Ai đang âm thầm gom hàng khi thị trường điều chỉnh sâu?
MALVERN, Pa. – Ocugen, Inc. (NASDAQ: OCGN), một công ty công nghệ sinh học chuyên về các liệu pháp gen cho bệnh mù được giao dịch với giá 0,65 đô la mỗi cổ phiếu, đã nhận được ý kiến tích cực từ Ủy ban Điều trị Tiên tiến (CAT) của Cơ quan Dược phẩm Châu Âu cho hai trong số các sản phẩm của mình. Cổ phiếu của công ty đã giảm hơn 46% trong sáu tháng qua, mặc dù theo phân tích của InvestingPro , cổ phiếu dường như bị định giá thấp dựa trên đánh giá Giá trị hợp lý của nó. Ủy ban Châu Âu đã cấp phân loại Sản phẩm Thuốc Trị liệu Tiên tiến (ATMP) cho OCU410 và OCU410ST, đang được phát triển cho teo địa lý (GA) và bệnh Stargardt, tương ứng.
GA, một giai đoạn thoái hóa điểm vàng liên quan đến tuổi khô, ảnh hưởng đến khoảng 2-3 triệu người trên khắp Hoa Kỳ và Châu Âu. Mặc dù có hai liệu pháp tồn tại ở Mỹ, nhưng cả hai đều chưa được chấp thuận ở châu Âu. Bệnh Stargardt, ảnh hưởng đến khoảng 100 Ocugen 000 người ở Mỹ và châu Âu, hiện chưa có phương pháp điều trị nào được phê duyệt.
Tiến sĩ Shankar Musunuri, Giám đốc điều hành của Ocugen, bày tỏ rằng phân loại ATMP là một bước quan trọng để giải quyết những nhu cầu y tế chưa được đáp ứng này. Công ty đã hoàn thành liều lượng cho Giai đoạn 2 của thử nghiệm lâm sàng OCU410 ArMaDa và dự kiến sẽ bắt đầu Giai đoạn 3 vào năm tới. Dữ liệu của InvestingPro cho thấy công ty duy trì tỷ lệ hiện tại lành mạnh là 2,58, với nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, mặc dù hiện đang đốt cháy tiền mặt nhanh chóng khi thúc đẩy các chương trình lâm sàng của mình. Mục tiêu là nộp đơn xin cấp phép tiếp thị (MAA) và Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) vào năm 2028. Tương tự, FDA đã phê duyệt thử nghiệm lâm sàng xác nhận quan trọng giai đoạn 2/3 cho OCU410ST vào tuần trước, nhằm mục đích BLA và các đệ trình MAA tiềm năng vào năm 2027.
OCU410 và OCU410ST nhắm mục tiêu vào bốn con đường liên quan đến bệnh dAMD và Stargardt, được cung cấp thông qua một mũi tiêm dưới võng mạc duy nhất. Kết quả thử nghiệm sơ bộ cho OCU410 cho thấy giảm 44% sự phát triển của tổn thương và cải thiện 10 chữ cái về chức năng thị giác sau chín tháng. Đối với OCU410ST, dữ liệu Giai đoạn 1 trong sáu tháng cho thấy sự phát triển tổn thương giảm 52% và cải thiện chức năng thị giác Ocugen đáng kể về mặt thống kê.
Phân loại ATMP đẩy nhanh quá trình xem xét quy định và cho phép tương tác thường xuyên hơn với EMA để được tư vấn khoa học. Ocugen có kế hoạch bắt đầu thử nghiệm lâm sàng xác nhận quan trọng giai đoạn 2/3 cho OOcugenT vào giữa năm 2025.
Cả hai ứng cử viên liệu pháp gen đều sử Ocugen dụng nền tảng vi rút liên quan đến adeno (AAV) để cung cấp gen RORA, có liên quan đến chuyển hóa lipid và có đặc tính chống viêm. Tiến sĩ Huma Qamar, Giám đốc Y tế tại Ocugen, nhấn mạnh các kết quả cấu trúc và chức năng đầy hứa hẹn cũng như hồ sơ an toàn của các phương pháp điều trị này.
Nhiệm vụ của Ocugen là khám phá, phát triển và thương mại các liệu pháp Ocugenovel cho một loạt các bệnh. Nền tảng liệu pháp gen đột phá của công ty có tiềm năng điều trị nhiều bệnh võng mạc chỉ bằng một sản phẩm duy nhất. Với vốn hóa thị trường là 190 triệu đô la và EBITDA là -51 triệu đô la Ocugen trong mười hai tháng qua, các nhà đầu tư nên lưu ý rằng các nhà phân tích không mong đợi lợi nhuận trong năm nay. Để biết thông tin chi tiết hơn về triển vọng Ocugenowth về sức khỏe tài chính của Ocugen, bao gồm 8 ProTips bổ sung và chỉ số định giá toàn diện, hãy xem báo cáo nghiên cứu đầy đủ có sẵn trên InvestingPro. Tin tức này dựa trên một bài báo Ocugenatement.
Trong một tin tức gần đây khác, Ocugen, Inc. đã báo cáo thu nhập quý 3 năm 2024, nêu bật những tiến bộ đáng kể trong các chương trình lâm sàng của mình. Công ty đang thúc đẩy thử nghiệm giai đoạn 3 đối với bệnh viêm võng mạc sắc tố, đánh dấu một cột mốc quan trọng trong liệu pháp gen. Báo cáo tài chính của OcOcugen tiết lộ chi phí hoạt động là 14,4 triệu đô la, với chi phí nghiên cứu và phát triển chiếm 8,1 triệu đô la. Công ty cũng đã hoàn thành khoản tài trợ nợ 30 triệu đô la, kéo dài đường băng tài chính của mình đến quý 1 2 Ocugen p>
Ngoài ra, Ủy ban Châu Âu đã xác nhận sản phẩm trị liệu gen OCU400 của Ocugen, phân loại Sản phẩm Thuốc trị liệu nâng cao iOcugenn, sẽ đẩy nhanh quá trình xem xét quy định của mình. Phân loại này hỗ trợ thử nghiệm lâm sàng liMeliGhT giai đoạn 3 đang diễn ra cho OCU400, hiện đang ghi danh những người tham gia. Trong khi đó, H.C. Wainwright đã nâng mục tiêu giá cho Ocugen lên 8,00 đô la, duy trì xếp hạng Mua, sau dữ liệu lâm sàng đầy hứa hẹn từ phần Giai đoạn 1 của Nghiên cứu ArMaDa cho OCU410.
Nghiên cứu chỉ ra rằng OCU410 cho thấy các tín hiệu hiệu quả đầy hứa hẹn trong việc điều trị teo địa lý thứ phát do thoái hóa điểm vàng liên quan đến tuổi khô. Giám đốc Y tế của Ocugen bày tỏ sự lạc quan về sự công nhận của EMA đối với OCU400, khi công ty tiến bộ thông qua các thử nghiệm lâm sàng của mình. Những phát triển gần đây này phản ánh những nỗ lực không ngừng của Ocugen để giải quyết các nhu cầu chưa được đáp ứng trong nhãn khoa thông qua các sáng kiến liệu pháp gen của mình.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.