Narsoplimab cho thấy hứa hẹn về tỷ lệ sống sót TA-TMA

SEATTLE - Omeros Corporation (NASDAQ: OMER), một công ty dược phẩm sinh học có vốn hóa thị trường là 534 triệu đô la và đáng chú ý là biến động cổ phiếu (Beta 1,98), đã tiết lộ kết quả từ các phân tích thống kê chỉ ra rằng narsoplimab, kháng thể đơn dòng đang nghiên cứu của họ, có thể cải thiện đáng kể tỷ lệ sống sót ở những bệnh nhân bị bệnh vi mạch huyết khối (TA-TMA) sau khi cấy ghép tế bào gốc. Dữ liệu của InvestingPro cho thấy cổ phiếu của công ty đã tăng hơn 130% trong sáu tháng qua, phản ánh niềm tin ngày càng tăng của nhà đầu tư vào đường ống của họ. Các phân tích so sánh kết quả sống sót của bệnh nhân người lớn và trẻ em có nguy cơ cao được điều trị theo chương trình tiếp cận mở rộng (EAP) với những bệnh nhân từ nhóm kiểm soát bên ngoài.

Phân tích kết hợp 49 bệnh nhân EAP chưa được điều trị và 28 bệnh nhân từ thử nghiệm quan trọng OMS721-TMA-001 đã chứng minh nguy cơ tử vong giảm hơn gấp đôi, với tỷ lệ nguy cơ dao động từ 0,34 đến 0,46 và giá trị p từ dưới 0,00001 đến 0,00002. Những kết quả này phù hợp với các phân tích chính và độ nhạy đã được FDA thống nhất trước đó.

EAP bao gồm 136 bệnh nhân TA-TMA, với 102 người được xác định là có nguy cơ cao dựa trên tiêu chí đồng thuận của chuyên gia. Đáng chú ý, 49 bệnh nhân EAP người lớn không được điều trị và 13 bệnh nhân nhi khoa không được điều trị cho thấy tỷ lệ sống sót một năm ấn tượng lần lượt là 58% và 79%. Điều này trái ngược với tỷ lệ sống sót thấp trong lịch sử dưới 20% đối với những bệnh nhân thất bại trong điều trị nhắm mục tiêu.

Hồ sơ an toàn của Narsoplimab vẫn nhất quán và không có mối quan tâm an toàn mới nào được quan sát thấy. Những phát hiện này sẽ được đưa vào việc đệ trình lại đơn xin cấp phép sinh học (BLA) cho FDA và đơn xin cấp phép tiếp thị (MAA) cho các cơ quan quản lý châu Âu dự kiến vào cuối năm nay. Theo phân tích của InvestingPro , trong khi Omeros đang nhanh chóng đốt cháy tiền mặt trong nỗ lực phát triển của mình, công ty duy trì tỷ lệ hiện tại lành mạnh là 2,96, cho thấy đủ thanh khoản để tài trợ cho các hoạt động ngắn hạn của mình. Để hiểu sâu hơn về sức khỏe tài chính của Omeros và 12 ProTips độc quyền bổ sung, hãy cân nhắc khám phá nền tảng nghiên cứu toàn diện của InvestingPro.

Dữ liệu mạnh mẽ từ EAP hỗ trợ thêm tiềm năng của narsoplimab như một phương pháp điều trị TA-TMA, một tình trạng hiện không có liệu pháp được phê duyệt. Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí.

TA-TMA là một biến chứng nghiêm trọng của cấy ghép tế bào gốc tạo máu, ảnh hưởng đến cả bệnh nhân người lớn và trẻ em. Narsoplimab, còn được gọi là OMS721, nhắm mục tiêu vào serine protease-2 liên quan đến lectin liên kết với mannan (MASP-2), một nhân tố quan trọng trong con đường lectin của hoạt hóa bổ thể, có liên quan đến TA-TMA.

Omeros Corporation, một công ty dược phẩm sinh học, đang tích cực hướng tới việc phê duyệt và ra mắt narsoplimab, nhằm cung cấp một lựa chọn điều trị mới cho bệnh nhân mắc TA-TMA. Với báo cáo thu nhập tiếp theo của công ty sẽ được công bố vào ngày 26 tháng 2 và phân tích Giá trị hợp lý của InvestingPro cho thấy định giá thấp một chút, các nhà đầu tư đang tìm kiếm thông tin chi tiết có thể truy cập Báo cáo Nghiên cứu chuyên nghiệp toàn diện, dành riêng cho người đăng ký InvestingPro, bao gồm tất cả các khía cạnh quan trọng về sức khỏe tài chính và tiềm năng tăng trưởng của OMER.

Trong một tin tức gần đây khác, Tập đoàn Omeros đã công bố kết quả đầy hứa hẹn từ loại thuốc nghiên cứu của mình, narsoplimab, trong việc giảm tỷ lệ tử vong cho bệnh nhân vi mạch huyết khối (TA-TMA) sau khi cấy ghép tế bào gốc tạo máu. Phân tích thống kê độc lập cho thấy nguy cơ tử vong giảm đáng kể hơn ba lần đối với bệnh nhân được điều trị bằng narsoplimab so với nhóm đối chứng. Omeros đang chuẩn bị nộp lại Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) cho FDA và có kế hoạch nộp đơn xin phép tiếp thị ở châu Âu vào cuối năm nay. D. Boral Capital đã bắt đầu bảo hiểm trên Omeros với xếp hạng Mua, nhấn mạnh khả năng phê duyệt narsoplimab là liệu pháp đầu tiên cho TA-TMA. Công ty đặt mục tiêu giá là 36,00 đô la, phản ánh niềm tin vào định hướng chiến lược và đường ống của công ty. Ngoài ra, Omeros đã chia sẻ dữ liệu lâm sàng mới về thuốc zaltenibart của mình đối với huyết sắc tố niệu về đêm kịch phát (PNH), hỗ trợ việc bắt đầu thử nghiệm giai đoạn 3 vào đầu năm 2025. Nghiên cứu Giai đoạn 2 cho thấy những cải thiện đáng kể ở những bệnh nhân không đáp ứng với các phương pháp điều trị hiện có, với một phác đồ liều lượng tối ưu được thiết lập. Những phát triển này làm nổi bật những nỗ lực không ngừng của Omeros trong việc thúc đẩy các dịch vụ điều trị của mình trong các lĩnh vực y tế quan trọng.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.