Đơn xin trợ cấp thất nghiệp tại Mỹ tăng, nhưng tỷ lệ sa thải vẫn thấp lịch sử
TORONTO - Health Canada đã phê duyệt Evkeeza (evinacumab) của Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE) cho trẻ em từ 6 tháng tuổi mắc bệnh tăng cholesterol máu gia đình đồng hợp tử (HoFH), công ty thông báo vào hôm thứ Hai. Thông báo này được đưa ra khi Ultragenyx, hiện có giá trị thị trường 2,8 tỷ USD, đang đối mặt với những khó khăn thị trường với cổ phiếu giảm hơn 25% trong tuần qua. Theo phân tích của InvestingPro, công ty vẫn duy trì tính thanh khoản mạnh với tài sản hiện tại vượt quá các nghĩa vụ ngắn hạn.
Việc phê duyệt mở rộng việc sử dụng thuốc như một liệu pháp bổ trợ cùng với chế độ ăn uống và các liệu pháp giảm cholesterol lipoprotein mật độ thấp (LDL-C) khác cho bệnh nhân nhỏ tuổi hơn mắc HoFH, một bệnh di truyền hiếm gặp đặc trưng bởi mức cholesterol nguy hiểm cao. Evkeeza ban đầu được phê duyệt tại Canada vào tháng 9 năm 2023 cho bệnh nhân từ 5 tuổi trở lên. Mặc dù gặp thách thức thị trường gần đây, dữ liệu từ InvestingPro cho thấy doanh thu của Ultragenyx đã tăng 33% trong 12 tháng qua, phản ánh danh mục sản phẩm thương mại đang mở rộng của công ty.
"Phát hiện sớm và bắt đầu điều trị hiệu quả kịp thời là điều cần thiết để ngăn ngừa hậu quả tàn khốc của cholesterol rất cao bắt đầu từ khi còn rất nhỏ ở bệnh nhân mắc HoFH," ông Brian McCrindle, chuyên gia lipid nhi khoa tại Bệnh viện Nhi The Hospital for Sick Children, Đại học Toronto cho biết.
Việc mở rộng phê duyệt dựa trên phân tích ngoại suy dựa trên mô hình dự đoán mức độ giảm LDL-C tương tự hoặc cao hơn ở bệnh nhân nhỏ tuổi hơn so với trẻ lớn hơn và người lớn khi nhận liều khuyến nghị 15 mg/kg bốn tuần một lần. Dữ liệu hỗ trợ từ năm bệnh nhân bắt đầu điều trị trong độ tuổi từ 1 đến 4 thông qua sử dụng nhân đạo cho thấy sự giảm LDL-C có ý nghĩa lâm sàng phù hợp với kết quả ở bệnh nhân lớn tuổi hơn.
HoFH ảnh hưởng đến khoảng 1 trong 300.000 người trên toàn cầu và 1 trong 275.000 người trong dân số Canada nói tiếng Pháp. Tình trạng này có thể dẫn đến bệnh tim sớm và tử vong sớm nếu không được điều trị.
Evkeeza, một chất ức chế angiopoietin-like 3 (ANGPTL3), được dùng qua truyền tĩnh mạch hàng tháng. Thuốc hiện được hoàn trả và có sẵn trên thị trường thông qua các chương trình bảo hiểm thuốc tư nhân và chương trình thuốc công cộng ở Quebec, cũng như ở một số quốc gia khác bao gồm Hoa Kỳ, Anh, Ý và Nhật Bản.
Thông tin trong bài viết này dựa trên thông cáo báo chí từ Ultragenyx Pharmaceutical. Trong khi công ty hiện đang giao dịch gần mức thấp nhất trong 52 tuần, bảy nhà phân tích đã điều chỉnh tăng dự báo thu nhập của họ cho giai đoạn sắp tới. Để có cái nhìn sâu sắc hơn về sức khỏe tài chính và triển vọng tăng trưởng của Ultragenyx, bao gồm phân tích độc quyền và các ProTips bổ sung, hãy truy cập InvestingPro, nơi bạn sẽ tìm thấy các báo cáo nghiên cứu toàn diện bao gồm hơn 1.400 cổ phiếu Hoa Kỳ.
Trong tin tức gần đây khác, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. đã thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã ban hành Thư Phản hồi Hoàn chỉnh cho liệu pháp gen UX111 của họ, nhằm điều trị hội chứng Sanfilippo loại A. FDA yêu cầu thông tin bổ sung liên quan đến hóa học, sản xuất và kiểm soát, mà Ultragenyx tin rằng liên quan đến cơ sở vật chất và quy trình hơn là chất lượng sản phẩm. Công ty dự định giải quyết những vấn đề này và nộp lại Đơn xin Cấp phép Sinh phẩm, dự kiến thời gian xem xét lên đến sáu tháng. FDA đã ghi nhận tính mạnh mẽ của dữ liệu kết quả phát triển thần kinh và bằng chứng chỉ điểm sinh học hỗ trợ, không có vấn đề nào được nêu liên quan đến gói dữ liệu lâm sàng. Trong khi đó, TD Cowen đã tái khẳng định xếp hạng Mua đối với Ultragenyx mặc dù kết quả tạm thời không như mong đợi cho phương pháp điều trị setrusumab, vẫn duy trì niềm tin vào hiệu quả của nó. Morgan Stanley cũng duy trì xếp hạng Tăng Tỷ Trọng, nhấn mạnh tiến triển trong nghiên cứu Orbit Phase 3 cho setrusumab. Công ty đầu tư này lưu ý sự giảm 67% tỷ lệ gãy xương trong một thử nghiệm trước đó, nhấn mạnh nhu cầu chưa được đáp ứng trong bệnh xương thủy tinh. Những phát triển này phản ánh những nỗ lực và thách thức đang diễn ra trong đường ống điều trị của Ultragenyx.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.