Phân tích kỹ thuật chứng khoán Việt Nam: Tuần 22-26/09/2025
TARRYTOWN, N.Y. - Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:REGN), một công ty công nghệ sinh học hàng đầu với vốn hóa thị trường 59,6 tỷ USD và tình hình tài chính được đánh giá là "TUYỆT VỜI" theo InvestingPro, đã công bố hôm thứ Tư rằng thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 OPTIMA nghiên cứu garetosmab trên người lớn mắc bệnh xơ hóa cơ hóa xương tiến triển (FOP) đã đạt được mục tiêu chính, cho thấy sự giảm 90% hoặc cao hơn số lượng tổn thương xương mới sau 56 tuần so với giả dược.
FOP là một rối loạn di truyền hiếm gặp trong đó cơ, gân và dây chằng dần dần bị thay thế bằng xương, dẫn đến tình trạng mất khả năng vận động. Thử nghiệm đã thu nhận 63 người lớn mắc FOP, những người này được dùng giả dược hoặc garetosmab với liều 3 mg/kg hoặc 10 mg/kg qua đường tĩnh mạch bốn tuần một lần.
Kết quả cho thấy garetosmab đã giảm số lượng tổn thương cốt hóa dị chỗ (HO) mới xuống 94% ở nhóm dùng liều 3 mg/kg và 90% ở nhóm dùng liều 10 mg/kg so với giả dược. Một phân tích hồi cứu cho thấy sự giảm hơn 99% tổng thể tích của các tổn thương HO mới ở cả hai nhóm điều trị.
Giáo sư Richard Keen, nhà nghiên cứu chính toàn cầu của thử nghiệm OPTIMA, cho biết: "Kết quả thử nghiệm OPTIMA minh họa rõ ràng tiềm năng của garetosmab trong việc thay đổi tiến trình bệnh và giảm các tổn thương mới đặc trưng của tình trạng này."
Hồ sơ an toàn cho thấy sự gia tăng tỷ lệ nhiễm trùng da và mô mềm theo liều lượng, nhưng không có báo cáo về các biến cố chảy máu nghiêm trọng. Có sự giảm các biến cố bất lợi liên quan đến đau cơ xương khớp ở cả hai nhóm điều trị garetosmab so với giả dược.
Dựa trên những kết quả này, Ủy ban Giám sát Dữ liệu Độc lập đã khuyến nghị chuyển những người nhận giả dược sang dùng garetosmab càng sớm càng tốt. Regeneron, công ty duy trì tính thanh khoản mạnh với tỷ lệ hiện tại là 4,6 và tạo ra 3,85 tỷ USD dòng tiền tự do trong 12 tháng qua, dự kiến nộp hồ sơ xin phê duyệt tại Hoa Kỳ vào cuối năm 2025, với các hồ sơ toàn cầu sẽ được nộp vào năm 2026.
Garetosmab là một kháng thể đơn dòng trung hòa Activin A, một protein mà các nhà khoa học của Regeneron phát hiện là rất quan trọng trong sự phát triển của các tổn thương xương ở bệnh nhân FOP. Công ty cũng dự định bắt đầu thử nghiệm giai đoạn 3 trên thanh thiếu niên và trẻ em mắc FOP vào năm tới.
Việc sử dụng garetosmab tiềm năng để điều trị FOP vẫn đang trong giai đoạn nghiên cứu và chưa nhận được sự phê duyệt của cơ quan quản lý, theo tuyên bố trong thông cáo báo chí của công ty. Với hệ số beta 0,35 cho thấy biến động thấp hơn so với thị trường rộng lớn hơn, cổ phiếu của Regeneron hiện dường như đang được định giá thấp theo phân tích của InvestingPro, nơi cung cấp các báo cáo nghiên cứu toàn diện và số liệu tài chính thời gian thực cho hơn 1.400 cổ phiếu Hoa Kỳ.
Trong các tin tức gần đây khác, Regeneron Pharmaceuticals đã báo cáo những tiến bộ đáng kể trong các chương trình phát triển thuốc của mình. Công ty thông báo rằng thuốc liệu pháp miễn dịch Libtayo của họ, kết hợp với hóa trị, đã cho thấy tỷ lệ sống sót tổng thể sau năm năm là 19,4% ở bệnh nhân ung thư phổi không tế bào nhỏ giai đoạn tiến triển, so với 8,8% khi chỉ dùng hóa trị. Dữ liệu này xuất phát từ thử nghiệm giai đoạn 3 EMPOWER-Lung 3 được trình bày tại Hội nghị Thế giới về Ung thư Phổi. Ngoài ra, Regeneron đã tiết lộ kết quả tích cực từ hai thử nghiệm giai đoạn 3 đánh giá các kháng thể ức chế đầu tiên trong nhóm của họ cho dị ứng mèo và phấn hoa cây bạch dương, đạt được các mục tiêu chính và phụ mà không có biến cố bất lợi nghiêm trọng. Những phát triển này được củng cố thêm khi Raymond James tái khẳng định xếp hạng Vượt trội cho Regeneron, với mức giá mục tiêu được duy trì ở 673,00 USD. Nhà phân tích Sean McCutcheon đã nhấn mạnh triển vọng tích cực cho công ty. Trong khi đó, ông Sanofi báo cáo rằng thử nghiệm amlitelimab giai đoạn III trong viêm da dị ứng đã đạt được các mục tiêu nhưng không đáp ứng được kỳ vọng của nhà đầu tư so với các phương pháp điều trị hiện có. Những phát triển gần đây này nhấn mạnh sự tiến bộ liên tục của Regeneron trong đường ống phát triển các liệu pháp của họ.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.