CAMBRIDGE, Mass. &; SALISBURY, Anh - KalVista Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: KALV) đã đưa ra thử nghiệm lâm sàng KONFIDENT-KID cho thuốc phát triển sebetralstat, được thiết kế để điều trị phù mạch di truyền (HAE) ở bệnh nhân nhi. Thử nghiệm nhằm mục đích ghi danh khoảng 24 trẻ em, từ 2 đến 11 tuổi, từ nhiều khu vực khác nhau bao gồm Bắc Mỹ, Châu Âu và Châu Á.
Sebetralstat là một chất ức chế kallikrein huyết tương uống, và thử nghiệm KONFIDENT-KID sẽ sử dụng một công thức viên nén tan rã đường uống ở trẻ em (ODT). Trong suốt một năm, nghiên cứu sẽ thu thập dữ liệu về tính an toàn, dược động học và hiệu quả của thuốc.
Ben Palleiko, Giám đốc điều hành của KalVista, bày tỏ rằng việc bắt đầu thử nghiệm sớm hơn dự kiến nhấn mạnh sự nhiệt tình từ cộng đồng y tế và những người ủng hộ bệnh nhân cho một lựa chọn điều trị mới tiềm năng cho HAE ở trẻ em. Hiện tại, phương pháp điều trị theo yêu cầu duy nhất được FDA chấp thuận cho HAE ở trẻ em được tiêm tĩnh mạch.
Nếu sebetralstat nhận được sự chấp thuận, đây sẽ là liệu pháp uống theo yêu cầu đầu tiên cho HAE ở trẻ em trong độ tuổi quy định và chỉ là loại thứ hai trong số bất kỳ loại điều trị theo yêu cầu nào cho nhóm này được FDA chấp thuận.
KalVista, một công ty dược phẩm toàn cầu, gần đây đã chia sẻ dữ liệu giai đoạn 3 tích cực đối với sebetralstat vào tháng 2/2024 và nộp Đơn đăng ký thuốc mới (NDA) cho FDA vào tháng 6/2024. Kế hoạch tìm kiếm sự chấp thuận ở Anh, châu Âu và Nhật Bản dự kiến sẽ được thực hiện vào cuối năm nay.
Công ty chuyên phát triển các phương pháp điều trị bằng miệng cho các bệnh có nhu cầu y tế đáng kể chưa được đáp ứng. Tuy nhiên, như với tất cả các thử nghiệm dược phẩm, kết quả phải chịu nhiều rủi ro và sự không chắc chắn khác nhau.
Trong các tin tức gần đây khác, KalVista Pharmaceuticals, Inc. đã có những bước tiến đáng kể với liệu pháp uống theo yêu cầu, sebetralstat, để điều trị phù mạch di truyền (HAE). Thuốc đã chứng minh kết quả đầy hứa hẹn trong thử nghiệm KONFIDENT giai đoạn 3, giảm đáng kể thời gian giảm triệu chứng so với giả dược. KalVista có kế hoạch nộp đơn đăng ký thuốc mới cho sebetralstat lên Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) vào tháng 6 năm 2024, với các kế hoạch tiếp theo để phê duyệt ở Anh, Châu Âu và Nhật Bản.
Ngoài ra, KalVista đã bổ nhiệm William C. Fairey vào Hội đồng quản trị. Kinh nghiệm sâu rộng của Fairey trong lĩnh vực dược phẩm và công nghệ sinh học, đặc biệt là trong việc thương mại hóa các phương pháp điều trị các bệnh hiếm gặp, dự kiến sẽ là một tài sản quan trọng cho công ty.
Tuy nhiên, công ty đã trải qua một sự điều chỉnh giảm gần đây trong mục tiêu giá của mình bởi H.C. Wainwright từ $ 24.00 xuống $ 20.00, mặc dù vẫn duy trì xếp hạng Mua. Sự điều chỉnh này được đưa ra khi nhà phân tích hiệu chỉnh lại kỳ vọng sau khi loại bỏ Yếu tố XIIa khỏi mô hình tài chính của họ với dự đoán về việc đệ trình sebetralstat sắp tới.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi KalVista Pharmaceuticals (NASDAQ: KALV) tiến lên phía trước với thử nghiệm KONFIDENT-KID cho sebetralstat, sức khỏe tài chính của công ty là một cân nhắc quan trọng đối với các nhà đầu tư theo dõi tiềm năng của nó để đưa phương pháp điều trị HAE cho trẻ em này ra thị trường. Với vốn hóa thị trường khoảng 477,15 triệu đô la, KalVista giữ tỷ lệ P / E được điều chỉnh là -4,37, phản ánh dự đoán của các nhà đầu tư về tăng trưởng trong tương lai mặc dù không có lợi nhuận hiện tại.
Một mẹo quan trọng cần xem xét là KalVista nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, điều này có thể cung cấp một bộ đệm khi nó điều hướng quá trình phát triển thuốc và thử nghiệm lâm sàng tốn kém. Ngoài ra, trong khi các nhà phân tích đã điều chỉnh kỳ vọng thu nhập của họ xuống và không dự đoán lợi nhuận trong năm nay, tài sản lưu động của công ty vượt quá nghĩa vụ ngắn hạn, cho thấy mức độ phục hồi tài chính.
Các nhà đầu tư cũng cần lưu ý rằng biên lợi nhuận gộp của KalVista rất yếu, với lợi nhuận gộp được báo cáo là -84.87 triệu đô la trong mười hai tháng qua tính đến quý 3 năm 2024. Điều này, cùng với thực tế là công ty đang nhanh chóng đốt tiền mặt, có thể làm dấy lên lo ngại về tính bền vững của hoạt động mà không thương mại hóa thành công các ứng cử viên thuốc.
Đối với những người xem xét tìm hiểu sâu hơn về tài chính và triển vọng tương lai của KalVista, có những Mẹo InvestingPro bổ sung có sẵn có thể cung cấp thêm thông tin chi tiết về hiệu suất và tiềm năng của công ty. Người đăng ký có thể mở khóa các mẹo này và hưởng lợi từ ưu đãi độc quyền: sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.