SILVER SPRING, Md. & RESEARCH TRIANGLE PARK, N.C. - United Therapeutics Corporation (NASDAQ: UTHR) đã công bố việc cấy ghép thành công một quả thận lợn chỉnh sửa gen, được gọi là UKidney, vào một bệnh nhân người. Thủ thuật diễn ra vào ngày 25 tháng 11 năm 2024 và đánh dấu ca cấy ghép đầu tiên của công ty vào người sống, sau một loạt các ca ghép ngoại bào bao gồm UHeart và UThymoKidney.
Người nhận, Towana Looney, một bệnh nhân 53 tuổi đến từ Alabama, trước đó đã bị suy thận. Cô phải đối mặt với những thách thức đáng kể trong việc tìm kiếm người hiến tặng phù hợp do mức độ kháng thể cao, làm tăng nguy cơ đào thải nội tạng. UKidney, được phát triển bởi công ty con Revivicor, Inc. của United Therapeutics, được thiết kế để tương thích hơn với hệ thống miễn dịch của con người, có 10 biến đổi gen đối với bộ gen lợn.
Quy trình đột phá này được thực hiện theo lộ trình tiếp cận mở rộng của FDA tại NYU Langone Health bởi một nhóm phẫu thuật do Tiến sĩ Robert Montgomery dẫn đầu. Bệnh nhân ban đầu được đánh giá tại Đại học Alabama ở Birmingham bởi Tiến sĩ Jayme Locke, người cũng tham gia phẫu thuật.
Việc cấy ghép thành công bổ sung thêm bằng chứng ủng hộ cấy ghép ngoại loại như một giải pháp khả thi cho tình trạng thiếu nội tạng. Báo cáo Dữ liệu Thường niên của USRDS cho thấy hơn 550.000 bệnh nhân mắc bệnh thận giai đoạn cuối phụ thuộc vào lọc máu vào năm 2021, với tỷ lệ tử vong một năm là 15-20% đối với những người lọc máu và tỷ lệ sống sót sau năm năm dưới 50%.
United Therapeutics, bắt đầu nghiên cứu cấy ghép ngoại học vào năm 2011, điều hành một cơ sở không có mầm bệnh ở quy mô lâm sàng ở Christiansburg, Virginia, và đang xây dựng một cơ sở khác ở Stewartville, Minnesota, để hỗ trợ các nghiên cứu lâm sàng trong tương lai. Công ty, đã đạt được mức tăng trưởng doanh thu đáng chú ý 25% trong mười hai tháng qua và duy trì sức khỏe tài chính mạnh mẽ với xếp hạng XUẤT SẮC từ InvestingPro, đang chuẩn bị một đơn đăng ký thuốc mới (IND) nghiên cứu cho UKidney, với kế hoạch bắt đầu một nghiên cứu lâm sàng trên người vào năm 2025, đang chờ FDA cho phép. Đối với các nhà đầu tư tìm kiếm thông tin chi tiết sâu hơn, InvestingPro cung cấp phân tích toàn diện với 14 ProTips bổ sung và Báo cáo Nghiên cứu chuyên nghiệp chi tiết, giúp bạn đưa ra quyết định đầu tư sáng suốt trong lĩnh vực công nghệ sinh học.
Những nỗ lực của công ty trong lĩnh vực cấy ghép ngoại môn, y học tái tạo, in sinh học nội tạng 3D và nội tạng nhân tạo sinh học là một phần trong sứ mệnh giải quyết tình trạng thiếu nội tạng có thể cấy ghép cho bệnh nhân mắc bệnh nội tạng giai đoạn cuối. United Therapeutics, có cổ phiếu đã mang lại lợi nhuận 69,5% từ đầu năm đến nay, đang làm việc để bắt đầu các thử nghiệm lâm sàng cho các sản phẩm UThymoKidney và UHeart của mình, sau các nghiên cứu tiền lâm sàng bắt buộc.
Báo cáo này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ United Therapeutics Corporation.
Trong một tin tức gần đây khác, United Therapeutics đã báo cáo kết quả tài chính quý III mạnh mẽ, với doanh thu đạt 748,9 triệu đô la, tăng đáng kể so với cùng kỳ năm trước. Những con số này chủ yếu được thúc đẩy bởi hiệu suất mạnh mẽ của các sản phẩm dựa trên treprostinil như Tyvaso, vượt qua cả ước tính của Ladenburg Thalmann và đồng thuận, đạt tổng doanh thu 433,8 triệu đô la. Tuy nhiên, không phải tất cả các sản phẩm đều đáp ứng được dự báo, với doanh số bán hàng của Remodulin không đạt ước tính của Ladenburg và đồng thuận, đạt 128,3 triệu đô la.
United Therapeutics cũng đã hoàn thành thành công chương trình mua lại cổ phiếu tăng tốc trị giá 1 tỷ đô la. Các nhà phân tích tại H.C. Wainwright tái khẳng định xếp hạng Mua đối với công ty, trích dẫn định vị chiến lược và các biện pháp chủ động như bắt đầu hợp đồng với người trả tiền Phần D. Công ty cũng tăng mục tiêu giá cho United Therapeutics lên 425 đô la từ 400 đô la trước đó, phản ánh triển vọng tích cực về hiệu suất của Tyvaso và tỷ lệ thâm nhập đỉnh ước tính được điều chỉnh đối với tăng huyết áp động mạch phổi.
Mặt khác, Ladenburg Thalmann duy trì xếp hạng Trung lập đối với United Therapeutics nhưng đã nâng mục tiêu giá lên 344 đô la từ 319 đô la trước đó. Công ty cũng đang để mắt đến các cột mốc lâm sàng trong tương lai, bao gồm kết quả nghiên cứu TETON 2 và đang chờ quyết định tiềm năng của FDA về Hệ thống Đánh giá Phổi Tập trung vào năm 2025. Những phát triển gần đây này nhấn mạnh trọng tâm chiến lược của United Therapeutics trong việc mở rộng các dự án thương mại và nghiên cứu và phát triển, tạo tiền đề cho sự tăng trưởng liên tục trong lĩnh vực công nghệ sinh học.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.