Ông Trump sa thải Thống đốc Fed, hiệu lực ngay lập tức
WASHINGTON, D.C. - BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:BMRN), một công ty công nghệ sinh học trị giá 10,37 tỷ đô la với tỷ suất lợi nhuận gộp ấn tượng 81%, đã thông báo vào hôm thứ Ba rằng liệu pháp gen ROCTAVIAN điều trị bệnh hemophilia A của họ vẫn duy trì hiệu quả và an toàn sau năm năm điều trị, theo dữ liệu được trình bày tại Đại hội Hiệp hội Quốc tế về Huyết khối và Cầm máu. Dữ liệu từ InvestingPro cho thấy công ty duy trì điểm Piotroski hoàn hảo là 9, chỉ ra tình trạng tài chính mạnh mẽ.
Thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3 GENEr8-1 cho thấy 81,3% người tham gia vẫn không cần điều trị dự phòng sau năm năm, với mức hoạt động yếu tố VIII trung bình vẫn duy trì trong phạm vi hemophilia nhẹ. Tỷ lệ chảy máu hàng năm trung bình đối với các vết chảy máu được điều trị là 0,6 lần mỗi năm, với 77,8% người tham gia không có vết chảy máu nào cần điều trị trong năm thứ năm. Mặc dù có kết quả lâm sàng tích cực, cổ phiếu của BioMarin hiện đang giao dịch gần mức thấp nhất trong 52 tuần, theo phân tích của InvestingPro cho thấy đây là cơ hội đầu tư bị định giá thấp.
Mức hoạt động của yếu tố VIII gần như ổn định so với các phép đo năm thứ tư, với hoạt động trung bình ở mức 24,0 IU/dL khi sử dụng xét nghiệm một giai đoạn và 13,7 IU/dL với xét nghiệm chromogenic. Khoảng 73,5% người tham gia duy trì mức yếu tố VIII trong phạm vi từ hemophilia nhẹ đến bình thường.
Không có dấu hiệu an toàn mới nào xuất hiện trong giai đoạn theo dõi năm năm. Trong suốt thử nghiệm, không có người tham gia nào phát triển chất ức chế yếu tố VIII hoặc gặp phải các biến cố huyết khối, và không có báo cáo về các bệnh ác tính liên quan đến điều trị.
"Tôi ấn tượng rằng kết quả về hiệu quả và an toàn mạnh mẽ của ROCTAVIAN được duy trì năm năm sau khi những người bị bệnh hemophilia A nặng nhận được liệu pháp gen," ông Andrew Leavitt, Tiến sĩ Y khoa, giám đốc Trung tâm Điều trị Hemophilia dành cho Người lớn của Đại học California San Francisco cho biết.
Liệu pháp truyền một lần này hoạt động bằng cách cung cấp một gen chức năng được thiết kế để cho phép cơ thể tự sản xuất yếu tố VIII, có khả năng giảm nhu cầu dự phòng liên tục.
ROCTAVIAN đã nhận được sự chấp thuận của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ vào tháng 6 năm 2023 và được Ủy ban Châu Âu cấp phép tiếp thị có điều kiện vào tháng 8 năm 2022.
Thông tin này dựa trên thông cáo báo chí từ BioMarin Pharmaceutical. Với tăng trưởng doanh thu 19,36% trong mười hai tháng qua và tỷ lệ P/E vừa phải là 19,68, công ty cho thấy nền tảng mạnh mẽ. Để có cái nhìn sâu sắc hơn về sức khỏe tài chính và triển vọng tăng trưởng của BioMarin, hãy truy cập Báo cáo Nghiên cứu Pro toàn diện có sẵn trên InvestingPro, bao gồm hơn 1.400 cổ phiếu hàng đầu của Mỹ với phân tích chuyên gia và thông tin hữu ích.
Trong các tin tức gần đây khác, BioMarin Pharmaceutical Inc. đã đạt được những bước tiến đáng kể với việc mua lại Inozyme Pharma với giá khoảng 270 triệu đô la. Động thái chiến lược này dự kiến sẽ tăng cường danh mục liệu pháp enzyme của BioMarin, đặc biệt là với việc bổ sung INZ-701, một ứng viên Giai đoạn 3 để điều trị Thiếu hụt ENPP1. Các nhà phân tích từ TD Cowen đã tái khẳng định xếp hạng Mua với mức giá mục tiêu 120 đô la, nhấn mạnh việc mua lại là một bổ sung đầy hứa hẹn cho đường ống sản phẩm của BioMarin, với dữ liệu thử nghiệm quan trọng dự kiến vào năm 2026 và khả năng được phê duyệt quy định vào năm 2027. Bernstein cũng nâng mức giá mục tiêu cho BioMarin lên 95 đô la, duy trì xếp hạng Vượt trội, trích dẫn sự phù hợp của việc mua lại với các đơn vị kinh doanh hiện có và điểm mạnh nghiên cứu của công ty.
Các nhà phân tích của Stifel đã duy trì xếp hạng Mua với mức giá mục tiêu 91 đô la, nhấn mạnh tiềm năng tăng trưởng của BioMarin thông qua thuốc Voxzogo và việc mua lại gần đây. Phân tích của công ty cho thấy giá cổ phiếu hiện tại của BioMarin phản ánh triển vọng thận trọng, với năm 2026 được dự đoán là năm quan trọng đối với công ty. Evercore ISI, duy trì xếp hạng Vượt trội với mục tiêu 105 đô la, mô tả việc mua lại là một giao dịch thông minh, rủi ro thấp bổ sung cho hoạt động kinh doanh liệu pháp enzyme của BioMarin. Việc mua lại được coi là phù hợp với chiến lược và cam kết của BioMarin trong việc phát triển các liệu pháp cho các bệnh di truyền hiếm gặp.
Ông Alexander Hardy, Giám đốc điều hành của BioMarin, nhấn mạnh tiềm năng của việc mua lại trong việc cải thiện chăm sóc cho những người mắc các bệnh di truyền nghiêm trọng, trong khi ông Douglas A. Treco, Giám đốc điều hành của Inozyme, bày tỏ sự lạc quan về tiềm năng chuyển đổi của INZ-701. Việc mua lại, tùy thuộc vào sự chấp thuận của cơ quan quản lý và các điều kiện khác, dự kiến sẽ hoàn tất trong quý ba năm 2025. Các nhà đầu tư sẽ theo dõi chặt chẽ việc BioMarin tích hợp INZ-701 vào danh mục sản phẩm của mình và các nỗ lực phát triển chiến lược đang diễn ra.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.