Ngân hàng hút tiền gửi kỷ lục, tạo dư địa giảm lãi suất cho vay
WARREN, N.J. - Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã phê duyệt Sephience (sepiapterin) để điều trị chứng tăng phenylalanin máu ở bệnh nhân mắc bệnh phenylketonuria (PKU), PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ:PTCT) thông báo vào hôm thứ Hai. Công ty, hiện được định giá 3,51 tỷ USD, đã thể hiện kết quả tài chính mạnh mẽ với mức tăng trưởng doanh thu 91% trong 12 tháng qua và duy trì biên lợi nhuận gộp ổn định ở mức 67%, theo dữ liệu từ InvestingPro.
Việc phê duyệt này áp dụng cho cả bệnh nhân người lớn và trẻ em từ một tháng tuổi trở lên mắc PKU đáp ứng với sepiapterin. Bệnh nhân phải sử dụng thuốc kết hợp với chế độ ăn hạn chế phenylalanine.
Quyết định của FDA dựa trên kết quả từ thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 APHENITY và nghiên cứu mở rộng dài hạn của nó, đã chứng minh hiệu quả và độ an toàn của thuốc.
"Việc ghi nhãn rộng rãi phản ánh tiềm năng của Sephience trong việc đáp ứng nhu cầu chưa được thỏa mãn đáng kể của bệnh nhân PKU," ông Matthew B. Klein, Giám đốc Điều hành của PTC Therapeutics, cho biết trong thông cáo báo chí.
PKU là một rối loạn chuyển hóa di truyền hiếm gặp do khiếm khuyết trong gen giúp tạo ra enzyme cần thiết để phân hủy phenylalanine, một axit amin thiết yếu có trong protein. Nếu không được điều trị, phenylalanine có thể tích tụ đến mức độ gây hại trong cơ thể, có khả năng gây ra khuyết tật trí tuệ vĩnh viễn, co giật và các biến chứng nghiêm trọng khác. Để phân tích chi tiết về vị thế thị trường và tiềm năng tăng trưởng của PTC Therapeutics, các nhà đầu tư có thể truy cập các Báo cáo Nghiên cứu Pro toàn diện có sẵn độc quyền trên InvestingPro, bao gồm hơn 1.400 cổ phiếu Mỹ với những phân tích chuyên sâu và thông tin hữu ích.
Bà Catherine Warren, Giám đốc Điều hành của Liên minh PKU Quốc gia, gọi việc phê duyệt này là "một cột mốc thú vị cho cộng đồng PKU" mang lại "hy vọng mới" cho bệnh nhân.
Thuốc hoạt động như một tiền chất tự nhiên của đồng yếu tố enzyme BH4, yếu tố quan trọng cho chức năng phenylalanine hydroxylase. Thông qua cơ chế này, Sephience giảm mức phenylalanine trong máu.
Các phản ứng phụ phổ biến được báo cáo trong các thử nghiệm lâm sàng bao gồm tiêu chảy, đau đầu, đau bụng, giảm phenylalanine máu, đổi màu phân và đau hầu họng.
Sephience gần đây đã nhận được giấy phép tiếp thị từ Ủy ban Châu Âu, với các đánh giá quy định đang diễn ra ở một số quốc gia khác bao gồm Nhật Bản và Brazil.
Trong các tin tức gần đây khác, PTC Therapeutics đã nhận được sự chú ý đáng kể từ một số công ty đầu tư do những phát triển gần đây. Việc Liên minh Châu Âu phê duyệt thuốc Sephience của công ty đã khiến Evercore ISI tái khẳng định xếp hạng Vượt trội, nhấn mạnh tác động tiềm tàng đến ngày PDUFA sắp tới cho sepiapterin tại Hoa Kỳ. UBS cũng duy trì xếp hạng Mua với mức giá mục tiêu 71 USD, khi PTC Therapeutics đang chờ quyết định của FDA về sepiapterin cho bệnh phenylketonuria (PKU). Truist Securities đã bắt đầu đánh giá với xếp hạng Mua và mức giá mục tiêu 80 USD, trích dẫn việc ra mắt dự kiến của sepiapterin và vatiquinone là động lực tăng trưởng chính. RBC Capital đã nâng mức giá mục tiêu từ 58 USD lên 60 USD, duy trì xếp hạng Vượt trội, dựa trên kỳ vọng về phản hồi thuận lợi từ bên thanh toán trước ngày PDUFA của sepiapterin. Trong khi đó, các nhà phân tích của Citi đã duy trì xếp hạng Trung lập với mức giá mục tiêu 40 USD, tập trung vào việc đánh giá đang diễn ra đối với PTC518 cho bệnh Huntington. Những phát triển này nhấn mạnh quan điểm đa dạng của các nhà phân tích về triển vọng tương lai của PTC Therapeutics.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.