Liệu pháp kết hợp revumenib cho kết quả đầy hứa hẹn trong thử nghiệm lâm sàng AML

Ngày đăng 23:06 12/06/2025
Liệu pháp kết hợp revumenib cho kết quả đầy hứa hẹn trong thử nghiệm lâm sàng AML

MILAN - Syndax Pharmaceuticals (NASDAQ:SNDX), một công ty dược phẩm sinh học với giá trị vốn hóa thị trường 903 triệu USD và hiện đang giao dịch ở mức 10,43 USD, đã báo cáo kết quả tích cực từ thử nghiệm BEAT AML đánh giá revumenib kết hợp với venetoclax và azacitidine ở bệnh nhân bệnh bạch cầu cấp dòng tủy (AML) mới được chẩn đoán có đột biến NPM1 và tái sắp xếp KMT2A, theo thông cáo báo chí của công ty. Theo phân tích của InvestingPro, công ty duy trì vị thế tài chính mạnh với lượng tiền mặt nhiều hơn nợ trên bảng cân đối kế toán.

Dữ liệu thử nghiệm, được công bố trên Tạp chí Ung thư Lâm sàng và trình bày tại Đại hội Thường niên Hiệp hội Huyết học Châu Âu ở Milan, cho thấy tỷ lệ thuyên giảm hoàn toàn 67% và tỷ lệ đáp ứng tổng thể 88% trong số 43 bệnh nhân tham gia. Tất cả bệnh nhân đáp ứng với đánh giá bệnh tồn dư tối thiểu (37 bệnh nhân) đều đạt được kết quả MRD âm tính. Mặc dù kết quả lâm sàng đầy hứa hẹn, dữ liệu từ InvestingPro cho thấy công ty vẫn chưa có lợi nhuận, với các nhà phân tích dự đoán tiếp tục lỗ trong năm nay. Tuy nhiên, năm nhà phân tích gần đây đã điều chỉnh tăng kỳ vọng thu nhập cho giai đoạn sắp tới.

Quần thể nghiên cứu bao gồm bệnh nhân từ 60 tuổi trở lên với độ tuổi trung bình là 70, trong đó 79% có AML mNPM1 và 21% có AML KMT2Ar. Liệu pháp kết hợp nhìn chung được dung nạp tốt ở cả hai mức liều được thử nghiệm.

Các biến cố bất lợi phát sinh trong quá trình điều trị không liên quan đến huyết học phổ biến bao gồm buồn nôn (60%), táo bón (53%), kéo dài QTc (44%), hạ kali máu (44%), và nôn mửa (42%). Các biến cố bất lợi không liên quan đến huyết học cấp độ 3 trở lên được báo cáo là hiếm gặp.

Trong phân tích sống sót sớm với thời gian theo dõi trung bình 6,9 tháng, thời gian sống sót toàn bộ trung bình là 15,5 tháng. Phân tích theo nhóm cho thấy tỷ lệ thuyên giảm hoàn toàn tổng hợp 77% và thời gian sống sót toàn bộ trung bình 15,5 tháng ở bệnh nhân mNPM1 có nguy cơ trung bình, trong khi bệnh nhân KMT2Ar cho thấy tỷ lệ thuyên giảm hoàn toàn tổng hợp 89% và thời gian sống sót toàn bộ trung bình 18,0 tháng.

Công ty lưu ý rằng việc tuyển dụng đang được tiến hành trong thử nghiệm Giai đoạn 3 EVOLVE-2 then chốt, đánh giá revumenib với venetoclax và azacitidine ở bệnh nhân AML mNPM1 mới được chẩn đoán không phù hợp với hóa trị liệu tích cực.

Revumenib (tên thương hiệu Revuforj) là một chất ức chế menin đường uống, chọn lọc đã nhận được sự chấp thuận của FDA để điều trị bệnh bạch cầu cấp tái phát hoặc kháng trị với chuyển vị KMT2A ở bệnh nhân người lớn và trẻ em từ một tuổi trở lên. Với tỷ lệ thanh khoản hiện tại là 5,8 và tài sản lưu động vượt quá nghĩa vụ ngắn hạn, công ty dường như đang ở vị thế tốt để tiếp tục các chương trình phát triển của mình. Khám phá thêm thông tin chi tiết về SNDX và truy cập phân tích toàn diện với gói đăng ký InvestingPro, bao gồm các ProTips độc quyền và số liệu tài chính chi tiết cho hơn 1.400 cổ phiếu Mỹ.

Trong các tin tức gần đây khác, Syndax Pharmaceuticals đã báo cáo kết quả hoạt động quý đầu tiên năm 2025 tốt hơn dự kiến, với doanh thu đạt 20,04 triệu USD, vượt qua mức dự đoán 14,84 triệu USD. Kết quả tài chính mạnh mẽ này phần lớn nhờ vào sự ra mắt thành công của sản phẩm Revuforj, vượt kỳ vọng khi tạo ra 20 triệu USD doanh số. Thu nhập trên mỗi cổ phiếu của công ty cũng vượt dự báo, đạt mức -0,98 so với mức dự kiến -1,24. Ngoài ra, chất ức chế menin Revumenib của Syndax đã đạt tỷ lệ thuyên giảm hoàn toàn 26% trong một nghiên cứu liên quan đến bệnh nhân bị bệnh bạch cầu cấp dòng tủy đột biến NPM1 tái phát hoặc kháng trị. Nghiên cứu cho thấy thời gian sống sót toàn bộ trung bình là 23,3 tháng ở những bệnh nhân đáp ứng. Hơn nữa, Syndax đã nộp đơn xin Thuốc Mới Bổ sung lên FDA cho Revumenib, tìm kiếm sự chấp thuận sử dụng trong AML đột biến NPM1. Các công ty phân tích đã phản ứng tích cực với những phát triển này, với Scotiabank nâng mục tiêu giá cổ phiếu cho Syndax lên 17 USD và BofA Securities tăng lên 26 USD, trích dẫn doanh số bán hàng mạnh mẽ và tiềm năng thị trường cho Revuforj. Những thành tựu gần đây này nhấn mạnh sự tiến bộ và tiềm năng của công ty trong thị trường dược phẩm.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.

Bình luận mới nhất

Cài Đặt Ứng Dụng của Chúng Tôi
Công Bố Rủi Ro: Giao dịch các công cụ tài chính và/hoặc tiền điện tử tiềm ẩn mức độ rủi ro cao, bao gồm rủi ro mất một phần hoặc toàn bộ vốn đầu tư, và có thể không phù hợp với mọi nhà đầu tư. Giá cả tiền điện tử có độ biến động mạnh và có thể chịu tác động từ các yếu tố bên ngoài như các sự kiện tài chính, pháp lý hoặc chính trị. Việc giao dịch theo mức ký quỹ gia tăng rủi ro tài chính.
Trước khi quyết định giao dịch công cụ tài chính hoặc tiền điện tử, bạn cần nắm toàn bộ thông tin về rủi ro và chi phí đi kèm với việc giao dịch trên các thị trường tài chính, thận trọng cân nhắc đối tượng đầu tư, mức độ kinh nghiệm, khẩu vị rủi ro và xin tư vấn chuyên môn nếu cần.
Fusion Media xin nhắc bạn rằng dữ liệu có trên trang web này không nhất thiết là theo thời gian thực hay chính xác. Dữ liệu và giá cả trên trang web không nhất thiết là thông tin do bất kỳ thị trường hay sở giao dịch nào cung cấp, nhưng có thể được cung cấp bởi các nhà tạo lập thị trường, vì vậy, giá cả có thể không chính xác và có khả năng khác với mức giá thực tế tại bất kỳ thị trường nào, điều này có nghĩa các mức giá chỉ là minh họa và không phù hợp cho mục đích giao dịch. Fusion Media và bất kỳ nhà cung cấp dữ liệu nào có trên trang web này đều không chấp nhận bất cứ nghĩa vụ nào trước bất kỳ tổn thất hay thiệt hại nào xảy ra từ kết quả giao dịch của bạn, hoặc trước việc bạn dựa vào thông tin có trong trang web này.
Bạn không được phép sử dụng, lưu trữ, sao chép, hiển thị, sửa đổi, truyền hay phân phối dữ liệu có trên trang web này và chưa nhận được sự cho phép rõ ràng bằng văn bản của Fusion Media và/hoặc nhà cung cấp. Tất cả các quyền sở hữu trí tuệ đều được bảo hộ bởi các nhà cung cấp và/hoặc sở giao dịch cung cấp dữ liệu có trên trang web này.
Fusion Media có thể nhận thù lao từ các đơn vị quảng cáo xuất hiện trên trang web, dựa trên tương tác của bạn với các quảng cáo hoặc đơn vị quảng cáo đó.
Phiên bản tiếng Anh của thỏa thuận này là phiên bản chính, sẽ luôn được ưu tiên để đối chiếu khi có sự khác biệt giữa phiên bản tiếng Anh và phiên bản tiếng Việt.
© 2007-2025 - Công ty TNHH Fusion Media. Mọi quyền được bảo hộ.