5 động lực và 3 rào cản của TTCK Việt Nam, theo SSI Research
CAMBRIDGE, Mass. - Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ALNY) đã thông báo Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) chấp nhận Đơn đăng ký thuốc mới bổ sung (sNDA) cho vutrisiran. FDA sẽ xem xét đơn đăng ký sử dụng tiềm năng của vutrisiran trong điều trị bệnh amyloidosis ATTR với bệnh cơ tim (ATTR-CM), ấn định ngày hành động của Đạo luật Phí Người dùng Thuốc theo toa (PDUFA) là ngày 23 tháng 3 năm 2025.
Vutrisiran, hiện đang được bán trên thị trường dưới tên thương hiệu AMVUTTRA® cho một chỉ định khác, nhằm mục đích điều trị cả các biểu hiện bệnh đa dây thần kinh và bệnh cơ tim của bệnh amyloidosis ATTR. Giám đốc Y tế của Alnylam, Tiến sĩ Pushkal Garg, bày tỏ sự lạc quan về sự chấp nhận của FDA, trích dẫn kết quả tim mạch và chất lượng cuộc sống được cải thiện của thuốc ở bệnh nhân từ nghiên cứu HELIOS-B.
Nghiên cứu HELIOS-B, một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3, cho thấy tác động tích cực của vutrisiran đối với tỷ lệ sống sót của bệnh nhân, sự tiến triển của bệnh và chất lượng cuộc sống. Những phát hiện này đã được trình bày tại Đại hội Hiệp hội Tim mạch Châu Âu và được công bố trên Tạp chí Y học New England vào ngày 30 tháng 8 năm 2024.
ATTR amyloidosis là một bệnh gây tử vong đặc trưng bởi sự tích tụ các protein transthyretin bị gấp sai trong cơ thể, dẫn đến tổn thương dây thần kinh, tim và đường tiêu hóa. Vutrisiran hoạt động bằng cách làm im lặng RNA thông tin chịu trách nhiệm cho các protein gây bệnh.
Alnylam, người tiên phong trong các liệu pháp can thiệp RNA (RNAi), đã đi đầu trong việc chuyển RNAi thành các phương pháp điều trị mới cho các bệnh có nhu cầu chưa được đáp ứng. Danh mục đầu tư của công ty bao gồm một loạt các liệu pháp RNAi, với vutrisiran là một phần của quy trình phát triển giai đoạn cuối của nó.
Thông tin trong bài viết này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
Trong một tin tức gần đây khác, Alnylam Pharmaceuticals đã báo cáo doanh thu sản phẩm ròng toàn cầu tăng đáng kể 34% so với cùng kỳ năm ngoái, tổng cộng 420 triệu đô la, chủ yếu được thúc đẩy bởi các phương pháp điều trị amyloidosis transthyretin (ATTR). Công ty cũng tiết lộ dữ liệu đầy hứa hẹn từ nghiên cứu giai đoạn 1 về nucresiran, một phương pháp điều trị tiềm năng cho ATTR, cho thấy mức transthyretin huyết thanh giảm đáng kể và bền vững. Điều này khiến H.C. Wainwright và TD Cowen duy trì xếp hạng Mua của họ đối với Alnylam, bày tỏ sự tin tưởng vào quỹ đạo phát triển của thuốc.
Tuy nhiên, Wolfe Research đã hạ xếp hạng cổ phiếu của Alnylam từ Peer Perform xuống Underperform do lo ngại về giá trị dài hạn, đặc biệt là xung quanh sản phẩm Amvuttra của công ty. Mặc dù vậy, Alnylam vẫn tiếp tục thúc đẩy quy trình của mình, đặc biệt là trong các phương pháp điều trị bệnh Alzheimer và Huntington. Công ty đặt mục tiêu tăng gấp đôi quy trình phát triển lâm sàng của mình vào cuối năm 2025.
Trong một sự thay đổi nguồn lực, Alnylam đã ngừng chương trình ALN-KHK cho bệnh tiểu đường loại 2 nhưng vẫn mở ra các cơ hội phát triển kinh doanh. Đây là một trong những phát triển gần đây tại Alnylam Pharmaceuticals.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Sự chấp nhận gần đây của FDA đối với sNDA của Vutrisiran của Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ: ALNY) phù hợp với vị thế thị trường mạnh mẽ và quỹ đạo tăng trưởng của công ty. Theo dữ liệu của InvestingPro, Alnylam tự hào có vốn hóa thị trường đáng kể là 31,59 tỷ đô la, phản ánh niềm tin của nhà đầu tư vào đường ống điều trị can thiệp RNA sáng tạo của mình.
Tăng trưởng doanh thu của công ty là 21,54% trong mười hai tháng qua nhấn mạnh khả năng thương mại hóa sản phẩm của mình một cách hiệu quả. Sự tăng trưởng này đặc biệt ấn tượng với bối cảnh cạnh tranh của ngành dược phẩm và hỗ trợ sự thành công tiềm năng của vutrisiran nếu được chấp thuận cho ATTR-CM.
InvestingPro Tips nhấn mạnh rằng Alnylam đã chứng kiến lợi nhuận mạnh mẽ trong năm ngoái, với tổng lợi nhuận giá một năm là 50,31%. Hiệu suất này cho thấy các nhà đầu tư lạc quan về triển vọng tương lai của công ty, bao gồm cả khả năng chấp thuận vutrisiran cho chỉ định mở rộng của nó.
Điều đáng chú ý là trong khi Alnylam cho thấy hứa hẹn, nó hiện đang hoạt động với mức lỗ, với tỷ lệ P/E âm là -95,44. Tuy nhiên, điều này không phải là hiếm đối với các công ty công nghệ sinh học đầu tư mạnh vào nghiên cứu và phát triển. Tài sản lưu động của công ty vượt quá các nghĩa vụ ngắn hạn cho thấy tình hình tài chính ổn định để hỗ trợ các thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra và ra mắt sản phẩm tiềm năng.
Đối với các nhà đầu tư đang tìm kiếm một phân tích toàn diện hơn, InvestingPro cung cấp 10 mẹo bổ sung cho Alnylam Pharmaceuticals, cung cấp thông tin chi tiết sâu hơn về sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.