RESEARCH TRIANGLE PARK, N.C. - Fennec Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: FENC; TSX: FRX), một công ty dược phẩm đặc biệt với vốn hóa thị trường là 160 triệu đô la và xếp hạng sức khỏe tài chính ấn tượng "TUYỆT VỜI" theo InvestingPro, hôm nay đã thông báo rằng đối tác Norgine Pharmaceuticals Ltd. đã nhận được dự thảo hướng dẫn cuối cùng từ Viện Quốc gia về Sức khỏe và Chăm sóc Xuất sắc (NICE) xác nhận PEDMARQSI để ngăn ngừa mất thính lực do cisplatin gây ra ở bệnh nhân ung thư trẻ. PEDMARQSI, một công thức natri thiosulfat, là liệu pháp đầu tiên được phê duyệt ở Liên minh Châu Âu và Vương quốc Anh cho chỉ định này.
Khuyến nghị này tuân theo bằng chứng lâm sàng từ hai thử nghiệm Giai đoạn 3, cho thấy PEDMARQSI có thể làm giảm nguy cơ mất thính lực khoảng 50% ở trẻ em được điều trị bằng cisplatin. Mất thính lực là một tác dụng phụ phổ biến của cisplatin, một chất hóa trị liệu, dẫn đến những thách thức đáng kể suốt đời đối với những người sống sót sau ung thư ở trẻ em.
Sự phát triển này đặc biệt quan trọng vì chưa có can thiệp dược lý nào trước đó để ngăn ngừa độc tính tai như vậy. Sự chấp thuận của PEDMARQSI được coi là một bước quan trọng trong việc giải quyết nhu cầu y tế chưa được đáp ứng này.
Fennec đã ký thỏa thuận cấp phép độc quyền với Norgine vào tháng 3 năm 2024, cho phép Norgine thương mại hóa PEDMARQSI ở Châu Âu, Úc và New Zealand. Thỏa thuận bao gồm khoản thanh toán trước khoảng 43 triệu đô la cho Fennec, với các khoản thanh toán cột mốc bổ sung tiềm năng và tiền bản quyền trên doanh thu ròng. Thỏa thuận này đã góp phần vào mức tăng trưởng doanh thu đáng chú ý 278% so với cùng kỳ năm ngoái của Fennec và tỷ suất lợi nhuận gộp 93,5% hàng đầu trong ngành, theo báo cáo của InvestingPro.
Jeff Hackman, Giám đốc điều hành của Fennec Pharmaceuticals, bày tỏ sự ủng hộ đối với nỗ lực hợp tác với NICE của Norgine và nhấn mạnh tầm quan trọng của việc ngăn ngừa nhiễm độc tai trong quá trình điều trị ung thư.
PEDMARQSI cũng là liệu pháp duy nhất được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt để giảm nguy cơ nhiễm độc tai liên quan đến cisplatin ở bệnh nhân nhi có khối u rắn khu trú, không di căn. Nó đã được xác nhận bởi Mạng lưới Ung® thư Toàn diện Quốc gia dành cho nhóm dân số Vị thành niên và Thanh niên (AYA).
Tính an toàn và hiệu quả của PEDMARQSI đã được thiết lập qua hai nghiên cứu lâm sàng, COG ACCL0431 và SIOPEL 6, tập trung vào khả năng sống sót và giảm độc răng tai.
Mặc dù có kết quả tích cực, nhưng việc điều trị vẫn có những rủi ro, bao gồm phản ứng quá mẫn và mất cân bằng điện giải, đòi hỏi phải theo dõi và quản lý bệnh nhân.
PEDMARQSI của Fennec đã nhận được Độc quyền Thuốc mồ côi ở Hoa Kỳ và Giấy phép Tiếp thị Sử dụng Nhi khoa ở Châu Âu, bao gồm thời gian dài bảo vệ dữ liệu và thị trường.
Thông báo này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Fennec Pharmaceuticals Inc.
Trong một tin tức gần đây khác, Fennec Pharmaceuticals đã báo cáo sự tăng trưởng đáng kể trong thu nhập quý III, với trọng tâm là mở rộng PEDMARK, một liệu pháp được thiết kế để giảm thiểu mất thính lực liên quan đến cisplatin. Doanh thu sản phẩm ròng của công ty đã tăng lên 22 triệu đô la trong chín tháng đầu năm 2024, vượt qua tổng doanh thu của năm trước. Ngoài ra, Fennec vẫn duy trì vị thế tiền mặt mạnh mẽ, dự kiến khả năng tài trợ cho các hoạt động tốt vào năm 2026.
Những phát triển gần đây bao gồm việc chuẩn bị cho việc ra mắt PEDMARQSI ở Đức và Vương quốc Anh vào năm 2025, và thử nghiệm PEDMARK được đăng ký đầy đủ ở Nhật Bản với kết quả dự kiến trong cùng năm. Tuy nhiên, Fennec cũng ghi nhận sự gia tăng chi phí chung và hành chính lên 6,1 triệu đô la, bị ảnh hưởng bởi chi phí bồi thường cổ phiếu và kiện tụng.
Giám đốc điều hành Jeff Hackman bày tỏ sự lạc quan về triển vọng tăng trưởng, chỉ ra sự ủng hộ học thuật và mở rộng thị trường. Công ty cũng đang khám phá các cơ hội phát triển kinh doanh, bao gồm thâm nhập thị trường Nhật Bản, đồng thời quản lý các vụ kiện tụng IP đang diễn ra. Những phát triển gần đây này cung cấp cái nhìn sâu sắc về các sáng kiến chiến lược và hiệu quả tài chính của Fennec.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.