiết như thế này. Có 14 mẹo InvestingPro bổ sung có sẵn cho Ocugen có thể giúp các nhà đầu tư đưa ra quyết định sáng suốt hơn.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.