Hội đồng EMA khuyến nghị nirogacestat cho điều trị u xơ desmoid

Ngày đăng 19:07 20/06/2025
Hội đồng EMA khuyến nghị nirogacestat cho điều trị u xơ desmoid

STAMFORD, Conn. - Ủy ban các sản phẩm thuốc dùng cho người của Cơ quan Quản lý Dược phẩm Châu Âu (EMA) đã khuyến nghị phê duyệt nirogacestat để điều trị cho người lớn mắc u xơ desmoid tiến triển cần điều trị toàn thân, theo thông báo của SpringWorks Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SWTX) vào hôm thứ Sáu. Công ty công nghệ sinh học này có giá trị vốn hóa thị trường 3,5 tỷ đô la với tỷ suất lợi nhuận gộp ấn tượng 93%. Theo dữ liệu từ InvestingPro, công ty duy trì tình hình tài chính vững mạnh với lượng tiền mặt nhiều hơn nợ trên bảng cân đối kế toán.

Nếu được Ủy ban Châu Âu phê duyệt, dự kiến sẽ có quyết định cuối cùng vào quý 3 năm 2025, nirogacestat sẽ trở thành liệu pháp điều trị đầu tiên được cấp phép cho u xơ desmoid tại Liên minh Châu Âu.

Khuyến nghị của CHMP dựa trên kết quả từ thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 DeFi được công bố trên Tạp chí Y học New England. Nghiên cứu cho thấy nirogacestat giảm nguy cơ tiến triển bệnh 71% so với giả dược và chứng minh cải thiện đáng kể tỷ lệ đáp ứng khách quan cùng các kết quả do bệnh nhân báo cáo bao gồm giảm đau, cải thiện chức năng thể chất và chất lượng cuộc sống. Sự phát triển này đã góp phần vào tăng trưởng doanh thu đáng kể của SpringWorks với mức tăng hơn 730% trong 12 tháng qua, theo báo cáo của InvestingPro.

U xơ desmoid là các khối u mô mềm hiếm gặp, tiến triển nhanh có thể gây suy nhược và đôi khi đe dọa tính mạng. Ước tính có khoảng 1.300-2.300 ca mới được chẩn đoán hàng năm tại Liên minh Châu Âu, với tỷ lệ mắc cao hơn ở nữ giới.

"Ý kiến tích cực từ CHMP phản ánh những lợi ích đáng kể mà nirogacestat có thể mang lại cho bệnh nhân ở châu Âu, nơi hiện không có lựa chọn điều trị nào được phê duyệt," ông Saqib Islam, Giám đốc điều hành của SpringWorks, cho biết trong thông cáo báo chí.

Các phản ứng phụ phổ biến nhất được báo cáo ở bệnh nhân dùng nirogacestat bao gồm tiêu chảy, độc tính buồng trứng, phát ban, buồn nôn, mệt mỏi và viêm miệng.

Nirogacestat trước đây đã nhận được chỉ định thuốc mồ côi từ Ủy ban Châu Âu để điều trị sarcom mô mềm và đã được phê duyệt tại Hoa Kỳ cho người lớn mắc u xơ desmoid tiến triển cần điều trị toàn thân. Cổ phiếu đã thể hiện động lực mạnh mẽ với mức tăng 31% trong sáu tháng qua. Để có cái nhìn sâu sắc hơn về sức khỏe tài chính, triển vọng tăng trưởng của SpringWorks và 6 ProTips độc quyền bổ sung, hãy truy cập InvestingPro, nơi bạn sẽ tìm thấy phân tích toàn diện trong Báo cáo Nghiên cứu Pro chi tiết của chúng tôi.

Trong các tin tức gần đây khác, SpringWorks Therapeutics đã đạt được những bước tiến đáng chú ý trong việc sáp nhập với Merck KGaA, sau khi nhận được sự chấp thuận cần thiết từ cơ quan quản lý chống độc quyền của Đức và Hoa Kỳ. Thương vụ sáp nhập, dự kiến hoàn tất trong nửa cuối năm 2025, đang chờ sự chấp thuận của cổ đông, với một cuộc họp đặc biệt được sắp xếp để bỏ phiếu về thỏa thuận. SpringWorks cũng đang tiến gần đến một cột mốc quan trọng tại châu Âu, khi Ủy ban các sản phẩm thuốc dùng cho người của Cơ quan Quản lý Dược phẩm Châu Âu đã khuyến nghị cấp phép tiếp thị có điều kiện cho mirdametinib, một phương pháp điều trị bệnh u xơ thần kinh loại 1. Trong khi đó, H.C. Wainwright đã duy trì xếp hạng Mua đối với SpringWorks, với mức giá mục tiêu 74 đô la, phản ánh sự lạc quan về khả năng phê duyệt nirogacestat cho u xơ desmoid tại châu Âu.

Ngược lại, TD Cowen đã hạ xếp hạng SpringWorks từ Mua xuống Giữ, điều chỉnh mức giá mục tiêu xuống 47 đô la, viện dẫn đề xuất mua lại của Merck KGaA. Công ty này xem việc mua lại là có lợi về mặt chiến lược, tăng cường danh mục ung thư của Merck mà không có sự chồng chéo về đường ống sản phẩm. SpringWorks gần đây đã tổ chức cuộc họp cổ đông thường niên, nơi các nghị quyết quan trọng, bao gồm bầu ban giám đốc và phê duyệt công ty kế toán, đã được thông qua. Các nhà đầu tư đang theo dõi chặt chẽ những diễn biến này, vì chúng có ý nghĩa quan trọng đối với định hướng chiến lược và vị thế thị trường của SpringWorks.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.

Bình luận mới nhất

Cài Đặt Ứng Dụng của Chúng Tôi
Công Bố Rủi Ro: Giao dịch các công cụ tài chính và/hoặc tiền điện tử tiềm ẩn mức độ rủi ro cao, bao gồm rủi ro mất một phần hoặc toàn bộ vốn đầu tư, và có thể không phù hợp với mọi nhà đầu tư. Giá cả tiền điện tử có độ biến động mạnh và có thể chịu tác động từ các yếu tố bên ngoài như các sự kiện tài chính, pháp lý hoặc chính trị. Việc giao dịch theo mức ký quỹ gia tăng rủi ro tài chính.
Trước khi quyết định giao dịch công cụ tài chính hoặc tiền điện tử, bạn cần nắm toàn bộ thông tin về rủi ro và chi phí đi kèm với việc giao dịch trên các thị trường tài chính, thận trọng cân nhắc đối tượng đầu tư, mức độ kinh nghiệm, khẩu vị rủi ro và xin tư vấn chuyên môn nếu cần.
Fusion Media xin nhắc bạn rằng dữ liệu có trên trang web này không nhất thiết là theo thời gian thực hay chính xác. Dữ liệu và giá cả trên trang web không nhất thiết là thông tin do bất kỳ thị trường hay sở giao dịch nào cung cấp, nhưng có thể được cung cấp bởi các nhà tạo lập thị trường, vì vậy, giá cả có thể không chính xác và có khả năng khác với mức giá thực tế tại bất kỳ thị trường nào, điều này có nghĩa các mức giá chỉ là minh họa và không phù hợp cho mục đích giao dịch. Fusion Media và bất kỳ nhà cung cấp dữ liệu nào có trên trang web này đều không chấp nhận bất cứ nghĩa vụ nào trước bất kỳ tổn thất hay thiệt hại nào xảy ra từ kết quả giao dịch của bạn, hoặc trước việc bạn dựa vào thông tin có trong trang web này.
Bạn không được phép sử dụng, lưu trữ, sao chép, hiển thị, sửa đổi, truyền hay phân phối dữ liệu có trên trang web này và chưa nhận được sự cho phép rõ ràng bằng văn bản của Fusion Media và/hoặc nhà cung cấp. Tất cả các quyền sở hữu trí tuệ đều được bảo hộ bởi các nhà cung cấp và/hoặc sở giao dịch cung cấp dữ liệu có trên trang web này.
Fusion Media có thể nhận thù lao từ các đơn vị quảng cáo xuất hiện trên trang web, dựa trên tương tác của bạn với các quảng cáo hoặc đơn vị quảng cáo đó.
Phiên bản tiếng Anh của thỏa thuận này là phiên bản chính, sẽ luôn được ưu tiên để đối chiếu khi có sự khác biệt giữa phiên bản tiếng Anh và phiên bản tiếng Việt.
© 2007-2025 - Công ty TNHH Fusion Media. Mọi quyền được bảo hộ.