FDA chấp nhận xem xét đơn xin phê duyệt setmelanotide của Rhythm Pharmaceuticals

Ngày đăng 03:10 21/08/2025
FDA chấp nhận xem xét đơn xin phê duyệt setmelanotide của Rhythm Pharmaceuticals

BOSTON - Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp nhận đơn xin phê duyệt thuốc bổ sung của Rhythm Pharmaceuticals (NASDAQ:RYTM) cho setmelanotide để điều trị béo phì do suy giảm chức năng vùng dưới đồi mắc phải với quy trình xem xét ưu tiên, ấn định ngày ra quyết định vào 20 tháng 12 năm 2025. Cổ phiếu của công ty, đã mang lại mức lợi nhuận ấn tượng 113% trong năm qua theo InvestingPro, hiện đang giao dịch gần mức cao nhất trong 52 tuần là 99,04 USD.

Cơ quan Quản lý Dược phẩm châu Âu (EMA) cũng đã xác nhận đơn đệ trình biến thể Loại II của công ty cho cùng một chỉ định, với quá trình xem xét đã bắt đầu vào ngày 16 tháng 8, theo thông cáo báo chí của công ty.

Setmelanotide, một chất chủ vận thụ thể melanocortin-4, đã được phê duyệt dưới tên thương hiệu IMCIVREE cho một số tình trạng béo phì di truyền bao gồm hội chứng Bardet-Biedl và thiếu hụt POMC, PCSK1 hoặc LEPR.

Các đơn đăng ký được hỗ trợ bởi dữ liệu từ thử nghiệm TRANSCEND Giai đoạn 3 với 120 bệnh nhân bị béo phì do suy giảm chức năng vùng dưới đồi mắc phải. Nghiên cứu đã đạt được mục tiêu chính với mức giảm chỉ số khối cơ thể (BMI) có điều chỉnh theo giả dược là 19,8% trong 52 tuần, có ý nghĩa thống kê. Công ty, hiện được định giá 6,54 tỷ USD, duy trì tỷ suất lợi nhuận gộp ấn tượng ở mức 89,25%, mặc dù dữ liệu từ InvestingPro cho thấy công ty vẫn chưa có lãi, với khoản lỗ ròng 188,44 triệu USD trong 12 tháng qua.

Người tham gia là người lớn đạt được mức giảm BMI điều chỉnh theo giả dược là 19,2%, trong khi bệnh nhân nhi khoa ghi nhận mức giảm 20,2% so với giả dược.

Béo phì do suy giảm chức năng vùng dưới đồi mắc phải xảy ra sau khi bị tổn thương thể chất hoặc bất thường cấu trúc của vùng dưới đồi, thường gặp nhất sau khi điều trị u não. Tình trạng này ảnh hưởng đến khoảng 5.000 đến 10.000 người ở Hoa Kỳ và 3.500 đến 10.000 người ở Liên minh châu Âu.

Công ty dự định tổ chức sự kiện cho nhà đầu tư vào thứ Tư, ngày 24 tháng 9 tại Boston để xem xét kế hoạch ra mắt sản phẩm tại Hoa Kỳ cho chỉ định tiềm năng mới. Mục tiêu giá của các nhà phân tích dao động từ 95 USD đến 135 USD, phản ánh các ý kiến khác nhau về triển vọng của công ty. Để có cái nhìn sâu sắc hơn về định giá của RYTM và hơn 12 ProTips bổ sung, hãy truy cập InvestingPro, nơi bạn có thể tiếp cận các Báo cáo Nghiên cứu Pro toàn diện có sẵn cho hơn 1.400 cổ phiếu Hoa Kỳ.

Các tác dụng phụ phổ biến được báo cáo trong thử nghiệm bao gồm buồn nôn, nôn mửa, tiêu chảy, phản ứng tại vị trí tiêm, tăng sắc tố da và đau đầu.

Trong các tin tức gần đây khác, Rhythm Pharmaceuticals đã báo cáo kết quả kinh doanh quý 2 năm 2025, tiết lộ khoản lỗ trên mỗi cổ phiếu lớn hơn dự kiến. Thu nhập trên mỗi cổ phiếu của công ty là -0,75 USD, thấp hơn dự báo của các nhà phân tích là -0,67 USD. Mặc dù vậy, doanh thu quý của Rhythm Pharmaceuticals đạt 48,5 triệu USD, vượt qua mức dự kiến 43,75 triệu USD. Mức tăng trưởng doanh thu này tương đương 29% so với quý trước, vượt quá dự báo từ các công ty như H.C. Wainwright và TD Cowen. Sau những kết quả này, H.C. Wainwright đã nâng mục tiêu giá cho công ty từ 80 USD lên 100 USD, duy trì xếp hạng Mua. TD Cowen cũng tăng mục tiêu giá lên 110 USD từ 85 USD, trích dẫn hiệu suất doanh thu mạnh mẽ. Trong khi đó, Citizens JMP đã điều chỉnh mục tiêu giá lên 135 USD từ 130 USD, duy trì xếp hạng Vượt trội Thị trường do nhu cầu liên tục đối với Imcivree và tiềm năng mở rộng đường ống sản phẩm. Rhythm Pharmaceuticals đang đi đúng lộ trình để nộp đơn xin phê duyệt setmelanotide cho béo phì do suy giảm chức năng vùng dưới đồi ở cả Hoa Kỳ và EU trong quý này.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.

Bình luận mới nhất

Cài Đặt Ứng Dụng của Chúng Tôi
Công Bố Rủi Ro: Giao dịch các công cụ tài chính và/hoặc tiền điện tử tiềm ẩn mức độ rủi ro cao, bao gồm rủi ro mất một phần hoặc toàn bộ vốn đầu tư, và có thể không phù hợp với mọi nhà đầu tư. Giá cả tiền điện tử có độ biến động mạnh và có thể chịu tác động từ các yếu tố bên ngoài như các sự kiện tài chính, pháp lý hoặc chính trị. Việc giao dịch theo mức ký quỹ gia tăng rủi ro tài chính.
Trước khi quyết định giao dịch công cụ tài chính hoặc tiền điện tử, bạn cần nắm toàn bộ thông tin về rủi ro và chi phí đi kèm với việc giao dịch trên các thị trường tài chính, thận trọng cân nhắc đối tượng đầu tư, mức độ kinh nghiệm, khẩu vị rủi ro và xin tư vấn chuyên môn nếu cần.
Fusion Media xin nhắc bạn rằng dữ liệu có trên trang web này không nhất thiết là theo thời gian thực hay chính xác. Dữ liệu và giá cả trên trang web không nhất thiết là thông tin do bất kỳ thị trường hay sở giao dịch nào cung cấp, nhưng có thể được cung cấp bởi các nhà tạo lập thị trường, vì vậy, giá cả có thể không chính xác và có khả năng khác với mức giá thực tế tại bất kỳ thị trường nào, điều này có nghĩa các mức giá chỉ là minh họa và không phù hợp cho mục đích giao dịch. Fusion Media và bất kỳ nhà cung cấp dữ liệu nào có trên trang web này đều không chấp nhận bất cứ nghĩa vụ nào trước bất kỳ tổn thất hay thiệt hại nào xảy ra từ kết quả giao dịch của bạn, hoặc trước việc bạn dựa vào thông tin có trong trang web này.
Bạn không được phép sử dụng, lưu trữ, sao chép, hiển thị, sửa đổi, truyền hay phân phối dữ liệu có trên trang web này và chưa nhận được sự cho phép rõ ràng bằng văn bản của Fusion Media và/hoặc nhà cung cấp. Tất cả các quyền sở hữu trí tuệ đều được bảo hộ bởi các nhà cung cấp và/hoặc sở giao dịch cung cấp dữ liệu có trên trang web này.
Fusion Media có thể nhận thù lao từ các đơn vị quảng cáo xuất hiện trên trang web, dựa trên tương tác của bạn với các quảng cáo hoặc đơn vị quảng cáo đó.
Phiên bản tiếng Anh của thỏa thuận này là phiên bản chính, sẽ luôn được ưu tiên để đối chiếu khi có sự khác biệt giữa phiên bản tiếng Anh và phiên bản tiếng Việt.
© 2007-2025 - Công ty TNHH Fusion Media. Mọi quyền được bảo hộ.