PALO ALTO, Calif. - BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ: BBIO) đã công bố kết quả tích cực từ thử nghiệm PROPEL 2, đánh giá hiệu quả của infigratinib ở trẻ em bị achondroplasia, một tình trạng di truyền dẫn đến bệnh lùn.
Dữ liệu thử nghiệm giai đoạn 2 cho thấy sự gia tăng đáng kể vận tốc chiều cao hàng năm (AHV) và cải thiện tỷ lệ cơ thể ở những người tham gia, cho thấy lợi ích tiềm năng cho những người bị ảnh hưởng bởi tình trạng này.
Nghiên cứu, bao gồm trẻ em nhận được một liều uống hàng ngày của infigratinib, cho thấy sự gia tăng trung bình bền vững của AHV là + 2,51cm / năm ở 12 tháng và +2,50 cm / năm sau 18 tháng, với giá trị p là 0,0015. Hơn nữa, một sự thay đổi có ý nghĩa về tỷ lệ cơ thể đã được quan sát, với tỷ lệ phân đoạn cơ thể trên và dưới trung bình được cải thiện từ 2,02 lúc ban đầu lên 1,88 sau 18 tháng (p = 0,001).
Hồ sơ an toàn của infigratinib đã được đón nhận, vì không có tác dụng phụ liên quan đến điều trị nào được báo cáo trong số những người tham gia thử nghiệm. PROPEL 3 đang diễn ra, một nghiên cứu đăng ký Giai đoạn 3 toàn cầu về infigratinib, tiếp tục ghi danh theo kế hoạch, dự kiến hoàn thành vào cuối năm 2024.
Song song, BridgeBio đã khởi xướng ACCEL, một nghiên cứu quan sát về infigratinib ở trẻ em bị hypochondroplasia, một chứng loạn sản xương liên quan chặt chẽ đến achondroplasia. Đứa trẻ đầu tiên đồng ý tham gia nghiên cứu vào tháng 5/2024.
Những phát hiện từ PROPEL 2 cho thấy infigratinib có thể tăng cường chức năng cho những người sống chung với achondroplasia, ngoài việc thúc đẩy tăng trưởng. Tiến sĩ Ravi Savarirayan, điều tra viên chính toàn cầu của thử nghiệm, bày tỏ sự lạc quan đối với các nghiên cứu đang diễn ra để thiết lập infigratinib như một liệu pháp uống an toàn và hiệu quả cho cộng đồng achondroplasia.
Cam kết của BridgeBio trong việc giải quyết các nhu cầu chưa được đáp ứng trong loạn sản xương mở rộng đến sự phát triển của infigratinib cho hypochondroplasia. Công ty đã thu được phản hồi tích cực từ FDA và EMA Hoa Kỳ, hỗ trợ sự tiến bộ của infigratinib ở trẻ em mắc bệnh này.
Công ty có kế hoạch chia sẻ thêm những hiểu biết sâu sắc trong một cuộc gọi nhà đầu tư dự kiến vào ngày hôm nay lúc 8:00 sáng ET. Thông tin này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ: BBIO) tiến triển với các thử nghiệm lâm sàng đối với infigratinib, các nhà đầu tư đã theo dõi chặt chẽ sức khỏe tài chính và tiềm năng thị trường của công ty. Dữ liệu mới nhất từ InvestingPro cho thấy một công ty có vốn hóa thị trường là 5.42 tỷ đô la và tăng trưởng doanh thu đáng kể trong mười hai tháng qua tính đến quý 1 năm 2024, với mức tăng 181.05% nổi bật. Sự tăng trưởng nhanh chóng này càng được nhấn mạnh bởi mức tăng trưởng doanh thu hàng quý là 11.461,88% trong quý 1 năm 2024.
Mặc dù công ty không trả cổ tức, cho thấy sự tái đầu tư thu nhập vào nghiên cứu và phát triển, nhưng có những dấu hiệu tích cực từ các nhà phân tích đã điều chỉnh thu nhập của họ tăng lên trong giai đoạn sắp tới. Điều này có thể phản ánh kết quả thử nghiệm đầy hứa hẹn của công ty và thị trường tiềm năng cho infigratinib. Tuy nhiên, điều đáng chú ý là các nhà phân tích không dự đoán công ty sẽ có lãi trong năm nay và nó đang giao dịch ở bội số định giá doanh thu cao, với tỷ lệ P / E hiện tại là -9,01.
Đối với những người đang cân nhắc đầu tư vào BridgeBio, điều quan trọng là phải nhận ra lợi nhuận cao của công ty trong năm qua, với tổng lợi nhuận giá một năm là 103,23% tính đến ngày thứ 156 của năm 2024. Hiệu suất này có thể hấp dẫn các nhà đầu tư tìm kiếm sự tăng trưởng trong lĩnh vực công nghệ sinh học.
Để phân tích chi tiết hơn và các Mẹo InvestingPro bổ sung, chẳng hạn như quan sát rằng tài sản lưu động của BridgeBio vượt quá nghĩa vụ ngắn hạn, các bên quan tâm có thể truy cập https://www.investing.com/pro/BBIO. Hiện tại có 7 Mẹo InvestingPro bổ sung có sẵn, có thể cung cấp thêm thông tin chi tiết về việc đưa ra quyết định đầu tư sáng suốt.
Người đăng ký tiềm năng cũng có thể tận dụng ưu đãi đặc biệt bằng cách sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần, cung cấp quyền truy cập vào vô số dữ liệu đầu tư và phân tích của chuyên gia.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.