FDA gia hạn thời gian xem xét liệu pháp gen điều trị hội chứng Hunter của REGENXBIO

ROCKVILLE, Md. - Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã gia hạn thời gian xem xét liệu pháp gen điều trị hội chứng Hunter của REGENXBIO Inc. (NASDAQ:RGNX), dời ngày quyết định từ 9 tháng 11 năm 2025 sang 8 tháng 2 năm 2026. Công ty hiện có giá trị thị trường 441 triệu USD, với cổ phiếu tăng 18% trong tuần qua, theo dữ liệu từ InvestingPro.

Việc gia hạn diễn ra sau khi REGENXBIO nộp thêm dữ liệu lâm sàng dài hạn cho tất cả 13 bệnh nhân trong nghiên cứu then chốt về clemidsogene lanparvovec (RGX-121), theo thông cáo báo chí từ công ty. FDA đã yêu cầu thông tin này trong quá trình xem xét. Mặc dù công ty duy trì tính thanh khoản mạnh với tỷ lệ hiện tại là 3,13, phân tích của InvestingPro cho thấy công ty đang đốt tiền nhanh chóng, điều này phổ biến đối với các công ty công nghệ sinh học trong giai đoạn phát triển cuối. Truy cập để nhận thêm 8 Mẹo InvestingPro độc quyền và phân tích toàn diện với gói đăng ký.

REGENXBIO cho biết FDA đã hoàn thành kiểm tra trước cấp phép và kiểm tra giám sát nghiên cứu sinh học cho Đơn xin Cấp phép Sinh phẩm vào tháng 8 mà không có ghi nhận nào. Công ty lưu ý rằng không có mối lo ngại nào liên quan đến an toàn được nêu ra trong quá trình xem xét.

RGX-121 được thiết kế để đưa gen iduronate-2-sulfatase vào hệ thần kinh trung ương nhằm điều trị Mucopolysaccharidosis II, còn gọi là hội chứng Hunter. Liệu pháp này nhằm giải quyết nguyên nhân di truyền cơ bản của căn bệnh hiếm gặp, chủ yếu ảnh hưởng đến bé trai và có thể dẫn đến suy giảm phát triển thần kinh.

"Các bé trai mắc căn bệnh hiếm gặp, tàn phá này không có lựa chọn điều trị nào để giải quyết tình trạng suy giảm phát triển thần kinh," ông Curran M. Simpson, Chủ tịch và Giám đốc Điều hành của REGENXBIO cho biết, đồng thời nói thêm rằng kế hoạch ra mắt thương mại của công ty vẫn đúng tiến độ. Các nhà phân tích vẫn lạc quan về triển vọng của công ty, với dự báo tăng trưởng doanh thu 238% cho năm tài chính 2025, mặc dù khả năng sinh lời vẫn là một thách thức, theo phân tích tài chính chi tiết của InvestingPro có trong Báo cáo Nghiên cứu Pro.

Công ty dự định trình bày dữ liệu then chốt cập nhật trong Hội nghị Quốc tế về Rối loạn Bẩm sinh của Chuyển hóa vào tháng 9 năm 2025.

RGX-121 đã nhận được nhiều chỉ định đặc biệt từ các cơ quan quản lý, bao gồm các chỉ định Sản phẩm Thuốc mồ côi, Bệnh hiếm gặp ở Trẻ em, Theo dõi nhanh và Liệu pháp Y học Tái tạo Tiên tiến từ FDA, và phân loại sản phẩm thuốc tiên tiến từ Cơ quan Thuốc châu Âu. Với mục tiêu giá của các nhà phân tích dao động từ 14 đến 52 USD, cao hơn đáng kể so với giá giao dịch hiện tại, REGENXBIO dường như đang được định giá thấp theo phân tích Giá trị Hợp lý của InvestingPro.

Trong tin tức gần đây khác, Regenxbio Inc . đã báo cáo thu nhập quý hai năm 2025, thấp hơn kỳ vọng của các nhà phân tích. Công ty ghi nhận thu nhập trên mỗi cổ phiếu là -1,38 USD, thấp hơn so với dự báo -0,94 USD. Ngoài ra, doanh thu được báo cáo ở mức 21,36 triệu USD, thấp hơn đáng kể so với dự kiến 38,7 triệu USD. Những kết quả này đã làm nổi bật những thách thức đối với công ty trong việc đáp ứng kỳ vọng thị trường. Trong khi đó, RBC Capital đã điều chỉnh mục tiêu giá cho Regenxbio xuống 17 USD, giảm từ 21 USD, nhưng vẫn duy trì xếp hạng Vượt trội. Cập nhật của RBC Capital diễn ra sau thử nghiệm then chốt đang diễn ra của công ty cho bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne, với kế hoạch nộp Đơn xin Cấp phép Sinh phẩm dự kiến vào giữa năm 2026. Regenxbio vẫn tự tin vào phương pháp giải quyết các vấn đề độc tính gan, tạo sự khác biệt so với Sarepta Therapeutics. Những phát triển này tiếp tục định hình quan điểm của nhà đầu tư về hiệu suất tương lai của Regenxbio.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.